"원발성 측삭 경화증 치료를 위한 개별 환자 확장 액세스 IND"

-스크리닝 이 확장 액세스 IND는 Hope Biosciences, LLC에 이미 자신의 줄기 세포를 보관하고 있는 피험자의 요청으로 만들어졌습니다. FDA 및 Western IRB로부터 승인을 받은 후 피험자에게 연락하여 검토를 위한 사전 동의서 사본을 제공합니다. 수석 조사자 또는 위임된 직원은 환자를 직접 또는 전화로 만나 연구 절차(세포 주입 및 안전성 평가 절차 포함), 후속 방문, 연구의 잠재적 위험 및 이점, 대안 및 자발적인 방법을 설명합니다. 참여의 성격.

환자가 질문을 하고 참여 여부를 결정할 수 있는 충분한 시간이 주어집니다. 동의를 얻은 경우, 시험책임자 또는 위임된 직원은 환자의 병력을 수집하고 주입 1 날짜를 예약합니다. 정보에 입각한 동의 절차는 피험자의 기록에 문서화되며 위에서 언급한 논의 사항을 포함합니다. 서명된 정보에 입각한 동의서 사본이 기록에 남습니다.

-HB-adMSC 관리. 피험자는 치료 첫 해와 두 번째 해 동안 44주 동안 28일의 투여 간격으로 총 12회의 2억 세포의 자가 HB-adMSC 주입을 받게 됩니다. 실험실 평가는 연구 전반에 걸쳐 여러 방문에서 수집됩니다.

HB-adMSC의 안전성 및 효능을 평가하기 위해 조사자 및/또는 위임된 직원이 이러한 방문 중에 다른 평가를 완료해야 합니다.

1. 병력 수집
2. 수반되는 약물의 수집.
3. 활력 징후 수집(호흡수, 혈압, 체온, 심박수 및 산소 포화도). 생명 징후는 조사 제품 노출 후 2시간 동안 수집됩니다. 처음 1시간은 15분마다, 그 이후에는 30분마다. 주요 조사자에 의해 표시되는 경우 활력 징후를 더 자주 수집해야 합니다.
4. 체중 및 키 수집 (키 측정은 주입 1에서만 필요함)
5. EMG NCV는 주입 1과 7에서 완료해야 합니다. 이러한 방문 후 28일 이내에 EMG NCV를 수행하지 않은 경우, 주임 조사자는 이를 얻기 위해 명령을 내립니다. 방문 후 28일 이내에 표준 치료로 실시한 모든 EMG NCV를 이 요구 사항에 사용할 수 있습니다.
6. 신체 검사.
7. 주입 1 및 7에서 ALS 기능 등급 척도 개정(ALSFRS-R).
8. 주입 1 및 7에서 신경 QOL 척도.
9. 피험자의 일상적인 의사소통 형태와 움직임을 관찰하기 위해 주입 1과 7 동안 피험자의 비디오 문서가 녹화됩니다.
10. 실험실 샘플. 임상 실험실용 혈액 샘플 - 혈소판, CMP, PT, PTT, INR, C 반응성 단백질, 침강 속도 및 비타민 B12(코발라민)가 포함된 CBC는 주입 1 및 7에서 수집됩니다.

11. 부작용 또는 심각한 부작용의 발생률을 평가하기 위해 각 주입 후 24시간 동안 전화 상담.

    • 후속 조치 1주 48. (전화)

1. 새로운 정보가 있으면 병력 및 병용 약물을 업데이트하십시오.

2. 마지막 주입 이후 부작용 또는 심각한 부작용의 발생률을 평가합니다.

• 인퓨전 13~24.

  1. 병력 수집
  2. 수반되는 약물의 수집.
  3. 활력 징후 수집(호흡수, 혈압, 체온, 심박수 및 산소 포화도). 생명 징후는 조사 제품 노출 후 2시간 동안 수집됩니다. 처음 1시간은 15분마다, 그 이후에는 30분마다. 주요 조사자에 의해 표시되는 경우 활력 징후를 더 자주 수집해야 합니다.
  4. 체중 및 키 수집 (키 측정은 주입 1에서만 필요함)

  5. EMG NCV는 주입 13 및 19에서 완료해야 합니다. 이러한 방문 후 28일 이내에 EMG NCV를 수행하지 않은 경우 조사자는 이를 얻기 위해 주문할 것입니다.

     방문 후 28일 이내에 표준 치료로 실시한 모든 EMG NCV를 이 요구 사항에 사용할 수 있습니다.

  6. 신체 검사.
  7. 주입 13 및 19에서 ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R).
  8. 주입 13 및 19에서 신경 QOL 척도.
  9. 피험자의 일상적인 의사소통 형태와 움직임을 관찰하기 위해 주입 13과 19 동안 피험자의 비디오 문서가 녹화됩니다.
  10. 실험실 샘플. 임상 실험실용 혈액 샘플 - Infusion 13 및 19에서 수집할 혈소판, CMP, PT, PTT, INR, C 반응성 단백질, 침강 속도 및 비타민 B12(코발라민)가 포함된 CBC.
  11. 부작용 또는 심각한 부작용의 발생률을 평가하기 위해 각 주입 후 24시간 동안 전화 상담.

• 연구 종료(52주차)

  1. 새로운 정보가 있으면 병력 및 병용 약물을 업데이트하십시오.
  2. 마지막 방문 이후 부작용 또는 심각한 부작용의 발생률을 평가합니다.
  3. 무게의 수집.
  4. 활력 징후 수집(호흡수, 혈압, 체온, 심박수 및 산소 포화도).
  5. 실험실 샘플. 임상 실험실용 혈액 샘플 - 혈소판, CMP, PT, PTT, INR, C 반응성 단백질, 침강 속도 및 비타민 B12(코발라민)가 포함된 CBC.
  6. 신체 검사.
  7. ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R).
  8. 신경 QOL 척도.
  9. 이번 방문 동안 그의 일상적인 의사소통과 움직임을 관찰하기 위해 대상에 대한 비디오 문서가 녹화될 것입니다.
  10. EMG NCV는 EOS 방문 시 작성해야 합니다. 이 방문 후 28일 이내에 EMG NCV를 수행하지 않은 경우, 주임 조사자는 이를 얻기 위해 명령을 내립니다. 방문 후 28일 이내에 표준 치료로 실시한 모든 EMG NCV를 이 요구 사항에 사용할 수 있습니다.