Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genkorrektion i autologe CD34+ hæmatopoietiske stamceller (HbS til HbA) til behandling af svær seglcellesygdom (Restore)

9. marts 2026 opdateret af: Kamau Therapeutics

En fase I/II undersøgelse af GPH101 i autologe CD34+ hæmatopoietiske stamceller til at konvertere HbS til HbA til behandling af svær seglcellesygdom

Dette studie er et første-i-menneskeligt, enkeltarm, åbent fase I/II-studie af GPH101 med ca. 15 deltagere, diagnosticeret med svær seglcellesygdom. Det primære formål er at evaluere sikkerheden af ​​behandlingen i denne patientpopulation samt foreløbige effekt og farmakodynamiske data.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere diagnosticeret med svær SCD vil modtage GPH101 via IV-infusion efter myeloablativ konditionering i en autolog HSCT-indstilling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ashley Gray, MD
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • Ohio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 40 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • ≥12 til ≤ 40 år
  • Alvorlig sygdom, som defineret ved at have oplevet mindst én af følgende SCD-relaterede hændelser på trods af passende støttende foranstaltninger:
  • tilbagevendende svær VOC (≥ 4 episoder i de foregående 2 år)
  • ACS (≥ 2 episoder i de foregående 2 år med mindst én episode i det seneste år)
  • Lansky/Karnofsky præstationsstatus på ≥ 80

Ekskluderingskriterier:

  • Tilgængelig 10/10 HLA-matchet søskendedonor
  • Tidligere HSCT eller genterapi
  • Tidligere eller nuværende malignitet eller myeloproliferativ eller en signifikant koagulations- eller immundefektsygdom
  • Klinisk signifikant og aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion
  • Graviditet eller amning hos en kvinde efter fødslen
  • Tilstedeværelse af en kromosomal abnormitet/mutation, der kan sætte deltageren i en øget risiko for MDS eller AML efter investigators vurdering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: nula-cel lægemiddelprodukt
nula-cel lægemiddelprodukt er et humant autologt CRISPR-Cas9-redigeret og seglmutationskorrigeret HSPC-produkt.
Genetisk: nula-cel lægemiddelprodukt
nula-cel administreres via IV-infusion efter et myeloablativt konditioneringsregime

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter, der når neutrofil engraftment
Tidsramme: 42 dage efter infusion
42 dage efter infusion
Incidensrate af behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 100 dage efter infusion
100 dage efter infusion
Incidensrate af behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 12 måneder efter infusion
12 måneder efter infusion
Samlet overlevelse
Tidsramme: 24 måneder efter infusion
24 måneder efter infusion
Hyppighed og sværhedsgrad af AE'er/SAE'er
Tidsramme: 24 måneder efter infusion
24 måneder efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til neutrofil engraftment
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Tid til trombocyttransplantation
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Evaluering af genkorrektionsniveauer i perifere myeloidceller
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Evaluering af voksen Hgb i procent af samlet Hgb
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Evaluering af HbS i procent af total Hgb
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Total Hgb uden sygdomsindiceret transfusionsstøtte
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Ændring i årlige pakkede røde blodlegemer (pRBC) transfusionskrav (volumen og frekvens) for SCD-indikationer
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Andel af deltagere med fuldstændig opløsning af alvorlige vaso-okklusive kriser (sVOC'er)
Tidsramme: over tid, fra 6 måneder til 18 måneder efter infusion
over tid, fra 6 måneder til 18 måneder efter infusion
Incidensrate for eventuelle sVOC'er
Tidsramme: over tid, fra 6 måneder til studiets afslutning, op til 24 måneder efter infusion
over tid, fra 6 måneder til studiets afslutning, op til 24 måneder efter infusion
Andel af deltagere, der opnår HbS
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
Evaluering af globinkædeekspression sammenlignet med baseline
Tidsramme: gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion
gennem studieafslutning, op til 24 måneder efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kamau Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Mathew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. november 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KMAU-001-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med nula-cel lægemiddelprodukt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner