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Corrección génica en células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas (HbS a HbA) para tratar la enfermedad de células falciformes grave (Restore)

30 de junio de 2026 actualizado por: Kamau Therapeutics

Un estudio de fase I/II de GPH101 en células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas para convertir HbS en HbA para tratar la enfermedad de células falciformes grave

Este estudio es el primero en humanos, de un solo brazo, de etiqueta abierta Fase I/II de GPH101 en aproximadamente 15 participantes, diagnosticados con enfermedad de células falciformes grave. El objetivo principal es evaluar la seguridad del tratamiento en esta población de pacientes, así como los datos preliminares de eficacia y farmacodinámica.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes diagnosticados con SCD grave recibirán GPH101 a través de una infusión IV después del acondicionamiento mieloablativo en un entorno de HSCT autólogo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Investigador principal:
          • Ashley Gray, MD
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University
        • Contacto:
          • Maggie Nash
          • Número de teléfono: 314-273-5936
          • Correo electrónico: nashm@wustl.edu
        • Investigador principal:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigador principal:
          • Monica Bhatia, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 40 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • ≥12 a ≤ 40 años
  • Enfermedad grave, definida por haber experimentado al menos uno de los siguientes eventos relacionados con la SCD a pesar de las medidas de atención de apoyo adecuadas:
  • COV grave recurrente (≥ 4 episodios en los 2 años anteriores)
  • SCA (≥ 2 episodios en los 2 años anteriores con al menos un episodio en el último año)
  • Estado funcional de Lansky/Karnofsky de ≥ 80

Criterio de exclusión:

  • Hermano donante compatible con HLA 10/10 disponible
  • HSCT previo o terapia génica
  • Neoplasia maligna anterior o actual o mieloproliferativa o un trastorno importante de coagulación o inmunodeficiencia
  • Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria clínicamente significativa y activa
  • Embarazo o lactancia en una mujer posparto
  • Presencia de una anomalía/mutación cromosómica que puede poner al participante en un mayor riesgo de MDS o AML según el criterio del investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Producto farmacéutico nula-cel
El producto farmacéutico nula-cel es un producto HSPC autólogo humano editado con CRISPR-Cas9 y corregido por mutación falciforme.
Genético: Producto farmacéutico nula-cel
nula-cel se administra mediante infusión intravenosa siguiendo un régimen de acondicionamiento mieloablativo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes que alcanzan el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: 42 días después de la infusión
42 días después de la infusión
Tasa de incidencia de mortalidad relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: 100 días después de la infusión
100 días después de la infusión
Tasa de incidencia de mortalidad relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión
12 meses después de la infusión
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 24 meses después de la infusión
24 meses después de la infusión
Frecuencia y gravedad de los EA/SAE
Periodo de tiempo: 24 meses después de la infusión
24 meses después de la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Tiempo hasta el injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Evaluación de los niveles de corrección génica en células mieloides periféricas
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Evaluación de la Hgb del adulto como porcentaje de la Hgb total
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Evaluación de la HbS como porcentaje de la Hgb total
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Hgb total sin apoyo transfusional indicado por enfermedad
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Cambio en los requisitos de transfusión de concentrados de glóbulos rojos (pRBC) anualizados (volumen y frecuencia) para las indicaciones de SCD
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Proporción de participantes con resolución completa de crisis vasooclusivas severas (sVOC)
Periodo de tiempo: con el tiempo, de 6 meses a 18 meses después de la infusión
con el tiempo, de 6 meses a 18 meses después de la infusión
Tasa de incidencia de cualquier sVOC
Periodo de tiempo: con el tiempo, desde los 6 meses hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
con el tiempo, desde los 6 meses hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Proporción de participantes que lograron HbS
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Evaluación de la expresión de la cadena de globina en comparación con la línea base
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Kamau Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

29 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KMAU-001-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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