"IND per l'accesso esteso al singolo paziente per il trattamento della sclerosi laterale primaria"

-Screening Questo IND ad accesso allargato è stato creato su richiesta del soggetto che ha già le proprie cellule staminali depositate presso Hope Biosciences, LLC. Dopo aver ricevuto l'autorizzazione da FDA e Western IRB, il soggetto verrà contattato e gli verrà fornita una copia del consenso informato per la revisione. Il ricercatore principale o il personale delegato incontreranno il paziente di persona o per telefono e spiegheranno le procedure dello studio (compresa l'infusione di cellule e le procedure di valutazione della sicurezza), le visite di follow-up, i potenziali rischi e benefici dello studio, le alternative e il volontario natura della partecipazione.

Verrà dato ampio tempo al paziente per porre domande e prendere una decisione sulla partecipazione. Se si ottiene il consenso, il ricercatore principale o il personale delegato raccoglieranno l'anamnesi del paziente e fisseranno la data per l'infusione 1. Il processo di consenso informato sarà documentato nel registro del soggetto e includerà i punti di discussione sopra menzionati. Una copia del consenso informato firmato sarà inserita nel registro.

-Amministrazioni HB-adMSCs. Il soggetto riceverà un totale di dodici infusioni di HB-adMSC autologhe di 200 milioni di cellule con un intervallo di dosaggio di 28 giorni per un periodo di 44 settimane durante il primo e il secondo anno di trattamento. Le valutazioni di laboratorio saranno raccolte in diverse visite durante lo studio.

Altre valutazioni dovrebbero essere completate durante queste visite dallo sperimentatore e/o dal personale delegato per valutare la sicurezza e l'efficacia delle HB-adMSC,

1. Raccolta di storia medica
2. Raccolta di farmaci concomitanti.
3. Raccolta dei segni vitali (frequenza respiratoria, pressione sanguigna, temperatura corporea, frequenza cardiaca e saturazione di ossigeno). I segni vitali saranno raccolti per 2 ore dopo l'esposizione al prodotto sperimentale. Ogni 15 minuti per la prima ora e ogni 30 minuti dopo. Se è indicato dal ricercatore principale, i segni vitali dovrebbero essere raccolti più frequentemente.
4. Raccolta di peso e altezza (la misurazione dell'altezza è necessaria solo all'infusione 1)
5. L'EMG NCV deve essere completato all'infusione 1 e 7. Se un EMG NCV non è stato eseguito entro 28 giorni da questa visita, il Principal Investigator emetterà un ordine per ottenerlo. Qualsiasi NCV EMG eseguito entro 28 giorni dalla visita come standard di cura può essere utilizzato per questo requisito.
6. Esame fisico.
7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) all'infusione 1 e 7.
8. Scala Neuro QOL all'infusione 1 e 7.
9. Una documentazione video del soggetto verrà registrata durante le Infusioni 1 e 7 con lo scopo di osservare le sue abituali forme di comunicazione e movimenti.
10. Campioni di laboratorio. Un campione di sangue per laboratori clinici - CBC con piastrine, CMP, PT, PTT, INR, nonché proteina C-reattiva, velocità di sedimentazione e vitamina B12 (cobalamina) da raccogliere all'infusione 1 e 7.

11. Incontro telefonico 24 ore dopo ogni infusione per valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso o eventi avversi gravi.

    • Follow-up 1 settimana 48. (Telefonata)

1. Aggiorna la storia medica e i farmaci concomitanti se ci sono nuove informazioni.

2. Valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso o eventi avversi gravi dall'ultima infusione.

• Infusioni da 13 a 24.

  1. Raccolta di storia medica
  2. Raccolta di farmaci concomitanti.
  3. Raccolta dei segni vitali (frequenza respiratoria, pressione sanguigna, temperatura corporea, frequenza cardiaca e saturazione di ossigeno). I segni vitali saranno raccolti per 2 ore dopo l'esposizione al prodotto sperimentale. Ogni 15 minuti per la prima ora e ogni 30 minuti dopo. Se è indicato dal ricercatore principale, i segni vitali dovrebbero essere raccolti più frequentemente.
  4. Raccolta di peso e altezza (la misurazione dell'altezza è necessaria solo all'infusione 1)

  5. L'EMG NCV deve essere completato alle infusioni 13 e 19. Se un EMG NCV non è stato eseguito entro 28 giorni da questa visita, lo Sperimentatore emetterà un ordine per ottenerlo.

     Qualsiasi NCV EMG eseguito entro 28 giorni dalla visita come standard di cura può essere utilizzato per questo requisito.

  6. Esame fisico.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) all'infusione 13 e 19.
  8. Scala Neuro QOL all'infusione 13 e 19.
  9. Una documentazione video del soggetto verrà registrata durante le Infusioni 13 e 19 con lo scopo di osservare le sue abituali forme di comunicazione e movimenti.
  10. Campioni di laboratorio. Un campione di sangue per laboratori clinici - CBC con piastrine, CMP, PT, PTT, INR, nonché proteina C-reattiva, velocità di sedimentazione e vitamina B12 (cobalamina) da raccogliere all'infusione 13 e 19.
  11. Incontro telefonico 24 ore dopo ogni infusione per valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso o eventi avversi gravi.

• Fine dello studio (settimana 52)

  1. Aggiorna la storia medica e i farmaci concomitanti se ci sono nuove informazioni.
  2. Valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso o eventi avversi gravi dall'ultima visita.
  3. Raccolta di peso.
  4. Raccolta dei segni vitali (frequenza respiratoria, pressione sanguigna, temperatura corporea, frequenza cardiaca e saturazione di ossigeno).
  5. Campioni di laboratorio. Un campione di sangue per laboratori clinici - CBC con piastrine, CMP, PT, PTT, INR, nonché proteina C-reattiva, velocità di sedimentazione e vitamina B12 (cobalamina).
  6. Esame fisico.
  7. Scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R).
  8. Scala Neuro QOL.
  9. Durante questa visita verrà registrata una documentazione video del soggetto con lo scopo di osservare le sue abituali forme di comunicazione e spostamenti.
  10. EMG NCV deve essere completato durante la visita EOS. Se un EMG NCV non è stato eseguito entro 28 giorni da questa visita, il ricercatore principale emetterà un ordine per ottenerlo. Qualsiasi NCV EMG eseguito entro 28 giorni dalla visita come standard di cura può essere utilizzato per questo requisito.