Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная коррекция в аутологичных CD34+ гемопоэтических стволовых клетках (от HbS до HbA) для лечения тяжелой серповидноклеточной анемии (Restore)

30 июня 2026 г. обновлено: Kamau Therapeutics

Фаза I/II исследования GPH101 в аутологичных CD34+ гемопоэтических стволовых клетках для преобразования HbS в HbA для лечения тяжелой серповидно-клеточной анемии

Это исследование является первым открытым исследованием фазы I/II GPH101 на людях с участием приблизительно 15 человек, у которых диагностирована тяжелая серповидноклеточная анемия. Основная цель — оценить безопасность лечения у этой популяции пациентов, а также предварительную эффективность и фармакодинамические данные.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники, у которых диагностирована тяжелая ВСС, получат GPH101 посредством внутривенной инфузии после миелоаблативного кондиционирования в условиях аутологичной ТГСК.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Главный следователь:
          • Ashley Gray, MD
        • Контакт:
          • Bridget Bailey
          • Номер телефона: 323-361-7382
          • Электронная почта: brbailey@chla.usc.edu
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Младший исследователь:
          • David Shyr, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Kat Joseph, BSN, RN
          • Номер телефона: 650-725-9032
          • Электронная почта: kjoseph3@stanford.edu
        • Главный следователь:
          • May Chien, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University
        • Контакт:
          • Maggie Nash
          • Номер телефона: 314-273-5936
          • Электронная почта: nashm@wustl.edu
        • Главный следователь:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Главный следователь:
          • Monica Bhatia, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Рекрутинг
        • Memorial Sloan Kettering
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 40 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • ≥12 до ≤ 40 лет
  • Тяжелое заболевание, определяемое наличием хотя бы одного из следующих событий, связанных с ВСС, несмотря на соответствующие меры поддерживающей терапии:
  • рецидивирующие тяжелые ЛОС (≥ 4 эпизодов за предшествующие 2 года)
  • ОКС (≥ 2 эпизодов в предыдущие 2 года, по крайней мере, один эпизод в прошлом году)
  • Статус Лански/Карнофски ≥ 80

Критерий исключения:

  • Доступен 10/10 HLA-совместимых родственных доноров
  • Предыдущая ТГСК или генная терапия
  • Предыдущее или текущее злокачественное новообразование или миелопролиферативное или значительное нарушение свертывания крови или иммунодефицитное состояние
  • Клинически значимая и активная бактериальная, вирусная, грибковая или паразитарная инфекция
  • Беременность или кормление грудью у женщины в послеродовом периоде
  • Наличие хромосомной аномалии/мутации, которая может подвергнуть участника повышенному риску развития МДС или ОМЛ по мнению исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: лекарственный препарат нула-цел
Препарат nula-cel представляет собой аутологичный человеческий продукт HSPC, отредактированный CRISPR-Cas9 и скорректированный серповидной мутацией.
Генетический: лекарственный препарат нула-цел
nula-cel вводится внутривенно в соответствии с режимом миелоаблативного кондиционирования.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля пациентов, достигших приживления нейтрофилов
Временное ограничение: 42 дня после инфузии
42 дня после инфузии
Уровень смертности, связанной с лечением
Временное ограничение: 100 дней после инфузии
100 дней после инфузии
Уровень смертности, связанной с лечением
Временное ограничение: 12 месяцев после инфузии
12 месяцев после инфузии
Общая выживаемость
Временное ограничение: 24 месяца после инфузии
24 месяца после инфузии
Частота и тяжесть НЯ/СНЯ
Временное ограничение: 24 месяца после инфузии
24 месяца после инфузии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время до приживления нейтрофилов
Временное ограничение: через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
Время до приживления тромбоцитов
Временное ограничение: через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
Оценка уровней генной коррекции в периферических миелоидных клетках
Временное ограничение: через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
Оценка Hgb у взрослых в процентах от общего Hgb
Временное ограничение: через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
Оценка HbS в процентах от общего Hgb
Временное ограничение: через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
Общий Hgb без трансфузионной поддержки по показаниям
Временное ограничение: через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
Изменение годовой потребности в переливании эритроцитарной массы (pRBC) (объем и частота) при показаниях к ВСС
Временное ограничение: через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
Доля участников с полным разрешением тяжелых вазоокклюзионных кризов (вВОК)
Временное ограничение: с течением времени, от 6 месяцев до 18 месяцев после инфузии
с течением времени, от 6 месяцев до 18 месяцев после инфузии
Уровень заболеваемости любыми sVOCs
Временное ограничение: с течением времени, от 6 месяцев до завершения исследования, до 24 месяцев после инфузии
с течением времени, от 6 месяцев до завершения исследования, до 24 месяцев после инфузии
Доля участников, достигших уровня HbS
Временное ограничение: через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
Оценка экспрессии цепи глобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии
через завершение исследования, до 24 месяцев после инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kamau Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KMAU-001-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться