„Rozšířený přístup individuálních pacientů k IND k léčbě primární laterální sklerózy“

-Screening Tento rozšířený přístup IND byl vytvořen na žádost subjektu, který již má své vlastní kmenové buňky uložené v Hope Biosciences, LLC. Po obdržení povolení od FDA a Western IRB bude subjekt kontaktován a bude mu poskytnuta kopie informovaného souhlasu ke kontrole. Hlavní zkoušející nebo pověřený personál se s pacientem setká osobně nebo telefonicky a vysvětlí mu postupy studie (včetně infuze buněk a postupů hodnocení bezpečnosti), následné návštěvy, potenciální rizika a přínosy studie, alternativy a dobrovolné povaha účasti.

Pacient bude mít dostatek času na to, aby položil otázky a rozhodl se o účasti. Pokud bude získán souhlas, hlavní zkoušející nebo pověřený personál shromáždí pacientovu anamnézu a naplánuje datum infuze 1. Proces informovaného souhlasu bude zdokumentován v záznamu subjektu a bude zahrnovat výše uvedené diskusní body. Kopie podepsaného informovaného souhlasu bude vložena do záznamu.

-Správy HB-adMSCs. Subjekt dostane celkem dvanáct autologních HB-adMSC infuzí 200 milionů buněk s dávkovacím intervalem 28 dní během 44-týdenního období během prvního a druhého roku léčby. Laboratorní hodnocení budou shromažďována při různých návštěvách v rámci studie.

Během těchto návštěv by měl zkoušející a/nebo pověřený personál provést další hodnocení, aby se vyhodnotila bezpečnost a účinnost HB-adMSC,

1. Sbírka lékařské historie
2. Sbírka souběžně podávaných léků.
3. Sběr vitálních funkcí (dechová frekvence, krevní tlak, tělesná teplota, srdeční frekvence a saturace kyslíkem). Vitální funkce budou shromažďovány 2 hodiny po expozici zkoumanému produktu. První hodinu každých 15 minut a poté každých 30 minut. Pokud je to indikováno hlavním zkoušejícím, měly by být vitální funkce odebírány častěji.
4. Sběr hmotnosti a výšky (měření výšky je nutné pouze při infuzi 1)
5. EMG NCV je nutné dokončit při infuzi 1 a 7. Pokud nebylo EMG NCV provedeno do 28 dnů od této návštěvy, hlavní zkoušející zadá příkaz k jeho získání. Pro tento požadavek lze použít jakékoli EMG NCV provedené do 28 dnů od návštěvy jako standardní péče.
6. Vyšetření.
7. Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) při infuzi 1 a 7.
8. Neuro QOL Scale při infuzi 1 a 7.
9. Během infuze 1 a 7 bude nahrávána video dokumentace subjektu za účelem pozorování jeho obvyklých forem komunikace a pohybů.
10. Laboratorní vzorky. Vzorek krve pro klinické laboratoře - CBC s krevními destičkami, CMP, PT, PTT, INR, stejně jako C-reaktivní protein, rychlost sedimentace a vitamín B12 (kobalamin), k odběru při infuzi 1 a 7.

11. Telefonické setkání 24 hodin po každé infuzi za účelem vyhodnocení výskytu jakékoli nežádoucí příhody nebo závažných nežádoucích příhod.

    • Kontrola 1 týden 48. (Telefonát)

1. Aktualizujte anamnézu a souběžně užívané léky, pokud existují nějaké nové informace.

2. Zhodnoťte výskyt jakýchkoli nežádoucích příhod nebo závažných nežádoucích příhod od poslední infuze.

• Infuze 13 až 24.

  1. Sbírka lékařské historie
  2. Sbírka souběžně podávaných léků.
  3. Sběr vitálních funkcí (dechová frekvence, krevní tlak, tělesná teplota, srdeční frekvence a saturace kyslíkem). Vitální funkce budou shromažďovány 2 hodiny po expozici zkoumanému produktu. První hodinu každých 15 minut a poté každých 30 minut. Pokud je to indikováno hlavním zkoušejícím, měly by být vitální funkce odebírány častěji.
  4. Sběr hmotnosti a výšky (měření výšky je nutné pouze při infuzi 1)

  5. EMG NCV je nutné dokončit v infuzi 13 a 19. Pokud nebylo EMG NCV provedeno do 28 dnů od této návštěvy, zkoušející zadá příkaz k jeho získání.

     Pro tento požadavek lze použít jakékoli EMG NCV provedené do 28 dnů od návštěvy jako standardní péče.

  6. Vyšetření.
  7. Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) při infuzi 13 a 19.
  8. Neuro QOL Scale na infuzi 13 a 19.
  9. Během infuze 13 a 19 bude pořizována video dokumentace subjektu za účelem sledování jeho obvyklých forem komunikace a pohybů.
  10. Laboratorní vzorky. Vzorek krve pro klinické laboratoře - CBC s krevními destičkami, CMP, PT, PTT, INR, stejně jako C-reaktivní protein, rychlost sedimentace a vitamín B12 (kobalamin), k odběru v infuzi 13 a 19.
  11. Telefonické setkání 24 hodin po každé infuzi za účelem vyhodnocení výskytu jakékoli nežádoucí příhody nebo závažných nežádoucích příhod.

• Konec studia (52. týden)

  1. Aktualizujte anamnézu a současně užívané léky, pokud jsou nějaké nové informace.
  2. Posuďte výskyt jakýchkoli nežádoucích příhod nebo závažných nežádoucích příhod od poslední návštěvy.
  3. Kolekce hmotnosti.
  4. Sběr vitálních funkcí (dechová frekvence, krevní tlak, tělesná teplota, srdeční frekvence a saturace kyslíkem).
  5. Laboratorní vzorky. Vzorek krve pro klinické laboratoře - CBC s krevními destičkami, CMP, PT, PTT, INR, stejně jako C-reaktivní protein, rychlost sedimentace a vitamín B12 (kobalamin).
  6. Vyšetření.
  7. Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R).
  8. Neuro QOL Scale.
  9. Během této návštěvy bude pořízen videozáznam subjektu za účelem sledování jeho obvyklých forem komunikace a pohybu.
  10. EMG NCV je nutné vyplnit při návštěvě EOS. Pokud nebylo EMG NCV provedeno do 28 dnů od této návštěvy, hlavní zkoušející zadá příkaz k jeho získání. Pro tento požadavek lze použít jakékoli EMG NCV provedené do 28 dnů od návštěvy jako standardní péče.