Genkorreksjon i autologe CD34+ hematopoietiske stamceller (HbS til HbA) for å behandle alvorlig sigdcellesykdom (Restore)
30. juni 2026 oppdatert av: Kamau Therapeutics
En fase I/II-studie av GPH101 i autologe CD34+ hematopoietiske stamceller for å konvertere HbS til HbA for behandling av alvorlig sigdcellesykdom
Denne studien er en første-i-menneske, enarm, åpen fase I/II-studie av GPH101 med ca. 15 deltakere, diagnostisert med alvorlig sigdcellesykdom.
Hovedmålet er å evaluere sikkerheten til behandlingen i denne pasientpopulasjonen, samt foreløpige effekt og farmakodynamiske data.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakere diagnostisert med alvorlig SCD vil motta GPH101 via IV-infusjon etter myeloablativ kondisjonering i en autolog HSCT-innstilling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Restore Clinical Study Support
- Telefonnummer: 650-442-2283
- E-post: RestoreStudySupport@kamautx.com
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital Los Angeles
-
Hovedetterforsker:
- Ashley Gray, MD
-
Ta kontakt med:
- Bridget Bailey
- Telefonnummer: 323-361-7382
- E-post: brbailey@chla.usc.edu
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Rekruttering
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Underetterforsker:
- David Shyr, MD
-
Ta kontakt med:
- Stanford Intake Team
- E-post: scgt_clinical_trials_office@lists.stanford.edu
-
Ta kontakt med:
- Kat Joseph, BSN, RN
- Telefonnummer: 650-725-9032
- E-post: kjoseph3@stanford.edu
-
Hovedetterforsker:
- May Chien, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Rekruttering
- Washington University
-
Ta kontakt med:
- Maggie Nash
- Telefonnummer: 314-273-5936
- E-post: nashm@wustl.edu
-
Hovedetterforsker:
- John F Dipersio, MD, PhD
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Rekruttering
- Columbia University Irving Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Monica Bhatia, MD
-
Ta kontakt med:
- Camila Barros
- Telefonnummer: 212-342-3884
- E-post: cb4149@cumc.columbia.edu
-
Ta kontakt med:
- Elizabeth Shelton
- E-post: eas2304@cumc.columbia.edu
-
Hovedetterforsker:
- Marcus Mapara, MD
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Rekruttering
- Memorial Sloan Kettering
-
Ta kontakt med:
- Maria Paes Pena
- E-post: paespem@mskcc.org
-
Hovedetterforsker:
- Jaap Jan Boelens, MD, PhD
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Rekruttering
- Nationwide Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Lauren Rayman
- E-post: lauren.rayman2@nationwidechildrens.org
-
Ta kontakt med:
- Dalena Sanderson
- E-post: Dalena.Sanderson@nationwidechildrens.org
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 40 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- ≥12 til ≤ 40 år
- Alvorlig sykdom, som definert ved å ha opplevd minst én av følgende SCD-relaterte hendelser til tross for passende støttende omsorgstiltak:
- tilbakevendende alvorlig VOC (≥ 4 episoder i løpet av de foregående 2 årene)
- ACS (≥ 2 episoder de siste 2 årene med minst én episode det siste året)
- Lansky/Karnofsky ytelsesstatus på ≥ 80
Ekskluderingskriterier:
- Tilgjengelig 10/10 HLA-matchet søskendonor
- Tidligere HSCT eller genterapi
- Tidligere eller nåværende malignitet eller myeloproliferativ eller en betydelig koagulasjons- eller immunsviktforstyrrelse
- Klinisk signifikant og aktiv bakteriell, viral, sopp- eller parasittisk infeksjon
- Graviditet eller amming hos en kvinne etter fødselen
- Tilstedeværelse av en kromosomavvik/mutasjon som kan sette deltakeren i en økt risiko for MDS eller AML etter etterforskerens vurdering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: nula-cel medikamentprodukt
nula-cel Drug Product er et humant autologt CRISPR-Cas9-redigert og sigdmutasjonskorrigert HSPC-produkt.
|
nula-cel administreres via IV-infusjon etter et myeloablativt kondisjoneringsregime
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel pasienter som når nøytrofile engraftment
Tidsramme: 42 dager etter infusjon
|
42 dager etter infusjon
|
|
Forekomst av behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 100 dager etter infusjon
|
100 dager etter infusjon
|
|
Forekomst av behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 12 måneder etter infusjon
|
12 måneder etter infusjon
|
|
Total overlevelse
Tidsramme: 24 måneder etter infusjon
|
24 måneder etter infusjon
|
|
Frekvens og alvorlighetsgrad av AE/SAE
Tidsramme: 24 måneder etter infusjon
|
24 måneder etter infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
På tide å nøytrofile engraftment
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
|
På tide å transplantere blodplater
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
|
Evaluering av genkorreksjonsnivåer i perifere myeloidceller
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
|
Evaluering av voksen Hgb i prosent av total Hgb
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
|
Evaluering av HbS i prosent av total Hgb
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
|
Total Hgb uten sykdomsindisert transfusjonsstøtte
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
|
Endring i årlig pakkede røde blodlegemer (pRBC) transfusjonskrav (volum og frekvens) for SCD-indikasjoner
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
|
Andel deltakere med fullstendig oppløsning av alvorlige vaso-okklusive kriser (sVOCs)
Tidsramme: over tid, fra 6 måneder til 18 måneder etter infusjon
|
over tid, fra 6 måneder til 18 måneder etter infusjon
|
|
Forekomstrate for eventuelle sVOC-er
Tidsramme: over tid, fra 6 måneder til studien er fullført, opp til 24 måneder etter infusjon
|
over tid, fra 6 måneder til studien er fullført, opp til 24 måneder etter infusjon
|
|
Andel deltakere som oppnår HbS
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
|
Evaluering av globinkjedeekspresjon sammenlignet med baseline
Tidsramme: gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
gjennom studieavslutning, opptil 24 måneder etter infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. november 2021
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. mars 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. mars 2021
Først lagt ut (Faktiske)
29. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- KMAU-001-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .