"Yksittäisen potilaan laajennettu pääsy IND:n primaarisen lateraaliskleroosin hoitoon"

-Seulonta Tämä laajennettu pääsy IND luotiin tutkittavan pyynnöstä, jolla on jo omat kantasolunsa Hope Biosciences, LLC:ssä. FDA:lta ja Western IRB:ltä saatuaan luvan tutkittavaan otetaan yhteyttä ja hänelle toimitetaan kopio tietoisesta suostumuksesta tarkistettavaksi. Päätutkija tai valtuutettu henkilökunta tapaa potilaan henkilökohtaisesti tai puhelimitse ja selittää tutkimusmenettelyt (mukaan lukien soluinfuusio ja turvallisuusarviointimenettelyt), seurantakäynnit, tutkimuksen mahdolliset riskit ja hyödyt, vaihtoehdot ja vapaaehtoiset osallistumisen luonne.

Potilaalle annetaan runsaasti aikaa esittää kysymyksiä ja tehdä päätös osallistumisesta. Jos suostumus saadaan, päätutkija tai valtuutettu henkilökunta kerää potilaan sairaushistorian ja ajoittaa infuusion päivämäärän 1. Tietoon perustuva suostumusprosessi dokumentoidaan tutkittavan asiakirjaan, ja se sisältää yllä mainitut keskustelukohdat. Allekirjoitetusta tietoisesta suostumuksesta tallennetaan kopio.

-HB-adMSC:n hallinto. Kohde saa yhteensä kaksitoista autologista HB-adMSC-infuusiota 200 miljoonalla solulla 28 päivän annosteluvälillä 44 viikon aikana ensimmäisen ja toisen hoitovuoden aikana. Laboratorioarvioita kerätään eri käyntikäynneillä tutkimuksen aikana.

Näiden käyntien aikana tutkijan ja/tai valtuutetun henkilöstön tulee suorittaa muita arviointeja HB-adMSC:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi,

1. Lääketieteen historian kokoelma
2. Samanaikaisten lääkkeiden kokoelma.
3. Elintoimintojen kokoelma (hengitystaajuus, verenpaine, kehon lämpötila, syke ja happisaturaatio). Elintoimintoja kerätään 2 tunnin ajan tutkimustuotteen altistumisen jälkeen. 15 minuutin välein ensimmäisen tunnin ajan ja 30 minuutin välein sen jälkeen. Jos päätutkija niin ilmoittaa, elintoimintoja tulee kerätä useammin.
4. Painon ja pituuden kerääminen (pituuden mittaus on tarpeen vain infuusion 1 yhteydessä)
5. EMG NCV on suoritettava infuusiossa 1 ja 7. Jos EMG NCV:tä ei ole tehty 28 päivän kuluessa vierailusta, päätutkija antaa tilauksen sen hankkimiseksi. Tähän tarpeeseen voidaan käyttää mitä tahansa EMG NCV:tä, joka on tehty 28 päivän sisällä käynnistä normaalina hoitona.
6. Lääkärintarkastus.
7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) infuusiossa 1 ja 7.
8. Neuro QOL -asteikko infuusiossa 1 ja 7.
9. Koehenkilöstä tallennetaan videodokumentaatio Infuusio 1:n ja 7:n aikana, jotta voidaan tarkkailla hänen tavanomaisia ​​kommunikaatiotapoja ja liikkeitä.
10. Laboratorionäytteet. Verinäyte kliinisiin laboratorioihin - CBC, jossa on verihiutaleita, CMP, PT, PTT, INR, sekä C-reaktiivinen proteiini, sedimentaationopeus ja B12-vitamiini (kobalamiini), joka kerätään infuusiossa 1 ja 7.

11. Puhelintapaaminen 24 tuntia jokaisen infuusion jälkeen arvioidaksesi haittatapahtuman tai vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus.

    • Seuranta 1 viikko 48. (Puhelu)

1. Päivitä sairaushistoria ja samanaikaiset lääkkeet, jos on uutta tietoa.

2. Arvioi minkä tahansa haittatapahtuman tai vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus viimeisen infuusion jälkeen.

• Infuusiot 13-24.

  1. Lääketieteen historian kokoelma
  2. Samanaikaisten lääkkeiden kokoelma.
  3. Elintoimintojen kokoelma (hengitystaajuus, verenpaine, kehon lämpötila, syke ja happisaturaatio). Elintoimintoja kerätään 2 tunnin ajan tutkimustuotteen altistumisen jälkeen. 15 minuutin välein ensimmäisen tunnin ajan ja 30 minuutin välein sen jälkeen. Jos päätutkija niin ilmoittaa, elintoimintoja tulee kerätä useammin.
  4. Painon ja pituuden kerääminen (pituuden mittaus on tarpeen vain infuusion 1 yhteydessä)

  5. EMG NCV on suoritettava infuusiossa 13 ja 19. Jos EMG NCV:tä ei ole tehty 28 päivän kuluessa näistä vierailuista, tutkija antaa tilauksen sen hankkimiseksi.

     Tähän tarpeeseen voidaan käyttää mitä tahansa EMG NCV:tä, joka on tehty 28 päivän sisällä käynnistä normaalina hoitona.

  6. Lääkärintarkastus.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) infuusiossa 13 ja 19.
  8. Neuro QOL -asteikko infuusiolla 13 ja 19.
  9. Kohteesta tallennetaan videodokumentaatio Infuusio 13:n ja 19:n aikana, jotta voidaan tarkkailla hänen tavanomaisia ​​kommunikaatiotapoja ja liikkeitä.
  10. Laboratorionäytteet. Verinäyte kliinisiin laboratorioihin - CBC, jossa on verihiutaleita, CMP, PT, PTT, INR, sekä C-reaktiivinen proteiini, sedimentaationopeus ja B12-vitamiini (kobalamiini), joka kerätään infuusiossa 13 ja 19.
  11. Puhelintapaaminen 24 tuntia jokaisen infuusion jälkeen arvioidaksesi haittatapahtuman tai vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus.

• Opintojen loppu (viikko 52)

  1. Päivitä sairaushistoria ja samanaikaiset lääkkeet, jos sinulla on uutta tietoa.
  2. Arvioi minkä tahansa haittatapahtuman tai vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus edellisen käynnin jälkeen.
  3. Kokoelma paino.
  4. Elintoimintojen kokoelma (hengitystaajuus, verenpaine, kehon lämpötila, syke ja happisaturaatio).
  5. Laboratorionäytteet. Verinäyte kliinisiin laboratorioihin - CBC, jossa on verihiutaleita, CMP, PT, PTT, INR, sekä C-reaktiivinen proteiini, sedimentaationopeus ja B12-vitamiini (kobalamiini).
  6. Lääkärintarkastus.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
  8. Neuro QOL -asteikko.
  9. Tämän vierailun aikana aiheesta tallennetaan videodokumentaatio, jonka tarkoituksena on tarkkailla hänen tavanomaisia ​​kommunikaatiotapoja ja liikkeitä.
  10. EMG NCV on täytettävä EOS-käynnillä. Jos EMG NCV:tä ei ole tehty 28 päivän kuluessa tästä käynnistä, päätutkija antaa tilauksen sen hankkimiseksi. Tähän tarpeeseen voidaan käyttää mitä tahansa EMG NCV:tä, joka on tehty 28 päivän sisällä käynnistä normaalina hoitona.