"IND de acesso expandido de paciente individual para tratar a esclerose lateral primária"

-Triagem Este IND de acesso expandido foi criado a pedido do sujeito que já tem suas próprias células-tronco armazenadas na Hope Biosciences, LLC. Depois de receber a autorização do FDA e do Western IRB, o sujeito será contatado e receberá uma cópia do consentimento informado para revisão. O investigador principal ou a equipe delegada se reunirá com o paciente pessoalmente ou por telefone e explicará os procedimentos do estudo (incluindo infusão de células e procedimentos de avaliação de segurança), visitas de acompanhamento, riscos e benefícios potenciais do estudo, alternativas e o voluntário natureza da participação.

Amplo tempo será dado para o paciente fazer perguntas e tomar uma decisão sobre a participação. Se o consentimento for obtido, o investigador principal ou a equipe delegada coletará o histórico médico do paciente e agendará a data para a infusão 1. O processo de consentimento informado será documentado no registro do sujeito e incluirá os pontos de discussão mencionados acima. Uma cópia do consentimento informado assinado será colocada no registro.

-HB-adMSCs Administrações. O sujeito receberá um total de doze infusões autólogas de HB-adMSCs de 200 milhões de células com um intervalo de dosagem de 28 dias durante um período de 44 semanas durante o primeiro e segundo ano de tratamento. As avaliações laboratoriais serão coletadas em diferentes visitas ao longo do estudo.

Outras avaliações devem ser concluídas durante essas visitas pelo investigador e/ou equipe delegada para avaliar a segurança e eficácia de HB-adMSCs,

1. Coleção de História Médica
2. Coleta de Medicamentos Concomitantes.
3. Coleta de Sinais Vitais (Frequência Respiratória, Pressão Arterial, Temperatura Corporal, Frequência Cardíaca e Saturação de Oxigênio). Os sinais vitais serão coletados por 2 horas após a exposição ao produto sob investigação. A cada 15 minutos na primeira hora e a cada 30 minutos depois disso. Se for indicado pelo investigador principal, os sinais vitais devem ser coletados com mais frequência.
4. Coleta de Peso e Altura (A medição da Altura só é necessária na infusão 1)
5. O EMG NCV deve ser concluído na infusão 1 e 7. Se um EMG NCV não tiver sido feito dentro de 28 dias após essas visitas, o Investigador Principal fará um pedido para obtê-lo. Qualquer EMG NCV feito dentro de 28 dias da visita como padrão de atendimento pode ser usado para este requisito.
6. Exame físico.
7. Escala Funcional de Classificação ALS Revisada (ALSFRS-R) na Infusão 1 e 7.
8. Escala Neuro QOL na Infusão 1 e 7.
9. Uma documentação em vídeo do sujeito será gravada durante a Infusão 1 e 7 com o objetivo de observar suas formas habituais de comunicação e movimentos.
10. Amostras de Laboratório. Uma amostra de sangue para laboratórios clínicos - Hemograma com Plaquetas, CMP, PT, PTT, INR, bem como Proteína C-reativa, Taxa de Sedimentação e Vitamina B12 (Cobalamina) a ser coletada na Infusão 1 e 7.

11. Encontro telefônico 24 horas após cada infusão para avaliar a incidência de qualquer Evento Adverso ou Eventos Adversos Graves.

    • Acompanhamento 1 Semana 48. (Chamada telefónica)

1. Atualizar o histórico médico e medicações concomitantes se houver alguma informação nova.

2. Avalie a incidência de qualquer evento adverso ou eventos adversos graves desde a última infusão.

• Infusões 13 a 24.

  1. Coleção de História Médica
  2. Coleta de Medicamentos Concomitantes.
  3. Coleta de Sinais Vitais (Frequência Respiratória, Pressão Arterial, Temperatura Corporal, Frequência Cardíaca e Saturação de Oxigênio). Os sinais vitais serão coletados por 2 horas após a exposição ao produto sob investigação. A cada 15 minutos na primeira hora e a cada 30 minutos depois disso. Se for indicado pelo investigador principal, os sinais vitais devem ser coletados com mais frequência.
  4. Coleta de Peso e Altura (A medição da Altura só é necessária na infusão 1)

  5. O EMG NCV deve ser concluído nas infusões 13 e 19. Se um EMG NCV não tiver sido feito dentro de 28 dias após essas visitas, o Investigador fará um pedido para obtê-lo.

     Qualquer EMG NCV feito dentro de 28 dias da visita como padrão de atendimento pode ser usado para este requisito.

  6. Exame físico.
  7. Escala Funcional de Avaliação ALS Revisada (ALSFRS-R) na infusão 13 e 19.
  8. Escala Neuro QOL na Infusão 13 e 19.
  9. Uma documentação em vídeo do sujeito será gravada durante a infusão 13 e 19 com o objetivo de observar suas formas habituais de comunicação e movimentos.
  10. Amostras de Laboratório. Uma amostra de sangue para laboratórios clínicos - Hemograma com Plaquetas, CMP, PT, PTT, INR, bem como Proteína C-reativa, Taxa de Sedimentação e Vitamina B12 (Cobalamina) a ser coletada na Infusão 13 e 19.
  11. Encontro telefônico 24 horas após cada infusão para avaliar a incidência de qualquer Evento Adverso ou Eventos Adversos Graves.

• Fim do estudo (semana 52)

  1. Atualize o histórico médico e medicamentos concomitantes se houver alguma informação nova.
  2. Avalie a incidência de qualquer Evento Adverso ou Eventos Adversos Graves desde a última visita.
  3. Coleta de Peso.
  4. Coleta de Sinais Vitais (Frequência Respiratória, Pressão Arterial, Temperatura Corporal, Frequência Cardíaca e Saturação de Oxigênio).
  5. Amostras de Laboratório. Uma amostra de sangue para laboratórios clínicos - Hemograma com Plaquetas, CMP, PT, PTT, INR, bem como Proteína C-reativa, Taxa de Sedimentação e Vitamina B12 (Cobalamina).
  6. Exame físico.
  7. Escala Funcional de ALS Revisada (ALSFRS-R).
  8. Escala de QV Neuro.
  9. Uma documentação em vídeo do sujeito será gravada durante esta visita com o objetivo de observar suas formas habituais de comunicação e movimentos.
  10. O EMG NCV deve ser preenchido na visita do EOS. Se um EMG NCV não for feito dentro de 28 dias desta visita, o Investigador Principal fará um pedido para obtê-lo. Qualquer EMG NCV feito dentro de 28 dias da visita como padrão de atendimento pode ser usado para este requisito.