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Correction génétique dans les cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues (HbS à HbA) pour traiter la drépanocytose sévère (Restore)

30 juin 2026 mis à jour par: Kamau Therapeutics

Une étude de phase I/II de GPH101 dans des cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues pour convertir l'HbS en HbA pour le traitement de la drépanocytose sévère

Cette étude est une première étude ouverte de phase I/II à un seul bras chez l'homme portant sur le GPH101 chez environ 15 participants, diagnostiqués avec une drépanocytose sévère. L'objectif principal est d'évaluer la sécurité du traitement dans cette population de patients, ainsi que les données préliminaires d'efficacité et de pharmacodynamie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants diagnostiqués avec une SCD sévère recevront du GPH101 par perfusion IV après un conditionnement myéloablatif dans un cadre de GCSH autologue.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Chercheur principal:
          • Ashley Gray, MD
        • Contact:
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Monica Bhatia, MD
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Recrutement
        • Memorial Sloan Kettering
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 40 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • ≥12 à ≤ 40 ans
  • Maladie grave, telle que définie par le fait d'avoir subi au moins un des événements suivants liés à la drépanocytose malgré des mesures de soins de soutien appropriées :
  • COV sévère récurrent (≥ 4 épisodes au cours des 2 années précédentes)
  • SCA (≥ 2 épisodes au cours des 2 années précédentes avec au moins un épisode au cours de la dernière année)
  • Statut de performance Lansky/Karnofsky ≥ 80

Critère d'exclusion:

  • Donneur disponible 10/10 compatible HLA
  • GCSH ou thérapie génique antérieure
  • Tumeur maligne antérieure ou actuelle ou myéloproliférative ou trouble important de la coagulation ou de l'immunodéficience
  • Infection bactérienne, virale, fongique ou parasitaire cliniquement significative et active
  • Grossesse ou allaitement chez une femme en post-partum
  • Présence d'une anomalie/mutation chromosomique pouvant exposer le participant à un risque accru de SMD ou de LAM selon le jugement de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Produit médicamenteux nula-cel
Le produit médicamenteux nula-cel est un produit HSPC humain autologue édité par CRISPR-Cas9 et corrigé par mutation faucille.
Génétique: Produit médicamenteux nula-cel
nula-cel est administré par perfusion IV après un régime de conditionnement myéloablatif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de patients qui atteignent la greffe de neutrophiles
Délai: 42 jours après la perfusion
42 jours après la perfusion
Taux d'incidence de la mortalité liée au traitement
Délai: 100 jours après la perfusion
100 jours après la perfusion
Taux d'incidence de la mortalité liée au traitement
Délai: 12 mois après la perfusion
12 mois après la perfusion
La survie globale
Délai: 24 mois après la perfusion
24 mois après la perfusion
Fréquence et gravité des EI/EIG
Délai: 24 mois après la perfusion
24 mois après la perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Délai de prise de greffe de neutrophiles
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
Délai de greffe plaquettaire
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
Évaluation des niveaux de correction des gènes dans les cellules myéloïdes périphériques
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
Évaluation de l'Hb chez l'adulte en pourcentage de l'Hb totale
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
Évaluation de l'HbS en pourcentage de l'Hb totale
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
Hb totale sans soutien transfusionnel indiqué par la maladie
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
Modification des besoins annualisés en transfusion de concentrés de globules rouges (pGR) (volume et fréquence) pour les indications de SCD
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
Proportion de participants avec une résolution complète des crises vaso-occlusives sévères (sVOCs)
Délai: dans le temps, de 6 mois à 18 mois après la perfusion
dans le temps, de 6 mois à 18 mois après la perfusion
Taux d'incidence de tous les sVOC
Délai: au fil du temps, de 6 mois à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
au fil du temps, de 6 mois à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
Proportion de participants atteignant l'HbS
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
Évaluation de l'expression de la chaîne de globine par rapport à la ligne de base
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 24 mois après la perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kamau Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 novembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2021

Première publication (Réel)

29 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KMAU-001-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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