「個々の患者が原発性側索硬化症を治療するための IND へのアクセスを拡大」

- スクリーニング この拡張アクセス IND は、Hope Biosciences, LLC に自分の幹細胞をすでに預けている被験者の要求に応じて作成されました。 FDAおよびWestern IRBから承認を受けた後、被験者に連絡し、レビューのためにインフォームドコンセントのコピーを提供します。 治験責任医師または委任されたスタッフは、直接または電話で患者と面会し、研究手順（細胞注入、安全性評価手順を含む）、フォローアップ訪問、研究の潜在的なリスクと利点、代替案、および任意の方法について説明します。参加の性質。

患者が質問をし、参加について決定するための十分な時間が与えられます。 同意が得られた場合、治験責任医師または委任されたスタッフが患者の病歴を収集し、注入 1 の日付をスケジュールします。 インフォームドコンセントのプロセスは被験者の記録に記録され、上記の議論のポイントが含まれます。 署名されたインフォームド コンセントのコピーが記録に残されます。

-HB-adMSCs 管理。 被験者は、治療の1年目と2年目に、44週間にわたって28日間の投与間隔で、2億個の細胞の合計12個の自家HB-adMSC注入を受けます。 実験室評価は、研究全体のさまざまな訪問で収集されます。

HB-adMSCの安全性と有効性を評価するために、治験責任医師および/または委任されたスタッフによるこれらの訪問中に他の評価を完了する必要があります。

1. 病歴の収集
2. 併用薬のコレクション。
3. バイタル サインの収集 (呼吸数、血圧、体温、心拍数、酸素飽和度)。 バイタルサインは、治験薬への暴露後2時間収集されます。 最初の 1 時間は 15 分ごと、その後は 30 分ごと。 治験責任医師によって指摘された場合は、バイタル サインをより頻繁に収集する必要があります。
4. 体重と身長の収集（身長測定は注入1でのみ必要です）
5. EMG NCV は注入 1 および 7 で完了する必要があります。 これらの訪問から 28 日以内に EMG NCV が行われていない場合、主任研究者はそれを取得するように命令します。 標準治療として訪問から 28 日以内に行われた EMG NCV は、この要件に使用できます。
6. 身体検査。
7. 輸液 1 および 7 で改訂された ALS 機能評価尺度 (ALSFRS-R)。
8. 注入 1 および 7 でのニューロ QOL スケール。
9. 注入1と7の間、被験者の通常のコミュニケーションと動きを観察する目的で、被験者のビデオ記録が記録されます。
10. 実験室サンプル。 臨床検査室用の血液サンプル - 血小板、CMP、PT、PTT、INR を含む CBC、C 反応性タンパク質、沈降速度、およびビタミン B12 (コバラミン) を注入 1 および 7 で収集します。

11. あらゆる有害事象または重篤な有害事象の発生率を評価するために、各注入の 24 時間後に電話で受診します。

    • フォローアップ 1 週間 48. （電話）

1. 新しい情報があれば、病歴と併用薬を更新します。

2. 最後の注入以降の有害事象または重篤な有害事象の発生率を評価します。

• 注入 13 から 24。

  1. 病歴の収集
  2. 併用薬のコレクション。
  3. バイタル サインの収集 (呼吸数、血圧、体温、心拍数、酸素飽和度)。 バイタルサインは、治験薬への暴露後2時間収集されます。 最初の 1 時間は 15 分ごと、その後は 30 分ごと。 治験責任医師によって指摘された場合は、バイタル サインをより頻繁に収集する必要があります。
  4. 体重と身長の収集（身長測定は注入1でのみ必要です）

  5. EMG NCV は注入 13 および 19 で完了する必要があります。 これらの訪問から 28 日以内に EMG NCV が行われていない場合、治験責任医師はそれを取得するように命令します。

     標準治療として訪問から 28 日以内に行われた EMG NCV は、この要件に使用できます。

  6. 身体検査。
  7. 輸液13および19で改訂されたALS機能評価尺度（ALSFRS-R）。
  8. 注入 13 および 19 でのニューロ QOL スケール。
  9. 被験者の通常のコミュニケーションと動きを観察する目的で、注入13と19の間に被験者のビデオ記録が記録されます。
  10. 実験室サンプル。 臨床検査室用の血液サンプル - 血小板、CMP、PT、PTT、INR を含む CBC、C 反応性タンパク質、沈降速度、およびビタミン B12 (コバラミン) を注入 13 および 19 で収集します。
  11. あらゆる有害事象または重篤な有害事象の発生率を評価するために、各注入の 24 時間後に電話で受診します。

• 研究終了（52週目）

  1. 新しい情報があれば、病歴と併用薬を更新します。
  2. 最後の訪問以降の有害事象または重大な有害事象の発生率を評価します。
  3. 重量のコレクション。
  4. バイタル サインの収集 (呼吸数、血圧、体温、心拍数、酸素飽和度)。
  5. 実験室サンプル。 臨床検査室用の血液サンプル - 血小板、CMP、PT、PTT、INR、および C 反応性タンパク質、沈降速度、ビタミン B12 (コバラミン) を含む CBC。
  6. 身体検査。
  7. ALS 機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R)。
  8. ニューロQOLスケール。
  9. この訪問中、被験者の通常のコミュニケーションと動きを観察する目的で、被験者のビデオ記録が記録されます。
  10. EMG NCV は、EOS 訪問時に完了する必要があります。 この訪問から 28 日以内に EMG NCV が行われていない場合、主任研究者はそれを取得するように注文します。 標準治療として訪問から 28 日以内に行われた EMG NCV は、この要件に使用できます。