"Individual Patient Expanded Access IND zur Behandlung von primärer Lateralsklerose"

-Screening Dieses IND mit erweitertem Zugang wurde auf Wunsch des Probanden erstellt, der bereits über seine eigenen Stammzellen bei Hope Biosciences, LLC verfügt. Nach Erhalt der Genehmigung durch die FDA und das Western IRB wird der Proband kontaktiert und erhält eine Kopie der Einverständniserklärung zur Überprüfung. Der Hauptprüfarzt oder delegierte Mitarbeiter werden sich persönlich oder telefonisch mit dem Patienten treffen und die Studienverfahren (einschließlich Zellinfusion und Sicherheitsbewertungsverfahren), Nachsorgeuntersuchungen, potenzielle Risiken und Vorteile der Studie, Alternativen und die Freiwilligen erklären Art der Teilnahme.

Dem Patienten wird ausreichend Zeit gegeben, Fragen zu stellen und eine Entscheidung über die Teilnahme zu treffen. Wenn die Zustimmung eingeholt wird, wird der leitende Prüfarzt oder das beauftragte Personal die Krankengeschichte des Patienten erheben und das Datum für die Infusion 1 festlegen. Der Prozess der informierten Zustimmung wird in der Akte des Probanden dokumentiert und umfasst die oben genannten Diskussionspunkte. Eine Kopie der unterschriebenen Einverständniserklärung wird in das Protokoll aufgenommen.

-HB-adMSCs Verwaltungen. Das Subjekt erhält im ersten und zweiten Behandlungsjahr insgesamt zwölf autologe HB-adMSC-Infusionen mit 200 Millionen Zellen mit einem Dosierungsintervall von 28 Tagen über einen Zeitraum von 44 Wochen. Laborbewertungen werden bei verschiedenen Besuchen während der Studie gesammelt.

Andere Bewertungen sollten während dieser Besuche durch den Prüfarzt und/oder delegiertes Personal durchgeführt werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit von HB-adMSCs zu bewerten,

1. Sammlung zur Medizingeschichte
2. Sammlung von Begleitmedikationen.
3. Erfassung von Vitalfunktionen (Atemfrequenz, Blutdruck, Körpertemperatur, Herzfrequenz und Sauerstoffsättigung). Die Vitalzeichen werden 2 Stunden lang nach der Exposition gegenüber dem Prüfprodukt erfasst. In der ersten Stunde alle 15 Minuten und danach alle 30 Minuten. Wenn es vom leitenden Prüfarzt angezeigt wird, sollten die Vitalzeichen häufiger erhoben werden.
4. Erfassung von Gewicht und Größe (Größenmessung ist nur bei Aufguss 1 erforderlich)
5. EMG NCV muss bei Infusion 1 und 7 abgeschlossen werden. Wenn innerhalb von 28 Tagen nach diesen Besuchen kein EMG NCV durchgeführt wurde, wird der leitende Prüfarzt eine Anordnung erteilen, um es zu erhalten. Jede EMG NCV, die innerhalb von 28 Tagen nach dem Besuch als Behandlungsstandard durchgeführt wird, kann für diese Anforderung verwendet werden.
6. Körperliche Untersuchung.
7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) bei Infusion 1 und 7.
8. Neuro-QOL-Skala bei Infusion 1 und 7.
9. Während der Aufgüsse 1 und 7 wird eine Videodokumentation des Probanden aufgenommen, um seine üblichen Kommunikationsformen und Bewegungen zu beobachten.
10. Laborproben. Eine Blutprobe für klinische Labors – CBC mit Blutplättchen, CMP, PT, PTT, INR sowie C-reaktives Protein, Sedimentationsrate und Vitamin B12 (Cobalamin) zur Entnahme bei Infusion 1 und 7.

11. Telefongespräch 24 Stunden nach jeder Infusion, um das Auftreten von unerwünschten Ereignissen oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen zu bewerten.

    • Follow-up 1 Woche 48. (Anruf)

1. Aktualisieren Sie die Krankengeschichte und die begleitenden Medikamente, wenn es neue Informationen gibt.

2. Bewerten Sie das Auftreten von unerwünschten Ereignissen oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen seit der letzten Infusion.

• Aufgüsse 13 bis 24.

  1. Sammlung zur Medizingeschichte
  2. Sammlung von Begleitmedikationen.
  3. Erfassung von Vitalfunktionen (Atemfrequenz, Blutdruck, Körpertemperatur, Herzfrequenz und Sauerstoffsättigung). Die Vitalzeichen werden 2 Stunden lang nach der Exposition gegenüber dem Prüfprodukt erfasst. In der ersten Stunde alle 15 Minuten und danach alle 30 Minuten. Wenn es vom leitenden Prüfarzt angezeigt wird, sollten die Vitalzeichen häufiger erhoben werden.
  4. Erfassung von Gewicht und Größe (Größenmessung ist nur bei Aufguss 1 erforderlich)

  5. EMG NCV muss bei Infusion 13 und 19 abgeschlossen werden. Wenn innerhalb von 28 Tagen nach diesen Besuchen kein EMG NCV durchgeführt wurde, wird der Ermittler eine Anordnung erteilen, um es zu erhalten.

     Jede EMG NCV, die innerhalb von 28 Tagen nach dem Besuch als Behandlungsstandard durchgeführt wird, kann für diese Anforderung verwendet werden.

  6. Körperliche Untersuchung.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) bei Infusion 13 und 19.
  8. Neuro-QOL-Skala bei Infusion 13 und 19.
  9. Während der Infusion 13 und 19 wird eine Videodokumentation des Probanden aufgenommen, um seine üblichen Kommunikationsformen und Bewegungen zu beobachten.
  10. Laborproben. Eine Blutprobe für klinische Labore – CBC mit Blutplättchen, CMP, PT, PTT, INR sowie C-reaktives Protein, Sedimentationsrate und Vitamin B12 (Cobalamin) zur Entnahme bei Infusion 13 und 19.
  11. Telefongespräch 24 Stunden nach jeder Infusion, um das Auftreten von unerwünschten Ereignissen oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen zu bewerten.

• Studienende (Woche 52)

  1. Aktualisieren Sie die Krankengeschichte und begleitende Medikamente, wenn es neue Informationen gibt.
  2. Bewerten Sie das Auftreten von unerwünschten Ereignissen oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen seit dem letzten Besuch.
  3. Sammlung von Gewicht.
  4. Erfassung von Vitalfunktionen (Atemfrequenz, Blutdruck, Körpertemperatur, Herzfrequenz und Sauerstoffsättigung).
  5. Laborproben. Eine Blutprobe für klinische Labore – CBC mit Thrombozyten, CMP, PT, PTT, INR sowie C-reaktives Protein, Sedimentationsrate und Vitamin B12 (Cobalamin).
  6. Körperliche Untersuchung.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
  8. Neuro-QOL-Skala.
  9. Während dieses Besuchs wird eine Videodokumentation des Probanden aufgenommen, um seine üblichen Kommunikationsformen und Bewegungen zu beobachten.
  10. EMG NCV muss beim EOS-Besuch ausgefüllt werden. Wenn innerhalb von 28 Tagen nach diesem Besuch kein EMG NCV durchgeführt wurde, wird der leitende Prüfarzt eine Anordnung erteilen, um es zu erhalten. Jede EMG NCV, die innerhalb von 28 Tagen nach dem Besuch als Behandlungsstandard durchgeführt wird, kann für diese Anforderung verwendet werden.