"Individuel patient udvidet adgang IND til behandling af primær lateral sklerose"

-Screening Denne udvidede adgang IND blev oprettet efter anmodning fra forsøgspersonen, som allerede har sine egne stamceller hos Hope Biosciences, LLC. Efter at have modtaget tilladelse fra FDA og Western IRB, vil forsøgspersonen blive kontaktet og forsynet med en kopi af det informerede samtykke til gennemgang. Principal Investigator eller delegeret personale vil mødes med patienten personligt eller telefonisk og forklare undersøgelsesprocedurerne (herunder celleinfusion og sikkerhedsvurderingsprocedurer), opfølgningsbesøg, potentielle risici og fordele ved undersøgelsen, alternativer og de frivillige arten af ​​deltagelse.

Der vil blive givet god tid til, at patienten kan stille spørgsmål og træffe en beslutning om deltagelse. Hvis der opnås samtykke, vil den primære investigator eller det delegerede personale indsamle patientens sygehistorie og planlægge datoen for infusionen 1. Processen med informeret samtykke vil blive dokumenteret i forsøgspersonens journal og vil inkludere de ovenfor nævnte diskussionspunkter. En kopi af det underskrevne informerede samtykke vil blive placeret i journalen.

-HB-adMSCs administrationer. Forsøgspersonen vil modtage i alt 12 autologe HB-adMSC'er infusion af 200 millioner celler med et doseringsinterval på 28 dage over en 44-ugers periode i løbet af det første og andet behandlingsår. Laboratorievurderinger vil blive indsamlet ved forskellige besøg på tværs af undersøgelsen.

Andre vurderinger bør gennemføres under disse besøg af investigator og/eller uddelegeret personale for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​HB-adMSC'er,

1. Samling af lægehistorie
2. Indsamling af samtidig medicin.
3. Indsamling af vitale tegn (respirationsfrekvens, blodtryk, kropstemperatur, hjertefrekvens og iltmætning). Vitale tegn vil blive indsamlet i 2 timer efter eksponering af produktet. Hvert 15. minut den første time og hvert 30. minut derefter. Hvis det er angivet af hovedforsker, bør vitale tegn indsamles oftere.
4. Indsamling af vægt og højde (Højdemåling er kun nødvendig ved infusion 1)
5. EMG NCV skal udfyldes ved infusion 1 og 7. Hvis en EMG NCV ikke er blevet udført inden for 28 dage efter dette besøg, vil hovedefterforskeren afgive en ordre om at få den. Enhver EMG NCV udført inden for 28 dage efter besøget som standardbehandling kan bruges til dette krav.
6. Fysisk undersøgelse.
7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ved infusion 1 og 7.
8. Neuro QOL-skala ved infusion 1 og 7.
9. En videodokumentation af forsøgspersonen vil blive optaget under infusion 1 og 7 med det formål at observere hans sædvanlige kommunikationsformer og bevægelser.
10. Laboratorieprøver. En blodprøve til kliniske laboratorier - CBC med blodplader, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein, sedimentationshastighed og vitamin B12 (cobalamin), der skal indsamles ved infusion 1 og 7.

11. Telefonmøde 24 timer efter hver infusion for at evaluere forekomsten af ​​enhver uønsket hændelse eller alvorlige hændelser.

    • Opfølgning 1 uge 48. (Telefon opkald)

1. Opdater sygehistorie og samtidig medicin, hvis der er nye oplysninger.

2. Vurder forekomsten af ​​enhver uønsket hændelse eller alvorlige hændelser siden sidste infusion.

• Infusioner 13 til 24.

  1. Samling af lægehistorie
  2. Indsamling af samtidig medicin.
  3. Indsamling af vitale tegn (respirationsfrekvens, blodtryk, kropstemperatur, hjertefrekvens og iltmætning). Vitale tegn vil blive indsamlet i 2 timer efter eksponering af produktet. Hvert 15. minut den første time og hvert 30. minut derefter. Hvis det er angivet af hovedforsker, bør vitale tegn indsamles oftere.
  4. Indsamling af vægt og højde (Højdemåling er kun nødvendig ved infusion 1)

  5. EMG NCV skal udfyldes ved infusion 13 og 19. Hvis en EMG NCV ikke er blevet udført inden for 28 dage efter dette besøg, vil efterforskeren afgive en ordre om at få den.

     Enhver EMG NCV udført inden for 28 dage efter besøget som standardbehandling kan bruges til dette krav.

  6. Fysisk undersøgelse.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ved infusion 13 og 19.
  8. Neuro QOL-skala ved infusion 13 og 19.
  9. En videodokumentation af forsøgspersonen vil blive optaget under infusion 13 og 19 med det formål at observere hans sædvanlige kommunikationsformer og bevægelser.
  10. Laboratorieprøver. En blodprøve til kliniske laboratorier - CBC med blodplader, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein, sedimentationshastighed og vitamin B12 (cobalamin), der skal indsamles ved infusion 13 og 19.
  11. Telefonmøde 24 timer efter hver infusion for at evaluere forekomsten af ​​enhver uønsket hændelse eller alvorlige hændelser.

• Slut på studiet (uge 52)

  1. Opdater sygehistorie og samtidig medicin, hvis der er nye oplysninger.
  2. Vurder forekomsten af ​​enhver uønsket hændelse eller alvorlige hændelser siden sidste besøg.
  3. Indsamling af vægt.
  4. Indsamling af vitale tegn (respirationsfrekvens, blodtryk, kropstemperatur, hjertefrekvens og iltmætning).
  5. Laboratorieprøver. En blodprøve til kliniske laboratorier - CBC med blodplader, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein, sedimentationshastighed og vitamin B12 (Cobalamin).
  6. Fysisk undersøgelse.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
  8. Neuro QOL-skala.
  9. En videodokumentation af emnet vil blive optaget under dette besøg med det formål at observere hans sædvanlige kommunikationsformer og bevægelser.
  10. EMG NCV skal udfyldes ved EOS-besøg. Hvis en EMG NCV ikke er blevet udført inden for 28 dage efter dette besøg, vil hovedefterforskeren afgive en ordre om at få den. Enhver EMG NCV udført inden for 28 dage efter besøget som standardbehandling kan bruges til dette krav.