"Egyéni páciens kiterjesztett hozzáférési IND az elsődleges laterális szklerózis kezelésére"

-Szűrés Ezt a kiterjesztett hozzáférésű IND-t annak az alanynak a kérésére hozták létre, akinek már van saját őssejtje a Hope Biosciences, LLC-nél. Az FDA és a Western IRB engedélyének kézhezvétele után felveszi a kapcsolatot az alanyal, és áttekintés céljából megkapja a beleegyezés egy példányát. A vizsgálatvezető vagy a megbízott személyzet személyesen vagy telefonon találkozik a pácienssel, és elmagyarázza a vizsgálati eljárásokat (beleértve a sejtinfúziót és a biztonsági értékelési eljárásokat), a nyomon követési látogatásokat, a vizsgálat lehetséges kockázatait és előnyeit, az alternatívákat és az önkéntességet. a részvétel jellege.

A páciensnek elegendő idő áll rendelkezésére, hogy kérdéseket tegyen fel, és döntést hozzon a részvételről. A beleegyezés megszerzése esetén a vizsgálatvezető vagy a megbízott személyzet összegyűjti a beteg kórtörténetét, és ütemezi az 1. infúzió időpontját. A tájékoztatáson alapuló beleegyezési folyamatot az alany nyilvántartásában dokumentáljuk, és tartalmazza a fent említett vitapontokat. Az aláírt, tájékozott beleegyezés másolata a jegyzőkönyvbe kerül.

-HB-adMSCs Adminisztráció. Az alany összesen tizenkét autológ HB-adMSC infúziót kap 200 millió sejtből 28 napos adagolási intervallumban, 44 hetes időszak alatt a kezelés első és második évében. A laboratóriumi értékeléseket a vizsgálat során különböző látogatásokon gyűjtik össze.

E látogatások során a vizsgálónak és/vagy a megbízott személyzetnek egyéb értékeléseket is el kell végeznie a HB-adMSC-k biztonságosságának és hatékonyságának értékelése érdekében,

1. Orvostörténeti gyűjtemény
2. Egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek gyűjteménye.
3. Életjelek gyűjteménye (légzésszám, vérnyomás, testhőmérséklet, pulzusszám és oxigéntelítettség). Az életjeleket a vizsgálati termékkel való érintkezés után 2 órán keresztül gyűjtik. Az első órában 15 percenként, utána pedig 30 percenként. Ha a vizsgálatvezető azt jelzi, az életjeleket gyakrabban kell gyűjteni.
4. Súly és magasság összegyűjtése (A magasság mérése csak az 1. infúziónál szükséges)
5. Az EMG NCV-t az 1. és 7. infúziónál kell kitölteni. Ha az EMG NCV-t a látogatástól számított 28 napon belül nem végzik el, a vizsgálatvezető megbízást ad annak beszerzésére. Bármely EMG NCV, amelyet a látogatást követő 28 napon belül végeznek standard ellátásként, felhasználható erre a követelményre.
6. Fizikális vizsgálat.
7. Az ALS funkcionális besorolási skála felülvizsgálva (ALSFRS-R) az 1. és 7. infúziónál.
8. Neuro QOL skála az 1. és 7. infúziónál.
9. Az alanyról az 1. és 7. infúzió során videodokumentáció készül, azzal a céllal, hogy megfigyelje szokásos kommunikációs formáit és mozgásait.
10. Laboratóriumi minták. Vérminta klinikai laboratóriumokhoz – CBC vérlemezkékkel, CMP-vel, PT-vel, PTT-vel, INR-rel, valamint C-reaktív fehérjével, ülepedési sebességgel és B12-vitaminnal (kobalamin), amelyet az 1. és 7. infúziónál kell gyűjteni.

11. Telefonos találkozás minden infúzió után 24 órával, hogy értékelje bármely nemkívánatos esemény vagy súlyos nemkívánatos események előfordulását.

    • Nyomon követés 1 hét 48. (Telefon hívás)

1. Frissítse a kórtörténetet és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, ha bármilyen új információ van.

2. Értékelje fel a nemkívánatos események vagy súlyos nemkívánatos események előfordulását az utolsó infúzió óta.

• Infúziók 13-24.

  1. Orvostörténeti gyűjtemény
  2. Egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek gyűjteménye.
  3. Életjelek gyűjteménye (légzésszám, vérnyomás, testhőmérséklet, pulzusszám és oxigéntelítettség). Az életjeleket a vizsgálati termékkel való érintkezés után 2 órán keresztül gyűjtik. Az első órában 15 percenként, utána pedig 30 percenként. Ha a vizsgálatvezető azt jelzi, az életjeleket gyakrabban kell gyűjteni.
  4. Súly és magasság összegyűjtése (A magasság mérése csak az 1. infúziónál szükséges)

  5. Az EMG NCV-t a 13. és 19. infúziónál kell kitölteni. Ha az EMG NCV-t a látogatástól számított 28 napon belül nem végzik el, a nyomozó megrendelést ad annak beszerzésére.

     Bármely EMG NCV, amelyet a látogatást követő 28 napon belül végeznek standard ellátásként, felhasználható erre a követelményre.

  6. Fizikális vizsgálat.
  7. Az ALS funkcionális besorolási skála felülvizsgált (ALSFRS-R) a 13. és 19. infúziónál.
  8. Neuro QOL skála infúziónál 13 és 19.
  9. Az alanyról a 13. és 19. infúzió során videodokumentáció készül, azzal a céllal, hogy megfigyelje szokásos kommunikációs formáit és mozgásait.
  10. Laboratóriumi minták. Vérminta klinikai laboratóriumok számára – CBC vérlemezkékkel, CMP-vel, PT-vel, PTT-vel, INR-rel, valamint C-reaktív fehérjével, ülepedési sebességgel és B12-vitaminnal (kobalamin), amelyet a 13. és 19. infúziónál kell gyűjteni.
  11. Telefonos találkozás minden infúzió után 24 órával, hogy értékelje bármely nemkívánatos esemény vagy súlyos nemkívánatos események előfordulását.

• Tanulmány vége (52. hét)

  1. Frissítse a kórtörténetet és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, ha bármilyen új információ van.
  2. Értékelje a nemkívánatos események vagy súlyos nemkívánatos események előfordulását az utolsó látogatás óta.
  3. Súly gyűjteménye.
  4. Életjelek gyűjteménye (légzésszám, vérnyomás, testhőmérséklet, pulzusszám és oxigéntelítettség).
  5. Laboratóriumi minták. Vérminta klinikai laboratóriumokhoz - CBC vérlemezkékkel, CMP, PT, PTT, INR, valamint C-reaktív fehérje, ülepedési sebesség és B12-vitamin (kobalamin).
  6. Fizikális vizsgálat.
  7. ALS funkcionális besorolási skála – felülvizsgálva (ALSFRS-R).
  8. Neuro QOL Skála.
  9. A látogatás során az alanyról videodokumentáció készül, azzal a céllal, hogy megfigyelje szokásos kommunikációs formáit és mozgásait.
  10. Az EMG NCV-t az EOS látogatáskor kell kitölteni. Ha az EMG NCV-t a látogatástól számított 28 napon belül nem végzik el, a vizsgálatvezető megbízást ad annak beszerzésére. Bármely EMG NCV, amelyet a látogatást követő 28 napon belül végeznek standard ellátásként, felhasználható erre a követelményre.