- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04819841
Correction génétique dans les cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues (HbS à HbA) pour traiter la drépanocytose sévère (RESTORE)
31 janvier 2024 mis à jour par: Kamau Therapeutics
Une étude de phase I/II de GPH101 dans des cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues pour convertir l'HbS en HbA pour le traitement de la drépanocytose sévère
Cette étude est une première étude ouverte de phase I/II à un seul bras chez l'homme portant sur le GPH101 chez environ 15 participants, diagnostiqués avec une drépanocytose sévère.
L'objectif principal est d'évaluer la sécurité du traitement dans cette population de patients, ainsi que les données préliminaires d'efficacité et de pharmacodynamie.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les participants diagnostiqués avec une SCD sévère recevront du GPH101 par perfusion IV après un conditionnement myéloablatif dans un cadre de GCSH autologue.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
15
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Jenni Herber
- Numéro de téléphone: 303-437-7356
- E-mail: jherber@kamautx.com
Lieux d'étude
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- Résilié
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Recrutement
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Contact:
- Intake Team
- Numéro de téléphone: 650-723-0912
- E-mail: scgt_clinical_trials_office@lists.stanford.edu
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Résilié
- Washington University
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 40 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- ≥12 à ≤ 40 ans
- Maladie grave, telle que définie par le fait d'avoir subi au moins un des événements suivants liés à la drépanocytose malgré des mesures de soins de soutien appropriées :
- COV sévère récurrent (≥ 4 épisodes au cours des 2 années précédentes)
- SCA (≥ 2 épisodes au cours des 2 années précédentes avec au moins un épisode au cours de la dernière année)
- Statut de performance Lansky/Karnofsky ≥ 80
Critère d'exclusion:
- Donneur disponible 10/10 compatible HLA
- GCSH ou thérapie génique antérieure
- Tumeur maligne antérieure ou actuelle ou myéloproliférative ou trouble important de la coagulation ou de l'immunodéficience
- Infection bactérienne, virale, fongique ou parasitaire cliniquement significative et active
- Grossesse ou allaitement chez une femme en post-partum
- Présence d'une anomalie/mutation chromosomique pouvant exposer le participant à un risque accru de SMD ou de LAM selon le jugement de l'investigateur
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Produit médicamenteux nula-cel
Le produit médicamenteux nula-cel est un produit HSPC humain autologue édité par CRISPR-Cas9 et corrigé par mutation faucille.
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nula-cel est administré par perfusion IV après un régime de conditionnement myéloablatif
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de patients qui atteignent la greffe de neutrophiles
Délai: 42 jours après la perfusion
|
42 jours après la perfusion
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Taux d'incidence de la mortalité liée au traitement
Délai: 100 jours après la perfusion
|
100 jours après la perfusion
|
Taux d'incidence de la mortalité liée au traitement
Délai: 12 mois après la perfusion
|
12 mois après la perfusion
|
La survie globale
Délai: 24 mois après la perfusion
|
24 mois après la perfusion
|
Fréquence et gravité des EI/EIG
Délai: 24 mois après la perfusion
|
24 mois après la perfusion
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
---|---|
Délai de prise de greffe de neutrophiles
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
Délai de greffe plaquettaire
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
Évaluation des niveaux de correction des gènes dans les cellules myéloïdes périphériques
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
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Évaluation de l'Hb chez l'adulte en pourcentage de l'Hb totale
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
Évaluation de l'HbS en pourcentage de l'Hb totale
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
Hb totale sans soutien transfusionnel indiqué par la maladie
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
Modification des besoins annualisés en transfusion de concentrés de globules rouges (pGR) (volume et fréquence) pour les indications de SCD
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
Proportion de participants avec une résolution complète des crises vaso-occlusives sévères (sVOCs)
Délai: dans le temps, de 6 mois à 18 mois après la perfusion
|
dans le temps, de 6 mois à 18 mois après la perfusion
|
Taux d'incidence de tous les sVOC
Délai: au fil du temps, de 6 mois à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
au fil du temps, de 6 mois à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
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Proportion de participants atteignant l'HbS
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
Évaluation de l'expression de la chaîne de globine par rapport à la ligne de base
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Mathew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 novembre 2021
Achèvement primaire (Estimé)
31 juillet 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 juillet 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 mars 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
25 mars 2021
Première publication (Réel)
29 mars 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 janvier 2024
Dernière vérification
1 janvier 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- KMAU-001-101
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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