- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04819841
Genová korekce v autologních CD34+ hematopoetických kmenových buňkách (HbS až HbA) k léčbě těžké srpkovité anémie (RESTORE)
31. ledna 2024 aktualizováno: Kamau Therapeutics
Studie fáze I/II GPH101 v autologních CD34+ hematopoetických kmenových buňkách za účelem přeměny HbS na HbA pro léčbu těžké srpkovité anémie
Tato studie je první u člověka, jednoramenná, otevřená studie fáze I/II GPH101 u přibližně 15 účastníků s diagnostikovanou závažnou srpkovitou anémií.
Primárním cílem je vyhodnotit bezpečnost léčby u této populace pacientů, stejně jako předběžná účinnost a farmakodynamická data.
Přehled studie
Detailní popis
Účastníci s diagnózou závažného SCD dostanou GPH101 prostřednictvím IV infuze po myeloablativním kondicionování v autologním prostředí HSCT.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
15
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jenni Herber
- Telefonní číslo: 303-437-7356
- E-mail: jherber@kamautx.com
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- Ukončeno
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Nábor
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Kontakt:
- Intake Team
- Telefonní číslo: 650-723-0912
- E-mail: scgt_clinical_trials_office@lists.stanford.edu
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Ukončeno
- Washington University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 40 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ≥12 až ≤ 40 let
- Závažné onemocnění, jak je definováno tím, že jste prodělali alespoň jednu z následujících příhod souvisejících s SCD i přes vhodná podpůrná opatření:
- opakující se těžké VOC (≥ 4 epizody v předchozích 2 letech)
- ACS (≥ 2 epizody za předchozí 2 roky s alespoň jednou epizodou za poslední rok)
- Stav výkonnosti Lansky/Karnofsky ≥ 80
Kritéria vyloučení:
- K dispozici 10/10 sourozeneckého dárce shodného s HLA
- Předchozí HSCT nebo genová terapie
- Předchozí nebo současná malignita nebo myeloproliferativní nebo významná porucha koagulace nebo imunodeficience
- Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce
- Těhotenství nebo kojení u ženy po porodu
- Přítomnost chromozomální abnormality/mutace, která může účastníka vystavit zvýšenému riziku MDS nebo AML podle úsudku zkoušejícího
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: nula-cel Drug Product
nula-cel Drug Product je lidský autologní produkt HSPC upravený CRISPR-Cas9 a opravený srpkovitou mutací.
|
nula-cel se podává prostřednictvím IV infuze po myeloablativním kondicionačním režimu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Podíl pacientů, kteří dosáhnou přihojení neutrofilů
Časové okno: 42 dní po infuzi
|
42 dní po infuzi
|
Míra výskytu úmrtnosti související s léčbou
Časové okno: 100 dní po infuzi
|
100 dní po infuzi
|
Míra výskytu úmrtnosti související s léčbou
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
|
12 měsíců po infuzi
|
Celkové přežití
Časové okno: 24 měsíců po infuzi
|
24 měsíců po infuzi
|
Frekvence a závažnost AE/SAE
Časové okno: 24 měsíců po infuzi
|
24 měsíců po infuzi
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
Hodnocení úrovní genové korekce v periferních myeloidních buňkách
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
Hodnocení dospělého Hgb jako procento celkového Hgb
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
Vyhodnocení HbS jako procento celkového Hgb
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
Celkový Hgb bez transfuzní podpory indikované onemocněním
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
Změna v požadavcích na transfuzi anualizovaných sbalených červených krvinek (pRBC) (objem a frekvence) pro indikace SCD
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
Podíl účastníků s úplným vyřešením závažných vazookluzivních krizí (sVOC)
Časové okno: v průběhu času, od 6 měsíců do 18 měsíců po infuzi
|
v průběhu času, od 6 měsíců do 18 měsíců po infuzi
|
Míra výskytu jakýchkoli sVOC
Časové okno: v průběhu času, od 6 měsíců do dokončení studie, až do 24 měsíců po infuzi
|
v průběhu času, od 6 měsíců do dokončení studie, až do 24 měsíců po infuzi
|
Podíl účastníků dosahujících HbS
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
Hodnocení exprese globinového řetězce ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mathew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. listopadu 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. července 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. března 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. března 2021
První zveřejněno (Aktuální)
29. března 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- KMAU-001-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Srpkovitá anémie
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyUkončenoVýroba a bankovnictví iPS Cell
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)UkončenoRakovina ledvin | Hereditary Clear Cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
University College, LondonAktivní, ne náborGynekologická rakovina | Pokročilá rakovina | Clear Cell TumorSpojené království
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborCervikální adenokarcinom nezávislý na lidském papilomaviru, jasný buněčný typSpojené státy
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...NovartisUkončenoCarcinoma Transitional CellBelgie, Lucembursko
-
Guru SonpavdePfizer; Hoosier Cancer Research NetworkStaženoRakovina ledvin | Clear-cell Renal Cell Carcinoma | RCC | Clear-cell Kidney CarcinomaSpojené státy
-
China Medical University, ChinaZatím nenabírámePD-1 protilátka | Gastrointestinální nádory | DC-cell | NK-Cell
-
Mirati Therapeutics Inc.Aktivní, ne náborClear-cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
University Health Network, TorontoDokončeno
-
M.D. Anderson Cancer CenterGSK Pharma; LixteNáborBezpečnost a účinnost cílení PP2A u karcinomu z jasných buněk vaječníků pomocí dostarlimabu a LB-100Jasnobuněčný karcinom vaječníkůSpojené státy
Klinické studie na nula-cel Drug Product
-
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.Zatím nenabírámeBeta-Talasémie závislá na transfuziČína
-
University of FloridaZatím nenabírámeRecidivující glioblastomSpojené státy