Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová korekce v autologních CD34+ hematopoetických kmenových buňkách (HbS až HbA) k léčbě těžké srpkovité anémie (Restore)

9. března 2026 aktualizováno: Kamau Therapeutics

Studie fáze I/II GPH101 v autologních CD34+ hematopoetických kmenových buňkách za účelem přeměny HbS na HbA pro léčbu těžké srpkovité anémie

Tato studie je první u člověka, jednoramenná, otevřená studie fáze I/II GPH101 u přibližně 15 účastníků s diagnostikovanou závažnou srpkovitou anémií. Primárním cílem je vyhodnotit bezpečnost léčby u této populace pacientů, stejně jako předběžná účinnost a farmakodynamická data.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci s diagnózou závažného SCD dostanou GPH101 prostřednictvím IV infuze po myeloablativním kondicionování v autologním prostředí HSCT.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashley Gray, MD
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • Ohio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 40 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ≥12 až ≤ 40 let
  • Závažné onemocnění, jak je definováno tím, že jste prodělali alespoň jednu z následujících příhod souvisejících s SCD i přes vhodná podpůrná opatření:
  • opakující se těžké VOC (≥ 4 epizody v předchozích 2 letech)
  • ACS (≥ 2 epizody za předchozí 2 roky s alespoň jednou epizodou za poslední rok)
  • Stav výkonnosti Lansky/Karnofsky ≥ 80

Kritéria vyloučení:

  • K dispozici 10/10 sourozeneckého dárce shodného s HLA
  • Předchozí HSCT nebo genová terapie
  • Předchozí nebo současná malignita nebo myeloproliferativní nebo významná porucha koagulace nebo imunodeficience
  • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce
  • Těhotenství nebo kojení u ženy po porodu
  • Přítomnost chromozomální abnormality/mutace, která může účastníka vystavit zvýšenému riziku MDS nebo AML podle úsudku zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: nula-cel Drug Product
nula-cel Drug Product je lidský autologní produkt HSPC upravený CRISPR-Cas9 a opravený srpkovitou mutací.
Genetický: nula-cel Drug Product
nula-cel se podává prostřednictvím IV infuze po myeloablativním kondicionačním režimu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů, kteří dosáhnou přihojení neutrofilů
Časové okno: 42 dní po infuzi
42 dní po infuzi
Míra výskytu úmrtnosti související s léčbou
Časové okno: 100 dní po infuzi
100 dní po infuzi
Míra výskytu úmrtnosti související s léčbou
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
12 měsíců po infuzi
Celkové přežití
Časové okno: 24 měsíců po infuzi
24 měsíců po infuzi
Frekvence a závažnost AE/SAE
Časové okno: 24 měsíců po infuzi
24 měsíců po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Čas do přihojení neutrofilů
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Hodnocení úrovní genové korekce v periferních myeloidních buňkách
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Hodnocení dospělého Hgb jako procento celkového Hgb
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Vyhodnocení HbS jako procento celkového Hgb
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Celkový Hgb bez transfuzní podpory indikované onemocněním
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Změna v požadavcích na transfuzi anualizovaných sbalených červených krvinek (pRBC) (objem a frekvence) pro indikace SCD
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Podíl účastníků s úplným vyřešením závažných vazookluzivních krizí (sVOC)
Časové okno: v průběhu času, od 6 měsíců do 18 měsíců po infuzi
v průběhu času, od 6 měsíců do 18 měsíců po infuzi
Míra výskytu jakýchkoli sVOC
Časové okno: v průběhu času, od 6 měsíců do dokončení studie, až do 24 měsíců po infuzi
v průběhu času, od 6 měsíců do dokončení studie, až do 24 měsíců po infuzi
Podíl účastníků dosahujících HbS
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
Hodnocení exprese globinového řetězce ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi
po dokončení studie až do 24 měsíců po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kamau Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Mathew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

29. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KMAU-001-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na nula-cel Drug Product

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit