"Individuell patient utökad tillgång IND för att behandla primär lateral skleros"

-Screening Denna utökade tillgång IND skapades på begäran av försökspersonen som redan har sina egna stamceller hos Hope Biosciences, LLC. Efter att ha fått tillstånd från FDA och Western IRB kommer försökspersonen att kontaktas och förses med en kopia av det informerade samtycket för granskning. Huvudutredaren eller delegerad personal kommer att träffa patienten personligen eller per telefon och förklara studieprocedurerna (inklusive cellinfusion och säkerhetsbedömningsprocedurer), uppföljningsbesök, potentiella risker och fördelar med studien, alternativ och frivilliga arten av deltagande.

Det kommer att ges gott om tid för patienten att ställa frågor och fatta beslut om deltagande. Om samtycke erhålls kommer huvudutredaren eller delegerad personal att samla in patientens medicinska historia och schemalägga datumet för infusion 1. Processen för informerat samtycke kommer att dokumenteras i försökspersonens journal och kommer att innehålla diskussionspunkterna som nämns ovan. En kopia av det undertecknade informerade samtycket kommer att placeras i journalen.

-HB-adMSCs administrationer. Patienten kommer att få totalt tolv autologa HB-adMSCs infusion av 200 miljoner celler med ett doseringsintervall på 28 dagar under en 44-veckorsperiod under det första och andra behandlingsåret. Laboratoriebedömningar kommer att samlas in vid olika besök i hela studien.

Andra bedömningar bör göras under dessa besök av utredaren och/eller delegerad personal för att utvärdera säkerheten och effekten av HB-adMSCs,

1. Samling av medicinsk historia
2. Samling av samtidig medicinering.
3. Samling av vitala tecken (andningsfrekvens, blodtryck, kroppstemperatur, hjärtfrekvens och syremättnad). Vitala tecken kommer att samlas in i 2 timmar efter exponering av produkten. Var 15:e minut den första timmen och var 30:e minut efter det. Om det indikeras av huvudforskaren bör vitala tecken samlas in oftare.
4. Samling av vikt och höjd (Höjdmätning är endast nödvändig vid infusion 1)
5. EMG NCV måste fyllas i vid infusion 1 och 7. Om en EMG NCV inte har gjorts inom 28 dagar efter dessa besök, kommer huvudutredaren att lägga en beställning för att erhålla den. Alla EMG NCV som görs inom 28 dagar efter besöket som standardvård kan användas för detta krav.
6. Fysisk undersökning.
7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) vid infusion 1 och 7.
8. Neuro QOL-skala vid infusion 1 och 7.
9. En videodokumentation av försökspersonen kommer att spelas in under infusion 1 och 7 i syfte att observera hans vanliga kommunikationsformer och rörelser.
10. Laboratorieprover. Ett blodprov för kliniska laboratorier - CBC med trombocyter, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein, sedimentationshastighet och vitamin B12 (kobalamin) som ska samlas in vid infusion 1 och 7.

11. Telefonmöte 24 timmar efter varje infusion för att utvärdera förekomsten av biverkningar eller allvarliga biverkningar.

    • Uppföljning 1 vecka 48. (Telefonsamtal)

1. Uppdatera medicinsk historia och samtidig medicinering om det finns någon ny information.

2. Bedöm förekomsten av biverkningar eller allvarliga biverkningar sedan senaste infusionen.

• Infusioner 13 till 24.

  1. Samling av medicinsk historia
  2. Samling av samtidig medicinering.
  3. Samling av vitala tecken (andningsfrekvens, blodtryck, kroppstemperatur, hjärtfrekvens och syremättnad). Vitala tecken kommer att samlas in i 2 timmar efter exponering av produkten. Var 15:e minut den första timmen och var 30:e minut efter det. Om det indikeras av huvudforskaren bör vitala tecken samlas in oftare.
  4. Samling av vikt och höjd (Höjdmätning är endast nödvändig vid infusion 1)

  5. EMG NCV måste fyllas i vid Infusion 13 och 19. Om en EMG NCV inte har gjorts inom 28 dagar efter dessa besök, kommer utredaren att lägga en beställning för att erhålla den.

     Alla EMG NCV som görs inom 28 dagar efter besöket som standardvård kan användas för detta krav.

  6. Fysisk undersökning.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) vid infusion 13 och 19.
  8. Neuro QOL Skala vid Infusion 13 och 19.
  9. En videodokumentation av försökspersonen kommer att spelas in under infusion 13 och 19 i syfte att observera hans vanliga kommunikationsformer och rörelser.
  10. Laboratorieprover. Ett blodprov för kliniska laboratorier - CBC med trombocyter, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein, sedimentationshastighet och vitamin B12 (kobalamin) som ska samlas in vid infusion 13 och 19.
  11. Telefonmöte 24 timmar efter varje infusion för att utvärdera förekomsten av biverkningar eller allvarliga biverkningar.

• Slut på studien (vecka 52)

  1. Uppdatera medicinsk historia och samtidig medicinering om det finns någon ny information.
  2. Bedöm förekomsten av biverkningar eller allvarliga biverkningar sedan senaste besöket.
  3. Samling av vikt.
  4. Samling av vitala tecken (andningsfrekvens, blodtryck, kroppstemperatur, hjärtfrekvens och syremättnad).
  5. Laboratorieprover. Ett blodprov för kliniska laboratorier - CBC med trombocyter, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein, Sedimentation Rate och Vitamin B12 (Cobalamin).
  6. Fysisk undersökning.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
  8. Neuro QOL Skala.
  9. En videodokumentation av ämnet kommer att spelas in under detta besök i syfte att observera hans vanliga kommunikationsformer och rörelser.
  10. EMG NCV måste fyllas i vid EOS-besöket. Om en EMG NCV inte har gjorts inom 28 dagar efter detta besök, kommer huvudutredaren att lägga en beställning för att erhålla den. Alla EMG NCV som görs inom 28 dagar efter besöket som standardvård kan användas för detta krav.