Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Genkorrigering i autologa CD34+ hematopoetiska stamceller (HbS till HbA) för att behandla allvarlig sicklecellssjukdom (Restore)

30 juni 2026 uppdaterad av: Kamau Therapeutics

En fas I/II-studie av GPH101 i autologa CD34+ hematopoetiska stamceller för att omvandla HbS till HbA för behandling av allvarlig sicklecellssjukdom

Denna studie är en första-i-människa, enarmad, öppen fas I/II-studie av GPH101 på cirka 15 deltagare, diagnostiserade med svår sicklecellssjukdom. Det primära målet är att utvärdera säkerheten för behandlingen i denna patientpopulation, såväl som preliminära effekt och farmakodynamiska data.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagare som diagnostiserats med svår SCD kommer att få GPH101 via IV-infusion efter myeloablativ konditionering i en autolog HSCT-inställning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Huvudutredare:
          • Ashley Gray, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Monica Bhatia, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 40 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ≥12 till ≤ 40 år
  • Allvarlig sjukdom, definierad av att ha upplevt minst en av följande SCD-relaterade händelser trots lämpliga stödåtgärder:
  • återkommande svår VOC (≥ 4 episoder under de föregående 2 åren)
  • ACS (≥ 2 episoder under de föregående 2 åren med minst en episod under det senaste året)
  • Lansky/Karnofskys prestandastatus på ≥ 80

Exklusions kriterier:

  • Tillgänglig 10/10 HLA-matchad syskondonator
  • Tidigare HSCT eller genterapi
  • Tidigare eller aktuell malignitet eller myeloproliferativ eller en signifikant koagulations- eller immunbriststörning
  • Kliniskt signifikant och aktiv bakteriell, viral, svamp- eller parasitisk infektion
  • Graviditet eller amning hos en kvinna efter förlossningen
  • Förekomst av en kromosomavvikelse/mutation som kan ge deltagaren en ökad risk för MDS eller AML enligt utredarens bedömning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: nula-cel läkemedelsprodukt
nula-cel Drug Product är en human autolog CRISPR-Cas9-redigerad och sickle-mutationskorrigerad HSPC-produkt.
Genetisk: nula-cel läkemedelsprodukt
nula-cel administreras via IV-infusion efter en myeloablativ konditioneringsregim

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel patienter som når neutrofilengraftment
Tidsram: 42 dagar efter infusion
42 dagar efter infusion
Incidensgrad av behandlingsrelaterad dödlighet
Tidsram: 100 dagar efter infusion
100 dagar efter infusion
Incidensgrad av behandlingsrelaterad dödlighet
Tidsram: 12 månader efter infusion
12 månader efter infusion
Total överlevnad
Tidsram: 24 månader efter infusion
24 månader efter infusion
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar/SAE
Tidsram: 24 månader efter infusion
24 månader efter infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Dags för neutrofilimplantering
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
Dags för blodplättstransplantation
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
Utvärdering av genkorrigeringsnivåer i perifera myeloidceller
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
Utvärdering av vuxen Hgb i procent av totalt Hgb
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
Utvärdering av HbS i procent av totalt Hgb
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
Totalt Hgb utan sjukdomsindicerat transfusionsstöd
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
Förändring av transfusionskraven (volym och frekvens) för årliga packade röda blodkroppar (pRBC) för SCD-indikationer
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
Andel deltagare med fullständig upplösning av allvarliga vaso-ocklusiva kriser (sVOC)
Tidsram: över tid, från 6 månader till 18 månader efter infusion
över tid, från 6 månader till 18 månader efter infusion
Incidensfrekvens för eventuella sVOC
Tidsram: över tid, från 6 månader till studiens slutförande, upp till 24 månader efter infusion
över tid, från 6 månader till studiens slutförande, upp till 24 månader efter infusion
Andel deltagare som uppnår HbS
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
Utvärdering av globinkedjans uttryck jämfört med baslinjen
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion
genom avslutad studie, upp till 24 månader efter infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kamau Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 november 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2021

Första postat (Faktisk)

29 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KMAU-001-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera