Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genkorreksjon i autologe CD34+ hematopoietiske stamceller (HbS til HbA) for å behandle alvorlig sigdcellesykdom (RESTORE)

31. januar 2024 oppdatert av: Kamau Therapeutics

En fase I/II-studie av GPH101 i autologe CD34+ hematopoietiske stamceller for å konvertere HbS til HbA for behandling av alvorlig sigdcellesykdom

Denne studien er en første-i-menneske, enarm, åpen fase I/II-studie av GPH101 med ca. 15 deltakere, diagnostisert med alvorlig sigdcellesykdom. Hovedmålet er å evaluere sikkerheten til behandlingen i denne pasientpopulasjonen, samt foreløpige effekt og farmakodynamiske data.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere diagnostisert med alvorlig SCD vil motta GPH101 via IV-infusjon etter myeloablativ kondisjonering i en autolog HSCT-innstilling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Avsluttet
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Avsluttet
        • Washington University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 40 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ≥12 til ≤ 40 år
  • Alvorlig sykdom, som definert ved å ha opplevd minst én av følgende SCD-relaterte hendelser til tross for passende støttende omsorgstiltak:
  • tilbakevendende alvorlig VOC (≥ 4 episoder i løpet av de foregående 2 årene)
  • ACS (≥ 2 episoder de siste 2 årene med minst én episode det siste året)
  • Lansky/Karnofsky ytelsesstatus på ≥ 80

Ekskluderingskriterier:

  • Tilgjengelig 10/10 HLA-matchet søskendonor
  • Tidligere HSCT eller genterapi
  • Tidligere eller nåværende malignitet eller myeloproliferativ eller en betydelig koagulasjons- eller immunsviktforstyrrelse
  • Klinisk signifikant og aktiv bakteriell, viral, sopp- eller parasittisk infeksjon
  • Graviditet eller amming hos en kvinne etter fødselen
  • Tilstedeværelse av en kromosomavvik/mutasjon som kan sette deltakeren i en økt risiko for MDS eller AML etter etterforskerens vurdering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: nula-cel medikamentprodukt
nula-cel Drug Product er et humant autologt CRISPR-Cas9-redigert og sigdmutasjonskorrigert HSPC-produkt.
Genetisk: nula-cel medikamentprodukt
nula-cel administreres via IV-infusjon etter et myeloablativt kondisjoneringsregime

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel pasienter som når nøytrofile engraftment
Tidsramme: 42 dager etter infusjon
42 dager etter infusjon
Forekomst av behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 100 dager etter infusjon
100 dager etter infusjon
Forekomst av behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 12 måneder etter infusjon
12 måneder etter infusjon
Total overlevelse
Tidsramme: 24 måneder etter infusjon
24 måneder etter infusjon
Frekvens og alvorlighetsgrad av AE/SAE
Tidsramme: 24 måneder etter infusjon
24 måneder etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
På tide å nøytrofile engraftment
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
På tide å transplantere blodplater
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
Evaluering av genkorreksjonsnivåer i perifere myeloidceller
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
Evaluering av voksen Hgb i prosent av total Hgb
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
Evaluering av HbS i prosent av total Hgb
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
Total Hgb uten sykdomsindisert transfusjonsstøtte
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
Endring i årlig pakkede røde blodlegemer (pRBC) transfusjonskrav (volum og frekvens) for SCD-indikasjoner
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
Andel deltakere med fullstendig oppløsning av alvorlige vaso-okklusive kriser (sVOCs)
Tidsramme: over tid, fra 6 måneder til 18 måneder etter infusjon
over tid, fra 6 måneder til 18 måneder etter infusjon
Forekomstrate for eventuelle sVOC-er
Tidsramme: over tid, fra 6 måneder til studien er fullført, opp til 24 måneder etter infusjon
over tid, fra 6 måneder til studien er fullført, opp til 24 måneder etter infusjon
Andel deltakere som oppnår HbS
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
Evaluering av globinkjedeekspresjon sammenlignet med baseline
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kamau Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Mathew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. november 2021

Primær fullføring (Antatt)

31. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KMAU-001-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Morocco

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere