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Genkorrektur in autologen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen (HbS zu HbA) zur Behandlung schwerer Sichelzellanämie (Restore)

9. März 2026 aktualisiert von: Kamau Therapeutics

Eine Phase-I/II-Studie mit GPH101 in autologen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen zur Umwandlung von HbS in HbA zur Behandlung schwerer Sichelzellenanämie

Diese Studie ist eine erste, einarmige, offene Phase-I/II-Studie am Menschen mit GPH101 an etwa 15 Teilnehmern, bei denen eine schwere Sichelzellanämie diagnostiziert wurde. Das primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit der Behandlung bei dieser Patientenpopulation sowie vorläufiger Wirksamkeits- und pharmakodynamischer Daten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, bei denen ein schwerer SCD diagnostiziert wurde, erhalten GPH101 per IV-Infusion nach myeloablativer Konditionierung in einer autologen HSCT-Umgebung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ashley Gray, MD
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • Ohio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 40 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • ≥12 bis ≤ 40 Jahre
  • Schwere Krankheit, definiert als das Auftreten von mindestens einem der folgenden SCD-bedingten Ereignisse trotz geeigneter unterstützender Pflegemaßnahmen:
  • wiederkehrende schwere VOC (≥ 4 Episoden in den vorangegangenen 2 Jahren)
  • ACS (≥ 2 Episoden in den letzten 2 Jahren mit mindestens einer Episode im letzten Jahr)
  • Lansky/Karnofsky-Leistungsstatus von ≥ 80

Ausschlusskriterien:

  • Verfügbarer 10/10 HLA-angepasster Geschwisterspender
  • Vorherige HSZT oder Gentherapie
  • Frühere oder aktuelle Malignität oder myeloproliferative oder eine signifikante Gerinnungs- oder Immunschwächestörung
  • Klinisch signifikante und aktive bakterielle, virale, pilzliche oder parasitäre Infektion
  • Schwangerschaft oder Stillzeit bei einer Frau nach der Geburt
  • Vorhandensein einer chromosomalen Anomalie/Mutation, die den Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfers einem erhöhten Risiko für MDS oder AML aussetzen kann

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nula-Cel-Arzneimittel
Das Arzneimittelprodukt nula-cel ist ein humanes autologes CRISPR-Cas9-editiertes und Sichelmutation-korrigiertes HSPC-Produkt.
Genetisch: Nula-Cel-Arzneimittel
Nula-Cel wird über eine intravenöse Infusion im Anschluss an eine myeloablative Konditionierungskur verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten, die eine Neutrophilentransplantation erreichen
Zeitfenster: 42 Tage nach der Infusion
42 Tage nach der Infusion
Inzidenzrate der behandlungsbedingten Mortalität
Zeitfenster: 100 Tage nach der Infusion
100 Tage nach der Infusion
Inzidenzrate der behandlungsbedingten Mortalität
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
12 Monate nach der Infusion
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 24 Monate nach der Infusion
24 Monate nach der Infusion
Häufigkeit und Schweregrad von UE/SUE
Zeitfenster: 24 Monate nach der Infusion
24 Monate nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit bis zur Neutrophilentransplantation
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Zeit bis zur Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Bewertung der Genkorrekturwerte in peripheren myeloischen Zellen
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Bewertung des Hgb von Erwachsenen als Prozentsatz des Gesamt-Hgb
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Auswertung von HbS in Prozent von Gesamt-Hgb
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Gesamt-Hgb ohne krankheitsbedingte Transfusionsunterstützung
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Änderung des jährlichen Transfusionsbedarfs an Erythrozytenkonzentraten (pRBC) (Volumen und Häufigkeit) für SCD-Indikationen
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Anteil der Teilnehmer mit vollständiger Auflösung schwerer vasookklusiver Krisen (sVOCs)
Zeitfenster: im Laufe der Zeit, von 6 Monaten bis 18 Monaten nach der Infusion
im Laufe der Zeit, von 6 Monaten bis 18 Monaten nach der Infusion
Häufigkeit von sVOCs
Zeitfenster: im Laufe der Zeit, von 6 Monaten bis zum Abschluss der Studie, bis zu 24 Monate nach der Infusion
im Laufe der Zeit, von 6 Monaten bis zum Abschluss der Studie, bis zu 24 Monate nach der Infusion
Anteil der Teilnehmer, die HbS erreichen
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
Bewertung der Globinkettenexpression im Vergleich zur Grundlinie
Zeitfenster: bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion
bis zum Abschluss der Studie bis zu 24 Monate nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kamau Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Mathew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KMAU-001-001

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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