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Correção gênica em células-tronco hematopoiéticas CD34+ autólogas (HbS a HbA) para tratar a doença falciforme grave (Restore)

30 de junho de 2026 atualizado por: Kamau Therapeutics

Um estudo de Fase I/II de GPH101 em células-tronco hematopoiéticas CD34+ autólogas para converter HbS em HbA para tratar a doença falciforme grave

Este estudo é o primeiro em humanos, braço único, estudo aberto de fase I/II de GPH101 em aproximadamente 15 participantes, diagnosticados com doença falciforme grave. O objetivo primário é avaliar a segurança do tratamento nesta população de pacientes, bem como a eficácia preliminar e os dados farmacodinâmicos.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes diagnosticados com SCD grave receberão GPH101 via infusão IV após condicionamento mieloablativo em um ambiente de HSCT autólogo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Investigador principal:
          • Ashley Gray, MD
        • Contato:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigador principal:
          • Monica Bhatia, MD
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 40 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • ≥12 a ≤ 40 anos
  • Doença grave, definida por ter experimentado pelo menos um dos seguintes eventos relacionados à MSC, apesar das medidas de suporte adequadas:
  • VOC grave recorrente (≥ 4 episódios nos 2 anos anteriores)
  • SCA (≥ 2 episódios nos últimos 2 anos com pelo menos um episódio no último ano)
  • Status de desempenho Lansky/Karnofsky de ≥ 80

Critério de exclusão:

  • Doador irmão compatível com HLA 10/10 disponível
  • HSCT prévio ou terapia gênica
  • Malignidade anterior ou atual ou mieloproliferativa ou um distúrbio significativo de coagulação ou imunodeficiência
  • Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária clinicamente significativa e ativa
  • Gravidez ou amamentação em uma mulher no pós-parto
  • Presença de uma anormalidade/mutação cromossômica que pode colocar o participante em risco aumentado de MDS ou AML, de acordo com o julgamento do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Medicamento nula-cel
O medicamento nula-cel é um produto HSPC autólogo humano editado por CRISPR-Cas9 e com mutação falciforme corrigida.
Genético: Medicamento nula-cel
nula-cel é administrado por infusão intravenosa após um regime de condicionamento mieloablativo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de pacientes que atingem o enxerto de neutrófilos
Prazo: 42 dias após a infusão
42 dias após a infusão
Taxa de incidência de mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 100 dias após a infusão
100 dias após a infusão
Taxa de incidência de mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 12 meses após a infusão
12 meses após a infusão
Sobrevida geral
Prazo: 24 meses após a infusão
24 meses após a infusão
Frequência e gravidade de EAs/SAEs
Prazo: 24 meses após a infusão
24 meses após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Tempo para enxerto de plaquetas
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Avaliação dos níveis de correção gênica em células mielóides periféricas
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Avaliação da Hgb adulta como porcentagem da Hgb total
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Avaliação da HbS como porcentagem da Hgb total
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Hgb total sem suporte transfusional indicado por doença
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Mudança nos requisitos de transfusão anualizada de glóbulos vermelhos (pRBC) (volume e frequência) para indicações de SCD
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Proporção de participantes com resolução completa de crises vaso-oclusivas graves (sVOCs)
Prazo: ao longo do tempo, de 6 meses a 18 meses após a infusão
ao longo do tempo, de 6 meses a 18 meses após a infusão
Taxa de incidência de quaisquer sVOCs
Prazo: ao longo do tempo, de 6 meses até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
ao longo do tempo, de 6 meses até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Proporção de participantes que atingiram HbS
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Avaliação da expressão da cadeia de globina em comparação com a linha de base
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Kamau Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

29 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KMAU-001-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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