«Расширенный доступ IND для отдельных пациентов для лечения первичного бокового склероза»

-Screening Этот IND с расширенным доступом был создан по запросу субъекта, у которого уже есть собственные стволовые клетки, хранящиеся в Hope Biosciences, LLC. После получения разрешения от FDA и Western IRB с субъектом свяжутся и предоставят копию информированного согласия для ознакомления. Главный исследователь или уполномоченный персонал встретится с пациентом лично или по телефону и объяснит процедуры исследования (включая инфузию клеток и процедуры оценки безопасности), последующие визиты, потенциальные риски и преимущества исследования, альтернативы и добровольные характер участия.

Пациенту будет предоставлено достаточно времени, чтобы задать вопросы и принять решение об участии. Если согласие получено, главный исследователь или уполномоченный персонал соберет историю болезни пациента и назначит дату инфузии 1. Процесс получения информированного согласия будет задокументирован в истории болезни субъекта и будет включать вопросы для обсуждения, упомянутые выше. Копия подписанного информированного согласия будет помещена в протокол.

-HB-adMSC Администрации. Субъект получит в общей сложности двенадцать аутологичных HB-adMSCs инфузии 200 миллионов клеток с интервалом дозирования 28 дней в течение 44-недельного периода в течение первого и второго года лечения. Лабораторные оценки будут собираться во время различных посещений в рамках исследования.

Другие оценки должны быть выполнены во время этих посещений исследователем и/или делегированным персоналом для оценки безопасности и эффективности HB-adMSC,

1. Сборник истории болезни
2. Сбор сопутствующих препаратов.
3. Сбор показателей жизнедеятельности (частота дыхания, артериальное давление, температура тела, частота сердечных сокращений и насыщение кислородом). Показатели жизнедеятельности будут собираться в течение 2 часов после воздействия исследуемого продукта. Каждые 15 минут в течение первого часа и каждые 30 минут после этого. Если это указано главным исследователем, необходимо чаще собирать основные показатели жизнедеятельности.
4. Сбор данных о весе и росте (измерение роста необходимо только при инфузии 1)
5. EMG NCV необходимо выполнять на инфузиях 1 и 7. Если EMG NCV не была проведена в течение 28 дней после этих посещений, главный исследователь размещает заказ на ее получение. Любая ЭМГ NCV, выполненная в течение 28 дней после визита в качестве стандарта медицинской помощи, может быть использована для этого требования.
6. Физическое обследование.
7. Пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) при инфузии 1 и 7.
8. Нейро-шкала качества жизни при инфузии 1 и 7.
9. Видеодокументация субъекта будет записана во время инфузии 1 и 7 с целью наблюдения за его обычными формами общения и движениями.
10. Лабораторные образцы. Образец крови для клинических лабораторий — общий анализ крови с тромбоцитами, CMP, PT, PTT, INR, а также C-реактивный белок, скорость седиментации и витамин B12 (кобаламин), которые должны быть собраны при инфузии 1 и 7.

11. Телефонная встреча через 24 часа после каждой инфузии для оценки частоты любого нежелательного явления или серьезного нежелательного явления.

    • Последующая 1 неделя 48. (Телефонный звонок)

1. Обновите историю болезни и сопутствующие лекарства, если есть какая-либо новая информация.

2. Оцените частоту любого нежелательного явления или серьезного нежелательного явления с момента последней инфузии.

• Инфузии с 13 по 24.

  1. Сборник истории болезни
  2. Сбор сопутствующих препаратов.
  3. Сбор показателей жизнедеятельности (частота дыхания, артериальное давление, температура тела, частота сердечных сокращений и насыщение кислородом). Показатели жизнедеятельности будут собираться в течение 2 часов после воздействия исследуемого продукта. Каждые 15 минут в течение первого часа и каждые 30 минут после этого. Если это указано главным исследователем, необходимо чаще собирать основные показатели жизнедеятельности.
  4. Сбор данных о весе и росте (измерение роста необходимо только при инфузии 1)

  5. EMG NCV необходимо выполнить на инфузии 13 и 19. Если EMG NCV не была проведена в течение 28 дней после этих посещений, Исследователь размещает заказ на ее получение.

     Любая ЭМГ NCV, выполненная в течение 28 дней после визита в качестве стандарта медицинской помощи, может быть использована для этого требования.

  6. Физическое обследование.
  7. Пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) на инфузии 13 и 19.
  8. Нейро-шкала КЖ на инфузии 13 и 19.
  9. Во время Инфузии 13 и 19 будет записана видеозапись субъекта с целью наблюдения за его обычными формами общения и движениями.
  10. Лабораторные образцы. Образец крови для клинических лабораторий — общий анализ крови с тромбоцитами, CMP, PT, PTT, INR, а также C-реактивный белок, скорость седиментации и витамин B12 (кобаламин), которые должны быть собраны при инфузии 13 и 19.
  11. Телефонная встреча через 24 часа после каждой инфузии для оценки частоты любого нежелательного явления или серьезного нежелательного явления.

• Конец обучения (неделя 52)

  1. Обновите историю болезни и сопутствующие лекарства, если есть какая-либо новая информация.
  2. Оцените частоту любого нежелательного явления или серьезного нежелательного явления с момента последнего визита.
  3. Сбор веса.
  4. Сбор показателей жизнедеятельности (частота дыхания, артериальное давление, температура тела, частота сердечных сокращений и насыщение кислородом).
  5. Лабораторные образцы. Образец крови для клинических лабораторий - ОАК с тромбоцитами, ЦМР, ПВ, АЧТВ, МНО, а также С-реактивный белок, скорость оседания и витамин В12 (кобаламин).
  6. Физическое обследование.
  7. Пересмотренная шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R).
  8. Нейро-шкала КЖ.
  9. Видеозапись субъекта будет записана во время этого визита с целью наблюдения за его обычными формами общения и движениями.
  10. EMG NCV необходимо заполнить при посещении EOS. Если в течение 28 дней после этого посещения не была проведена ЭМГ NCV, главный исследователь размещает заказ на ее получение. Любая ЭМГ NCV, выполненная в течение 28 дней после визита в качестве стандарта медицинской помощи, может быть использована для этого требования.