自体 CD34+ 造血干细胞（HbS 到 HbA）中的基因校正治疗严重镰状细胞病 (RESTORE)
2024年1月31日 更新者：Kamau Therapeutics
GPH101 在自体 CD34+ 造血干细胞中将 HbS 转化为 HbA 以治疗严重镰状细胞病的 I/II 期研究
这项研究是 GPH101 的首次人体、单臂、开放标签 I/II 期研究，涉及约 15 名被诊断患有严重镰状细胞病的参与者。
主要目的是评估治疗在该患者群体中的安全性，以及初步疗效和药效学数据。
研究概览
详细说明
被诊断患有严重 SCD 的参与者将在自体 HSCT 环境中进行清髓性调节后通过静脉输注接受 GPH101。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
15
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jenni Herber
- 电话号码：303-437-7356
- 邮箱：jherber@kamautx.com
学习地点
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35294
- 终止
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94304
- 招聘中
- Lucile Packard Children's Hospital
-
接触：
- Intake Team
- 电话号码：650-723-0912
- 邮箱：scgt_clinical_trials_office@lists.stanford.edu
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- 终止
- Washington University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 40年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- ≥12 至 ≤ 40 岁
- 严重疾病，定义为尽管采取了适当的支持性护理措施，但至少经历了以下 SCD 相关事件之一：
- 反复发作的严重 VOC（前 2 年内发作≥ 4 次）
- ACS（前 2 年≥ 2 次发作，过去一年至少发作一次）
- Lansky/Karnofsky 性能状态 ≥ 80
排除标准：
- 可用的 10/10 HLA 匹配的同胞供体
- 先前的 HSCT 或基因治疗
- 既往或当前患有恶性肿瘤或骨髓增生性疾病或严重的凝血或免疫缺陷疾病
- 具有临床意义和活动性的细菌、病毒、真菌或寄生虫感染
- 产后女性的怀孕或哺乳
- 根据研究者的判断，存在可能使参与者患 MDS 或 AML 风险增加的染色体异常/突变
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：nula-cel 药品
nula-cel 药物产品是一种人类自体 CRISPR-Cas9 编辑和镰状突变校正 HSPC 产品。
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nula-cel 在清髓性预处理方案后通过静脉输注给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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达到中性粒细胞植入的患者比例
大体时间：输注后 42 天
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输注后 42 天
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治疗相关死亡率发生率
大体时间：输注后 100 天
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输注后 100 天
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治疗相关死亡率发生率
大体时间：输注后 12 个月
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输注后 12 个月
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总生存期
大体时间：输注后 24 个月
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输注后 24 个月
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AE/SAE 的频率和严重程度
大体时间：输注后 24 个月
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输注后 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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中性粒细胞植入时间
大体时间：通过研究完成，输注后长达 24 个月
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通过研究完成，输注后长达 24 个月
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血小板植入时间
大体时间：通过研究完成，输注后长达 24 个月
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通过研究完成，输注后长达 24 个月
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外周髓细胞基因校正水平的评价
大体时间：通过研究完成，输注后长达 24 个月
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通过研究完成，输注后长达 24 个月
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评估成人 Hgb 占总 Hgb 的百分比
大体时间：通过研究完成，输注后长达 24 个月
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通过研究完成，输注后长达 24 个月
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评估 HbS 占总 Hgb 的百分比
大体时间：通过研究完成，输注后长达 24 个月
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通过研究完成，输注后长达 24 个月
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无疾病指征输血支持的总 Hgb
大体时间：通过研究完成，输注后长达 24 个月
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通过研究完成，输注后长达 24 个月
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SCD 适应症的年化浓缩红细胞 (pRBC) 输血要求（体积和频率）的变化
大体时间：通过研究完成，输注后长达 24 个月
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通过研究完成，输注后长达 24 个月
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完全解决严重血管闭塞性危象 (sVOC) 的参与者比例
大体时间：随着时间的推移，从输注后 6 个月到 18 个月
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随着时间的推移，从输注后 6 个月到 18 个月
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任何 sVOCs 的发生率
大体时间：随着时间的推移，从 6 个月到研究完成，直至输注后 24 个月
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随着时间的推移，从 6 个月到研究完成，直至输注后 24 个月
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达到 HbS 的参与者比例
大体时间：通过研究完成，输注后长达 24 个月
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通过研究完成，输注后长达 24 个月
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与基线相比珠蛋白链表达的评估
大体时间：通过研究完成，输注后长达 24 个月
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通过研究完成，输注后长达 24 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Mathew Porteus, MD, PhD、Kamau Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月15日
初级完成 (估计的)
2026年7月31日
研究完成 (估计的)
2027年7月31日
研究注册日期
首次提交
2021年3月24日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月25日
首次发布 (实际的)
2021年3月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月31日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
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