„Indywidualny pacjent z rozszerzonym dostępem IND w leczeniu pierwotnego stwardnienia bocznego”

- Badanie przesiewowe Ten rozszerzony dostęp do IND został stworzony na prośbę podmiotu, który ma już własne komórki macierzyste przechowywane w banku Hope Biosciences, LLC. Po otrzymaniu zezwolenia od FDA i Western IRB skontaktujemy się z pacjentem i otrzymamy kopię świadomej zgody do przeglądu. Główny badacz lub oddelegowany personel spotkają się z pacjentem osobiście lub telefonicznie i wyjaśnią procedury badania (w tym infuzję komórek i procedury oceny bezpieczeństwa), wizyty kontrolne, potencjalne ryzyko i korzyści badania, alternatywy i dobrowolne charakter uczestnictwa.

Pacjent będzie miał wystarczająco dużo czasu na zadawanie pytań i podjęcie decyzji o udziale. Jeśli zgoda zostanie uzyskana, główny badacz lub oddelegowany personel zbierze historię choroby pacjenta i ustali datę infuzji 1. Proces świadomej zgody zostanie udokumentowany w dokumentacji uczestnika i będzie obejmował punkty do dyskusji wymienione powyżej. Kopia podpisanej świadomej zgody zostanie umieszczona w aktach.

-HB-adMSCs Administracje. Osobnik otrzyma w sumie dwanaście autologicznych infuzji HB-adMSC zawierających 200 milionów komórek w odstępach między dawkami wynoszących 28 dni w okresie 44 tygodni w pierwszym i drugim roku leczenia. Oceny laboratoryjne będą zbierane podczas różnych wizyt w ramach badania.

Inne oceny powinny zostać przeprowadzone podczas tych wizyt przez badacza i/lub oddelegowany personel w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności HB-adMSC,

1. Zbiór historii medycznej
2. Zbiór leków towarzyszących.
3. Zbiór parametrów życiowych (częstość oddechu, ciśnienie krwi, temperatura ciała, tętno i nasycenie tlenem). Parametry funkcji życiowych będą zbierane przez 2 godziny po ekspozycji na produkt badany. Co 15 minut przez pierwszą godzinę i co 30 minut później. Jeśli jest to wskazane przez głównego badacza, parametry życiowe powinny być zbierane częściej.
4. Zbieranie masy ciała i wzrostu (pomiar wzrostu jest konieczny tylko przy infuzji 1)
5. EMG NCV należy wykonać w Infuzji 1 i 7. Jeśli EMG NCV nie zostanie wykonane w ciągu 28 dni od tej wizyty, główny badacz złoży zamówienie na jego uzyskanie. Każde EMG NCV wykonane w ciągu 28 dni od wizyty w ramach standardowej opieki może być wykorzystane do tego wymogu.
6. Badanie lekarskie.
7. Zrewidowana skala oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R) przy infuzji 1 i 7.
8. Skala Neuro QOL przy Infuzji 1 i 7.
9. Dokumentacja wideo podmiotu zostanie nagrana podczas Infusion 1 i 7 w celu zaobserwowania jego zwykłych form komunikacji i ruchów.
10. Próbki laboratoryjne. Próbka krwi do laboratoriów klinicznych - CBC z płytkami krwi, CMP, PT, PTT, INR, a także białko C-reaktywne, szybkość sedymentacji i witamina B12 (kobalamina) do pobrania w infuzji 1 i 7.

11. Spotkanie telefoniczne 24 godziny po każdym wlewie w celu oceny częstości występowania jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego lub poważnego zdarzenia niepożądanego.

    • Kontynuacja 1 Tydzień 48. (Połączenie telefoniczne)

1. Zaktualizuj historię medyczną i jednocześnie stosowane leki, jeśli pojawią się nowe informacje.

2. Ocenić częstość występowania jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych lub poważnych zdarzeń niepożądanych od ostatniej infuzji.

• Napary od 13 do 24.

  1. Zbiór historii medycznej
  2. Zbiór leków towarzyszących.
  3. Zbiór parametrów życiowych (częstość oddechu, ciśnienie krwi, temperatura ciała, tętno i nasycenie tlenem). Parametry funkcji życiowych będą zbierane przez 2 godziny po ekspozycji na produkt badany. Co 15 minut przez pierwszą godzinę i co 30 minut później. Jeśli jest to wskazane przez głównego badacza, parametry życiowe powinny być zbierane częściej.
  4. Zbieranie masy ciała i wzrostu (pomiar wzrostu jest konieczny tylko przy infuzji 1)

  5. EMG NCV należy wypełnić w infuzji 13 i 19. Jeśli EMG NCV nie zostanie wykonane w ciągu 28 dni od tej wizyty, Badacz złoży zamówienie na jego uzyskanie.

     Każde EMG NCV wykonane w ciągu 28 dni od wizyty w ramach standardowej opieki może być wykorzystane do tego wymogu.

  6. Badanie lekarskie.
  7. Zrewidowana skala oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R) przy infuzji 13 i 19.
  8. Skala Neuro QOL przy infuzji 13 i 19.
  9. Podczas Infusion 13 i 19 zostanie nagrana dokumentacja wideo podmiotu w celu zaobserwowania jego zwykłych form komunikacji i ruchów.
  10. Próbki laboratoryjne. Próbka krwi do laboratoriów klinicznych - CBC z płytkami krwi, CMP, PT, PTT, INR, a także białko C-reaktywne, szybkość sedymentacji i witamina B12 (kobalamina) do pobrania w infuzji 13 i 19.
  11. Spotkanie telefoniczne 24 godziny po każdym wlewie w celu oceny częstości występowania jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego lub poważnego zdarzenia niepożądanego.

• Koniec badania (tydzień 52)

  1. Zaktualizuj historię medyczną i jednocześnie stosowane leki, jeśli pojawią się nowe informacje.
  2. Oceń częstość występowania wszelkich zdarzeń niepożądanych lub poważnych zdarzeń niepożądanych od ostatniej wizyty.
  3. Kolekcja wagi.
  4. Zbiór parametrów życiowych (częstość oddechu, ciśnienie krwi, temperatura ciała, tętno i nasycenie tlenem).
  5. Próbki laboratoryjne. Próbka krwi do laboratoriów klinicznych - CBC z płytkami krwi, CMP, PT, PTT, INR, a także białko C-reaktywne, szybkość sedymentacji i witamina B12 (kobalamina).
  6. Badanie lekarskie.
  7. Zrewidowana skala oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R).
  8. Skala Neuro QOL.
  9. Podczas tej wizyty zostanie nagrana dokumentacja wideo podmiotu w celu obserwacji jego zwykłych form komunikacji i ruchów.
  10. EMG NCV należy wypełnić podczas wizyty w EOS. Jeśli EMG NCV nie zostanie wykonane w ciągu 28 dni od tej wizyty, główny badacz złoży zamówienie na jego uzyskanie. Każde EMG NCV wykonane w ciągu 28 dni od wizyty w ramach standardowej opieki może być wykorzystane do tego wymogu.