"Individuele patiënt uitgebreide toegang IND om primaire laterale sclerose te behandelen"

-Screening Deze IND met uitgebreide toegang is gemaakt op verzoek van de proefpersoon die al zijn eigen stamcellen heeft opgeslagen bij Hope Biosciences, LLC. Na goedkeuring van de FDA en Western IRB wordt contact opgenomen met de proefpersoon en krijgt hij een kopie van de geïnformeerde toestemming ter beoordeling. De hoofdonderzoeker of gedelegeerd personeel zal de patiënt persoonlijk of telefonisch ontmoeten en uitleg geven over de onderzoeksprocedures (inclusief celinfusie en procedures voor veiligheidsbeoordeling), vervolgbezoeken, mogelijke risico's en voordelen van het onderzoek, alternatieven en de vrijwillige aard van deelname.

De patiënt krijgt ruimschoots de tijd om vragen te stellen en een besluit te nemen over deelname. Als toestemming wordt verkregen, verzamelt de hoofdonderzoeker of gedelegeerd personeel de medische geschiedenis van de patiënt en plant de datum voor Infusie 1. Het proces van geïnformeerde toestemming zal worden gedocumenteerd in het dossier van de proefpersoon en zal de bovengenoemde discussiepunten bevatten. Een kopie van de ondertekende geïnformeerde toestemming wordt in het dossier opgenomen.

-HB-adMSCs Administraties. De proefpersoon krijgt in totaal twaalf autologe HB-adMSCs-infusies van 200 miljoen cellen met een doseringsinterval van 28 dagen gedurende een periode van 44 weken tijdens het eerste en tweede jaar van de behandeling. Laboratoriumbeoordelingen zullen worden verzameld tijdens verschillende bezoeken tijdens het onderzoek.

Andere beoordelingen moeten tijdens deze bezoeken worden uitgevoerd door de onderzoeker en/of gedelegeerd personeel om de veiligheid en werkzaamheid van HB-adMSC's te evalueren,

1. Verzameling van medische geschiedenis
2. Verzameling van gelijktijdige medicatie.
3. Verzameling van vitale functies (ademhalingsfrequentie, bloeddruk, lichaamstemperatuur, hartslag en zuurstofverzadiging). Vitale functies worden gedurende 2 uur na blootstelling aan het onderzoeksproduct verzameld. Het eerste uur elke 15 minuten en daarna elke 30 minuten. Als de hoofdonderzoeker dit aangeeft, moeten de vitale functies vaker worden verzameld.
4. Gewicht en lengte verzamelen (Lengtemeting is alleen nodig bij infuus 1)
5. EMG NCV moet worden voltooid bij infusie 1 en 7. Als er binnen 28 dagen na dit bezoek geen EMG NCV is uitgevoerd, zal de hoofdonderzoeker een bevel geven om het te verkrijgen. Elke EMG NCV die binnen 28 dagen na het bezoek als standaardzorg wordt uitgevoerd, kan voor deze vereiste worden gebruikt.
6. Fysiek onderzoek.
7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) bij infusie 1 en 7.
8. Neuro QOL-schaal bij infusie 1 en 7.
9. Tijdens Infusion 1 en 7 wordt een videodocumentatie van de proefpersoon opgenomen met als doel zijn gebruikelijke vormen van communicatie en bewegingen te observeren.
10. Laboratoriummonsters. Een bloedmonster voor klinische laboratoria - CBC met bloedplaatjes, CMP, PT, PTT, INR, evenals C-reactief proteïne, sedimentatiesnelheid en vitamine B12 (cobalamine) die moeten worden verzameld bij infusie 1 en 7.

11. Telefonische ontmoeting 24 uur na elke infusie om de incidentie van bijwerkingen of ernstige bijwerkingen te evalueren.

    • Vervolg 1 week 48. (Telefoongesprek)

1. Werk de medische geschiedenis en gelijktijdige medicatie bij als er nieuwe informatie is.

2. Beoordeel de incidentie van bijwerkingen of ernstige bijwerkingen sinds de laatste infusie.

• Infusies 13 tot en met 24.

  1. Verzameling van medische geschiedenis
  2. Verzameling van gelijktijdige medicatie.
  3. Verzameling van vitale functies (ademhalingsfrequentie, bloeddruk, lichaamstemperatuur, hartslag en zuurstofverzadiging). Vitale functies worden gedurende 2 uur na blootstelling aan het onderzoeksproduct verzameld. Het eerste uur elke 15 minuten en daarna elke 30 minuten. Als de hoofdonderzoeker dit aangeeft, moeten de vitale functies vaker worden verzameld.
  4. Gewicht en lengte verzamelen (Lengtemeting is alleen nodig bij infuus 1)

  5. EMG NCV moet worden voltooid op infusie 13 en 19. Als er binnen 28 dagen na dit bezoek geen EMG NCV is uitgevoerd, zal de onderzoeker een bevel plaatsen om het te verkrijgen.

     Elke EMG NCV die binnen 28 dagen na het bezoek als standaardzorg wordt uitgevoerd, kan voor deze vereiste worden gebruikt.

  6. Fysiek onderzoek.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) bij Infusion 13 en 19.
  8. Neuro QOL-schaal bij infusie 13 en 19.
  9. Tijdens Infusion 13 en 19 wordt een videodocumentatie van de proefpersoon opgenomen met als doel zijn gebruikelijke vormen van communicatie en bewegingen te observeren.
  10. Laboratoriummonsters. Een bloedmonster voor klinische laboratoria - CBC met bloedplaatjes, CMP, PT, PTT, INR, evenals C-reactief proteïne, sedimentatiesnelheid en vitamine B12 (cobalamine) te verzamelen bij infusie 13 en 19.
  11. Telefonische ontmoeting 24 uur na elke infusie om de incidentie van bijwerkingen of ernstige bijwerkingen te evalueren.

• Einde studie (week 52)

  1. Update medische geschiedenis en gelijktijdige medicatie als er nieuwe informatie is.
  2. Beoordeel de incidentie van een bijwerking of ernstige bijwerking sinds het laatste bezoek.
  3. Verzameling van gewicht.
  4. Verzameling van vitale functies (ademhalingsfrequentie, bloeddruk, lichaamstemperatuur, hartslag en zuurstofverzadiging).
  5. Laboratoriummonsters. Een bloedmonster voor klinische laboratoria - CBC met bloedplaatjes, CMP, PT, PTT, INR, evenals C-reactief proteïne, sedimentatiesnelheid en vitamine B12 (cobalamine).
  6. Fysiek onderzoek.
  7. ALS Functional Rating Scale-Herzien (ALSFRS-R).
  8. Neuro QOL-schaal.
  9. Tijdens dit bezoek wordt een videodocumentatie van de proefpersoon opgenomen met als doel zijn gebruikelijke vormen van communicatie en bewegingen te observeren.
  10. EMG NCV moet worden ingevuld tijdens het EOS-bezoek. Als er binnen 28 dagen na dit bezoek geen EMG NCV is uitgevoerd, zal de hoofdonderzoeker een bevel geven om het te verkrijgen. Elke EMG NCV die binnen 28 dagen na het bezoek als standaardzorg wordt uitgevoerd, kan voor deze vereiste worden gebruikt.