"Accès élargi pour les patients individuels IND pour traiter la sclérose latérale primaire"

-Criblage Cet accès élargi IND a été créé à la demande du sujet qui a déjà ses propres cellules souches en banque chez Hope Biosciences, LLC. Après avoir reçu l'autorisation de la FDA et de l'IRB occidental, le sujet sera contacté et recevra une copie du consentement éclairé pour examen. L'investigateur principal ou le personnel délégué rencontrera le patient en personne ou par téléphone et lui expliquera les procédures de l'étude (y compris la perfusion cellulaire et les procédures d'évaluation de la sécurité), les visites de suivi, les risques et avantages potentiels de l'étude, les alternatives et le volontariat. nature de la participation.

Le patient disposera de suffisamment de temps pour poser des questions et prendre une décision concernant sa participation. Si le consentement est obtenu, l'investigateur principal ou le personnel délégué recueillera les antécédents médicaux du patient et fixera la date de la perfusion 1. Le processus de consentement éclairé sera documenté dans le dossier du sujet et inclura les points de discussion mentionnés ci-dessus. Une copie du consentement éclairé signé sera versée au dossier.

-Administrations HB-adMSC. Le sujet recevra un total de douze perfusions autologues d'HB-adMSC de 200 millions de cellules avec un intervalle de dosage de 28 jours sur une période de 44 semaines au cours de la première et de la deuxième année de traitement. Les évaluations de laboratoire seront recueillies lors de différentes visites tout au long de l'étude.

D'autres évaluations doivent être effectuées au cours de ces visites par l'investigateur et/ou le personnel délégué pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des HB-adMSC,

1. Collection d'antécédents médicaux
2. Collection de médicaments concomitants.
3. Collecte des signes vitaux (fréquence respiratoire, tension artérielle, température corporelle, fréquence cardiaque et saturation en oxygène). Les signes vitaux seront recueillis pendant 2 heures après l'exposition au produit expérimental. Toutes les 15 minutes pendant la première heure et toutes les 30 minutes ensuite. Si cela est indiqué par le chercheur principal, les signes vitaux doivent être recueillis plus fréquemment.
4. Collecte du poids et de la taille (la mesure de la taille n'est nécessaire qu'à la perfusion 1)
5. L'EMG NCV doit être complété aux perfusions 1 et 7. Si un EMG NCV n'a pas été effectué dans les 28 jours suivant ces visites, le chercheur principal passera une commande pour l'obtenir. Tout EMG NCV effectué dans les 28 jours suivant la visite en tant que norme de soins peut être utilisé pour cette exigence.
6. Examen physique.
7. Échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R) aux perfusions 1 et 7.
8. Échelle Neuro QOL à la perfusion 1 et 7.
9. Une documentation vidéo du sujet sera enregistrée pendant les Infusions 1 et 7 dans le but d'observer ses formes habituelles de communication et de mouvements.
10. Échantillons de laboratoire. Un échantillon de sang pour les laboratoires cliniques - CBC avec plaquettes, CMP, PT, PTT, INR, ainsi que la protéine C-réactive, le taux de sédimentation et la vitamine B12 (cobalamine) à prélever aux perfusions 1 et 7.

11. Rencontre téléphonique 24 heures après chaque perfusion pour évaluer l'incidence de tout événement indésirable ou événement indésirable grave.

    • Suivi 1 semaine 48. (Appel téléphonique)

1. Mettre à jour les antécédents médicaux et les médicaments concomitants s'il y a de nouvelles informations.

2. Évaluer l'incidence de tout événement indésirable ou événement indésirable grave depuis la dernière perfusion.

• Infusions 13 à 24.

  1. Collection d'antécédents médicaux
  2. Collection de médicaments concomitants.
  3. Collecte des signes vitaux (fréquence respiratoire, tension artérielle, température corporelle, fréquence cardiaque et saturation en oxygène). Les signes vitaux seront recueillis pendant 2 heures après l'exposition au produit expérimental. Toutes les 15 minutes pendant la première heure et toutes les 30 minutes ensuite. Si cela est indiqué par le chercheur principal, les signes vitaux doivent être recueillis plus fréquemment.
  4. Collecte du poids et de la taille (la mesure de la taille n'est nécessaire qu'à la perfusion 1)

  5. EMG NCV doit être complété à Infusion 13 et 19. Si un EMG NCV n'a pas été effectué dans les 28 jours suivant ces visites, l'enquêteur passera une commande pour l'obtenir.

     Tout EMG NCV effectué dans les 28 jours suivant la visite en tant que norme de soins peut être utilisé pour cette exigence.

  6. Examen physique.
  7. ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) à la perfusion 13 et 19.
  8. Échelle Neuro QOL à la perfusion 13 et 19.
  9. Une documentation vidéo du sujet sera enregistrée pendant les Infusions 13 et 19 dans le but d'observer ses formes habituelles de communication et de mouvements.
  10. Échantillons de laboratoire. Un échantillon de sang pour les laboratoires cliniques - CBC avec plaquettes, CMP, PT, PTT, INR, ainsi que la protéine C-réactive, le taux de sédimentation et la vitamine B12 (cobalamine) à prélever aux perfusions 13 et 19.
  11. Rencontre téléphonique 24 heures après chaque perfusion pour évaluer l'incidence de tout événement indésirable ou événement indésirable grave.

• Fin de l'étude (semaine 52)

  1. Mettre à jour les antécédents médicaux et les médicaments concomitants s'il y a de nouvelles informations.
  2. Évaluer l'incidence de tout événement indésirable ou événement indésirable grave depuis la dernière visite.
  3. Collection de poids.
  4. Collecte des signes vitaux (fréquence respiratoire, tension artérielle, température corporelle, fréquence cardiaque et saturation en oxygène).
  5. Échantillons de laboratoire. Un échantillon de sang pour les laboratoires cliniques - CBC avec plaquettes, CMP, PT, PTT, INR, ainsi que la protéine C-réactive, le taux de sédimentation et la vitamine B12 (cobalamine).
  6. Examen physique.
  7. Échelle d'évaluation fonctionnelle ALS révisée (ALSFRS-R).
  8. Échelle neuro-QOL.
  9. Une documentation vidéo du sujet sera enregistrée lors de cette visite dans le but d'observer ses formes habituelles de communication et de mouvements.
  10. EMG NCV doit être complété lors de la visite EOS. Si un EMG NCV n'a pas été effectué dans les 28 jours suivant cette visite, le chercheur principal passera une commande pour l'obtenir. Tout EMG NCV effectué dans les 28 jours suivant la visite en tant que norme de soins peut être utilisé pour cette exigence.