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Correzione genica nelle cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe (da HbS a HbA) per il trattamento dell'anemia falciforme grave (RESTORE)

31 gennaio 2024 aggiornato da: Kamau Therapeutics

Uno studio di fase I/II su GPH101 nelle cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe per convertire l'HbS in HbA per il trattamento dell'anemia falciforme grave

Questo studio è un primo studio di Fase I/II in aperto, a braccio singolo, su GPH101 in circa 15 partecipanti, con diagnosi di anemia falciforme grave. L'obiettivo primario è valutare la sicurezza del trattamento in questa popolazione di pazienti, nonché l'efficacia preliminare e i dati farmacodinamici.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti con diagnosi di SCD grave riceveranno GPH101 tramite infusione endovenosa dopo il condizionamento mieloablativo in un ambiente HSCT autologo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Terminato
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Terminato
        • Washington University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 40 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ≥12 a ≤ 40 anni
  • Malattia grave, come definita dall'aver sperimentato almeno uno dei seguenti eventi correlati alla MCI nonostante le adeguate misure di assistenza di supporto:
  • VOC grave ricorrente (≥ 4 episodi nei 2 anni precedenti)
  • SCA (≥ 2 episodi nei 2 anni precedenti con almeno un episodio nell'ultimo anno)
  • Performance status Lansky/Karnofsky ≥ 80

Criteri di esclusione:

  • Disponibile donatore fratello 10/10 compatibile con HLA
  • Precedente HSCT o terapia genica
  • Pregresso o attuale tumore maligno o mieloproliferativo o un disturbo significativo della coagulazione o da immunodeficienza
  • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva
  • Gravidanza o allattamento in una donna dopo il parto
  • Presenza di un'anomalia/mutazione cromosomica che può esporre il partecipante a un rischio maggiore di MDS o AML secondo il giudizio dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Prodotto farmaceutico nula-cel
Il prodotto farmaceutico nula-cel è un prodotto HSPC umano autologo modificato con CRISPR-Cas9 e corretto per la mutazione falciforme.
Genetico: Prodotto farmaceutico nula-cel
nula-cel viene somministrato tramite infusione endovenosa dopo un regime di condizionamento mieloablativo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che raggiungono l'attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: 42 giorni dopo l'infusione
42 giorni dopo l'infusione
Tasso di incidenza della mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 100 giorni dopo l'infusione
100 giorni dopo l'infusione
Tasso di incidenza della mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
12 mesi dopo l'infusione
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 24 mesi dopo l'infusione
24 mesi dopo l'infusione
Frequenza e gravità degli eventi avversi/SAE
Lasso di tempo: 24 mesi dopo l'infusione
24 mesi dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo di attecchimento dei neutrofili
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Tempo di attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Valutazione dei livelli di correzione genica nelle cellule mieloidi periferiche
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Valutazione dell'Hgb adulto come percentuale dell'Hgb totale
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Valutazione dell'HbS come percentuale dell'Hgb totale
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Hgb totale senza supporto trasfusionale indicato per malattia
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Modifica del fabbisogno di trasfusioni annualizzate di globuli rossi concentrati (pRBC) (volume e frequenza) per le indicazioni di SCD
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Proporzione di partecipanti con risoluzione completa di gravi crisi vaso-occlusive (sVOC)
Lasso di tempo: nel tempo, da 6 mesi a 18 mesi dopo l'infusione
nel tempo, da 6 mesi a 18 mesi dopo l'infusione
Tasso di incidenza di eventuali sCOV
Lasso di tempo: nel tempo, da 6 mesi al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
nel tempo, da 6 mesi al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Percentuale di partecipanti che raggiungono HbS
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
Valutazione dell'espressione della catena globinica rispetto al basale
Lasso di tempo: fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione
fino al completamento dello studio, fino a 24 mesi dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kamau Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mathew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

29 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KMAU-001-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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