"Individuell pasient utvidet tilgang IND for å behandle primær lateral sklerose"

-Screening Denne utvidede tilgangen IND ble opprettet på forespørsel fra forsøkspersonen som allerede har sine egne stamceller hos Hope Biosciences, LLC. Etter å ha mottatt autorisasjon fra FDA og Western IRB, vil forsøkspersonen bli kontaktet og gitt en kopi av det informerte samtykket for gjennomgang. Hovedetterforskeren eller delegert personale vil møte pasienten personlig eller via telefon og forklare studieprosedyrene (inkludert celleinfusjon og sikkerhetsvurderingsprosedyrer), oppfølgingsbesøk, potensielle risikoer og fordeler ved studien, alternativer og frivillighet arten av deltakelse.

Det vil bli gitt god tid for pasienten til å stille spørsmål og ta en beslutning om deltakelse. Hvis samtykke innhentes, vil hovedetterforskeren eller delegert personale samle pasientens sykehistorie og planlegge datoen for infusjon 1. Prosessen med informert samtykke vil bli dokumentert i emnets journal og vil inkludere diskusjonspunktene nevnt ovenfor. En kopi av det signerte informerte samtykket vil bli lagt inn i journalen.

-HB-adMSCs administrasjoner. Pasienten vil motta totalt tolv autologe HB-adMSCs infusjon av 200 millioner celler med et doseringsintervall på 28 dager over en 44-ukers periode i løpet av det første og andre behandlingsåret. Laboratorievurderinger vil bli samlet inn ved forskjellige besøk på tvers av studien.

Andre vurderinger bør fullføres under disse besøkene av etterforskeren og/eller delegert personale for å evaluere sikkerheten og effekten til HB-adMSCs,

1. Samling av medisinsk historie
2. Samling av samtidige medisiner.
3. Samling av vitale tegn (respirasjonsfrekvens, blodtrykk, kroppstemperatur, hjertefrekvens og oksygenmetning). Vitale tegn vil bli samlet inn i 2 timer etter undersøkelsesprodukteksponering. Hvert 15. minutt den første timen og hvert 30. minutt etter det. Hvis det er indikert av hovedetterforskeren, bør vitale tegn samles inn oftere.
4. Samling av vekt og høyde (Høydemåling er kun nødvendig ved infusjon 1)
5. EMG NCV må fullføres ved infusjon 1 og 7. Hvis en EMG NCV ikke er utført innen 28 dager etter disse besøkene, vil hovedetterforskeren legge inn en ordre om å få den. Enhver EMG NCV utført innen 28 dager etter besøket som standardbehandling kan brukes for dette kravet.
6. Fysisk undersøkelse.
7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ved infusjon 1 og 7.
8. Neuro QOL-skala ved infusjon 1 og 7.
9. En videodokumentasjon av forsøkspersonen vil bli tatt opp under infusjon 1 og 7 med det formål å observere hans vanlige kommunikasjonsformer og bevegelser.
10. Laboratorieprøver. En blodprøve for kliniske laboratorier - CBC med blodplater, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein, sedimenteringshastighet og vitamin B12 (kobalamin) som skal samles ved infusjon 1 og 7.

11. Telefonmøte 24 timer etter hver infusjon for å evaluere forekomsten av eventuelle uønskede hendelser eller alvorlige bivirkninger.

    • Oppfølging 1 uke 48. (Telefonsamtale)

1. Oppdater sykehistorie og samtidige medisiner hvis det er ny informasjon.

2. Vurder forekomsten av alle uønskede hendelser eller alvorlige bivirkninger siden siste infusjon.

• Infusjoner 13 til 24.

  1. Samling av medisinsk historie
  2. Samling av samtidige medisiner.
  3. Samling av vitale tegn (respirasjonsfrekvens, blodtrykk, kroppstemperatur, hjertefrekvens og oksygenmetning). Vitale tegn vil bli samlet inn i 2 timer etter undersøkelsesprodukteksponering. Hvert 15. minutt den første timen og hvert 30. minutt etter det. Hvis det er indikert av hovedetterforskeren, bør vitale tegn samles inn oftere.
  4. Samling av vekt og høyde (Høydemåling er kun nødvendig ved infusjon 1)

  5. EMG NCV må fullføres ved infusjon 13 og 19. Hvis en EMG NCV ikke er utført innen 28 dager etter disse besøkene, vil etterforskeren legge inn en bestilling om å få den.

     Enhver EMG NCV utført innen 28 dager etter besøket som standardbehandling kan brukes for dette kravet.

  6. Fysisk undersøkelse.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) ved infusjon 13 og 19.
  8. Neuro QOL-skala ved infusjon 13 og 19.
  9. En videodokumentasjon av forsøkspersonen vil bli tatt opp under infusjon 13 og 19 med det formål å observere hans vanlige kommunikasjonsformer og bevegelser.
  10. Laboratorieprøver. En blodprøve for kliniske laboratorier - CBC med blodplater, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein, sedimenteringshastighet og vitamin B12 (kobalamin) som skal samles ved infusjon 13 og 19.
  11. Telefonmøte 24 timer etter hver infusjon for å evaluere forekomsten av eventuelle uønskede hendelser eller alvorlige bivirkninger.

• Slutt på studiet (uke 52)

  1. Oppdater sykehistorie og samtidige medisiner hvis det er ny informasjon.
  2. Vurder forekomsten av uønskede hendelser eller alvorlige uønskede hendelser siden siste besøk.
  3. Samling av vekt.
  4. Samling av vitale tegn (respirasjonsfrekvens, blodtrykk, kroppstemperatur, hjertefrekvens og oksygenmetning).
  5. Laboratorieprøver. En blodprøve for kliniske laboratorier - CBC med blodplater, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein, sedimentasjonshastighet og vitamin B12 (kobalamin).
  6. Fysisk undersøkelse.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
  8. Nevro QOL-skala.
  9. En videodokumentasjon av motivet vil bli tatt opp under dette besøket med det formål å observere hans vanlige kommunikasjonsformer og bevegelser.
  10. EMG NCV må fylles ut ved EOS-besøk. Hvis en EMG NCV ikke er utført innen 28 dager etter dette besøket, vil hovedetterforskeren legge inn en ordre om å få den. Enhver EMG NCV utført innen 28 dager etter besøket som standardbehandling kan brukes for dette kravet.