"IND de acceso ampliado para pacientes individuales para tratar la esclerosis lateral primaria"

-Detección Esta IND de acceso ampliado se creó a pedido del sujeto que ya tiene sus propias células madre almacenadas en Hope Biosciences, LLC. Después de recibir la autorización de la FDA y el IRB occidental, se contactará al sujeto y se le entregará una copia del consentimiento informado para su revisión. El investigador principal o el personal delegado se reunirá con el paciente en persona o por teléfono y le explicará los procedimientos del estudio (incluida la infusión de células y los procedimientos de evaluación de la seguridad), las visitas de seguimiento, los posibles riesgos y beneficios del estudio, las alternativas y los procedimientos voluntarios. naturaleza de la participación.

Se dará tiempo suficiente para que el paciente haga preguntas y tome una decisión sobre su participación. Si se obtiene el consentimiento, el investigador principal o el personal delegado recopilará el historial médico del paciente y programará la fecha para la Infusión 1. El proceso de consentimiento informado se documentará en el registro del sujeto e incluirá los puntos de discusión mencionados anteriormente. Una copia del consentimiento informado firmado se colocará en el registro.

-Administraciones HB-adMSCs. El sujeto recibirá un total de doce infusiones autólogas de HB-adMSC de 200 millones de células con un intervalo de dosificación de 28 días durante un período de 44 semanas durante el primer y segundo año de tratamiento. Las evaluaciones de laboratorio se recopilarán en diferentes visitas a lo largo del estudio.

El investigador y/o el personal delegado deben completar otras evaluaciones durante estas visitas para evaluar la seguridad y la eficacia de HB-adMSC.

1. Colección de Historial Médico
2. Colección de Medicamentos Concomitantes.
3. Toma de Signos Vitales (Frecuencia Respiratoria, Presión Arterial, Temperatura Corporal, Frecuencia Cardíaca y Saturación de Oxígeno). Los signos vitales se recopilarán durante 2 horas después de la exposición al producto en investigación. Cada 15 minutos durante la primera hora y cada 30 minutos después de eso. Si el investigador principal lo indica, los signos vitales deben tomarse con más frecuencia.
4. Recolección de peso y altura (la medición de la altura solo es necesaria en la infusión 1)
5. Se requiere que EMG NCV se complete en las infusiones 1 y 7. Si no se ha realizado un EMG NCV dentro de los 28 días de esta visita, el Investigador Principal hará un pedido para obtenerlo. Cualquier EMG NCV realizada dentro de los 28 días de la visita como estándar de atención puede usarse para este requisito.
6. Examen físico.
7. Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R) en las infusiones 1 y 7.
8. Escala Neuro QOL en Infusión 1 y 7.
9. Se grabará una documentación en vídeo del sujeto durante la Infusión 1 y 7 con el fin de observar sus formas habituales de comunicación y movimientos.
10. Muestras de laboratorio. Una muestra de sangre para laboratorios clínicos: CBC con plaquetas, CMP, PT, PTT, INR, así como proteína C reactiva, tasa de sedimentación y vitamina B12 (cobalamina) para recolectar en las infusiones 1 y 7.

11. Consulta Telefónica 24 horas después de cada infusión para evaluar la incidencia de cualquier Evento Adverso o Eventos Adversos Graves.

    • Seguimiento 1 Semana 48. (Llamada telefónica)

1. Actualizar el historial médico y medicamentos concomitantes si hay alguna información nueva.

2. Evaluar la incidencia de cualquier evento adverso o eventos adversos graves desde la última infusión.

• Infusiones 13 a 24.

  1. Colección de Historial Médico
  2. Colección de Medicamentos Concomitantes.
  3. Toma de Signos Vitales (Frecuencia Respiratoria, Presión Arterial, Temperatura Corporal, Frecuencia Cardíaca y Saturación de Oxígeno). Los signos vitales se recopilarán durante 2 horas después de la exposición al producto en investigación. Cada 15 minutos durante la primera hora y cada 30 minutos después de eso. Si el investigador principal lo indica, los signos vitales deben tomarse con más frecuencia.
  4. Recolección de peso y altura (la medición de la altura solo es necesaria en la infusión 1)

  5. Se requiere que EMG NCV se complete en las infusiones 13 y 19. Si no se ha realizado un EMG NCV dentro de los 28 días de esta visita, el Investigador hará un pedido para obtenerlo.

     Cualquier EMG NCV realizada dentro de los 28 días de la visita como estándar de atención puede usarse para este requisito.

  6. Examen físico.
  7. Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R) en la infusión 13 y 19.
  8. Escala Neuro QOL en Infusión 13 y 19.
  9. Se grabará una documentación en vídeo del sujeto durante Infusion 13 y 19 con el fin de observar sus formas habituales de comunicación y movimientos.
  10. Muestras de laboratorio. Una muestra de sangre para laboratorios clínicos: CBC con plaquetas, CMP, PT, PTT, INR, así como proteína C reactiva, tasa de sedimentación y vitamina B12 (cobalamina) para recolectar en las infusiones 13 y 19.
  11. Consulta Telefónica 24 horas después de cada infusión para evaluar la incidencia de cualquier Evento Adverso o Eventos Adversos Graves.

• Fin de estudio (semana 52)

  1. Actualizar el historial médico y los medicamentos concomitantes si hay alguna información nueva.
  2. Evaluar la incidencia de cualquier Evento Adverso o Eventos Adversos Graves desde la última visita.
  3. Colección de Peso.
  4. Toma de Signos Vitales (Frecuencia Respiratoria, Presión Arterial, Temperatura Corporal, Frecuencia Cardíaca y Saturación de Oxígeno).
  5. Muestras de laboratorio. Una muestra de sangre para laboratorios clínicos: CBC con plaquetas, CMP, PT, PTT, INR, así como proteína C reactiva, tasa de sedimentación y vitamina B12 (cobalamina).
  6. Examen físico.
  7. Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R).
  8. Escala Neuro QOL.
  9. Durante esta visita se grabará una documentación en vídeo del sujeto con el fin de observar sus formas habituales de comunicación y movimientos.
  10. Se requiere que EMG NCV se complete en la visita EOS. Si no se ha realizado un EMG NCV dentro de los 28 días de esta visita, el Investigador Principal hará un pedido para obtenerlo. Cualquier EMG NCV realizada dentro de los 28 días de la visita como estándar de atención puede usarse para este requisito.