“个别患者扩大了 IND 治疗原发性侧索硬化症的途径”

- 筛选 此扩展访问 IND 是应受试者的要求创建的，该受试者已经在 Hope Biosciences, LLC 拥有自己的干细胞库。 在获得 FDA 和 Western IRB 的授权后，将联系受试者并提供一份知情同意书副本以供审查。 首席研究员或委托工作人员将亲自或通过电话与患者会面，并解释研究程序（包括细胞输注和安全评估程序）、随访、研究的潜在风险和益处、备选方案和自愿参与的性质。

将为患者提供充足的时间来提出问题并做出是否参与的决定。 如果获得同意，主要研究者或授权人员将收集患者的病史并安排输液 1 的日期。 知情同意过程将记录在受试者的记录中，并将包括上述讨论要点。 已签署的知情同意书的副本将保存在记录中。

-HB-adMSCs 管理。 在第一年和第二年的治疗期间，受试者将在 44 周的时间内接受总共 12 次自体 HB-adMSCs 输注 2 亿个细胞，给药间隔为 28 天。 将在整个研究的不同访问中收集实验室评估。

研究人员和/或授权人员应在这些访问期间完成其他评估，以评估 HB-adMSC 的安全性和有效性，

1. 病史集
2. 伴随药物的收集。
3. 收集生命体征（呼吸率、血压、体温、心率和氧饱和度）。 生命体征将在调查产品暴露后 2 小时内收集。 第一个小时每 15 分钟一班，之后每 30 分钟一班。 如果主要研究者指出，则应更频繁地收集生命体征。
4. 收集体重和身高（仅在输液 1 时需要测量身高）
5. EMG NCV 需要在 Infusion 1 和 7 完成。 如果 EMG NCV 在这些访问后的 28 天内没有完成，首席研究员将下订单获取它。 作为护理标准，在就诊后 28 天内完成的任何 EMG NCV 均可用于此要求。
6. 身体检查。
7. 输液 1 和 7 的肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)。
8. 输液 1 和 7 的神经 QOL 量表。
9. 对象的视频文档将在 Infusion 1 和 7 期间录制，目的是观察他通常的交流方式和动作。
10. 实验室样品。 用于临床实验室的血液样本 - CBC 与血小板、CMP、PT、PTT、INR，以及 C 反应蛋白、沉降率和维生素 B12（钴胺素），将在输液 1 和 7 中收集。

11. 每次输注后 24 小时电话会面，以评估任何不良事件或严重不良事件的发生率。

    • 第 48 周随访 1 周。 （电话）

1. 如有任何新信息，更新病史和合并用药。

2. 评估自上次输注以来任何不良事件或严重不良事件的发生率。

• 输液 13 到 24。

  1. 病史集
  2. 伴随药物的收集。
  3. 收集生命体征（呼吸率、血压、体温、心率和氧饱和度）。 生命体征将在调查产品暴露后 2 小时内收集。 第一个小时每 15 分钟一班，之后每 30 分钟一班。 如果主要研究者指出，则应更频繁地收集生命体征。
  4. 收集体重和身高（仅在输液 1 时需要测量身高）

  5. EMG NCV 需要在 Infusion 13 和 19 完成。 如果在访问后 28 天内未完成 EMG NCV，调查员将下令获取它。

     作为护理标准，在就诊后 28 天内完成的任何 EMG NCV 均可用于此要求。

  6. 身体检查。
  7. 输液 13 和 19 的肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)。
  8. 输液时的神经 QOL 量表 13 和 19。
  9. 将在 Infusion 13 和 19 期间录制对象的视频文件，目的是观察他通常的交流方式和动作。
  10. 实验室样品。 用于临床实验室的血液样本 - CBC 与血小板、CMP、PT、PTT、INR，以及 C 反应蛋白、沉降率和维生素 B12（钴胺素）将在输液 13 和 19 中收集。
  11. 每次输注后 24 小时电话会面，以评估任何不良事件或严重不良事件的发生率。

• 研究结束（第 52 周）

  1. 如果有任何新信息，请更新病史和合并用药。
  2. 评估自上次访问以来任何不良事件或严重不良事件的发生率。
  3. 重量的集合。
  4. 收集生命体征（呼吸率、血压、体温、心率和氧饱和度）。
  5. 实验室样品。 用于临床实验室的血液样本 - 含血小板的 CBC、CMP、PT、PTT、INR，以及 C 反应蛋白、沉降率和维生素 B12（钴胺素）。
  6. 身体检查。
  7. ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R)。
  8. 神经 QOL 量表。
  9. 在这次访问期间将录制对象的视频文档，目的是观察他通常的交流方式和动作。
  10. EMG NCV 需要在 EOS 访问时完成。 如果在此次访问后的 28 天内未完成 EMG NCV，则首席研究员将下订单获取它。 作为护理标准，在就诊后 28 天内完成的任何 EMG NCV 均可用于此要求。