野生型 TTR 心臓アミロイドーシス (非変異型) についてモニターされた患者における神経障害 (N-SAC)
野生型 TTR 心臓アミロイドーシス (非変異) を監視している患者の神経障害を調査するための前向き研究
トランスサイレチン (TTR) アミロイドーシスは、遺伝性または散発性のまれな障害です。 形態に応じて、さまざまな組織が影響を受けます。 遺伝性の場合、神経障害が優勢である一方、心障害は散発性の主な症状です。
このプロジェクトの主な目的は、非変異型 TTR アミロイド心疾患状態の患者集団における神経障害患者の割合を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
トランスサイレチン (TTR) アミロイドーシスは、ベータ プリーツ シートに配置された線維性タンパク質の細胞外蓄積によって引き起こされる重度の多全身性疾患のグループに属しています。 この病理は、遺伝性（TTR遺伝子の変異）または散発性である可能性があります。 形態に応じて、さまざまな組織が影響を受けます: 末梢神経系 (神経障害、特に栄養障害を引き起こす)、心臓、腎臓... TTR 変異に関連する形態では神経障害が主な症状ですが、散発的な形態 (野生型とも呼ばれる) では、心臓障害が優勢です。 この 2 番目の形態では、他の臓器損傷はめったに報告されません。 THAOS レジストリ (Coelho T. et al, 2013) では、臨床的な末梢神経障害が散発性疾患の 67 人の患者のうち 28.4% で報告されていますが、著者は神経障害の種類の正確な説明を提供していません。 関連する神経障害を特定して説明するために、野生型アミロイド心疾患状態の患者を前向きに研究することを提案します。 ボルドー大学病院で実施されたパイロット研究では、この研究の実現可能性と関心が示されました。老人性心臓アミロイドーシスを追跡した 14 人の患者のうち 35.7% に原因不明の多発神経障害が存在することが示されました。
タファミジスは家族性アミロイド神経障害に使用されており、最近の研究では老人性アミロイド心疾患に対する効果が示されており (Maurer MS et al., 2018)、野生型アミロイド心疾患に関連する神経障害の頻度を決定し、それらをより正確に分類する必要性が高まっています。 .
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Bordeaux、フランス、33076
- CHU de Bordeaux
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Nantes、フランス、44093
- CHU de Nantes
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Toulouse、フランス、31059
- CHU de Toulouse
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 2016年のアメリカ心臓協会の2つの定義のうちの1つによるトランスサイレチンアミロイド心疾患の18歳以上の男女両方の患者
- TTR遺伝子に変異なし
- -研究に関する情報の後、参加するために自由でインフォームドコンセントを与える患者
- 社会保障制度に加入している、またはその恩恵を受けている患者
除外基準:
- -既知の病因に関連する慢性神経障害の患者
- 後見人または保佐中の患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：神経障害患者の割合
野生型アミロイド心疾患患者を前向きに研究し、関連する神経障害を特定し説明する
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基準を満たす患者は、標準化された面接および臨床検査と相談して見られます。
その後、神経障害の有無を確認するために筋電図が行われます。
最後に、神経障害と診断された患者には、神経障害の別の原因を探すための生物学的検査が行われます。
医学的フォローアップの一環としてすでに筋電図検査を受けた患者では、検査が最低限のプロトコルの条件を厳密に満たしており、検査が含まれる前の 1 年以内に行われた場合、検査は繰り返されません。
含める前の年にすでに同一の生物学的評価を受けた患者では、サンプルは採取されません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床的および/または電気生理学的神経障害の存在
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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末梢神経障害の診断は、P.J. Dyck の末梢神経障害の定義 (New England Journal of Medicine、1982) を満たす必要があります。
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組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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病因が特定されていない多発性神経障害患者の臨床データ：疫学的特徴
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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年齢、性別、診断時年齢、評価時年齢
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組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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病因が特定されていない多発性神経障害患者の臨床データ：病歴の特徴
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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手根管、糖尿病、狭い頸管、アルコール消費、下肢の神経根痛
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組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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病因が特定されていない多発性神経障害患者の臨床データ: 心臓発作
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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心不全 (はい/いいえ)、ペースメーカー (はい/いいえ)、およびニューヨーク心臓協会 (NYHA) スコアによる心臓病の機能分類。 NYHA スコアは、ニューヨーク心臓協会によって提案された重症度の 4 段階の分類であり、症状の強度に基づいています。 I: 無症候性で、特別な努力をしている間の不快感。 II: かなりの努力に対する中程度の不快感。 III: 中等度の努力の間に感じた不快感。 IV: わずかな努力中または安静時の不快感。 参照: ハースト ハースト JW、モリス DC、アレクサンダー RW。 患者の完全な問題リストの一部としてのニューヨーク心臓協会の心血管疾患分類の使用。 クリン・カーディオール。 JW、モリス DC、アレクサンダー RW。 L'utilisation de la New York Heart Association de classification du des maladies cardiovasculaires dans le cadre du patient compléter la liste des problèmes. クリン・カーディオール。 1999 年 6 月 ;22 (6):385-90。 |
組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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病因が特定されていない多発神経障害患者の臨床データ: 臨床スコア - KARNOFSKI インデックス
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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KARNOFSKY 指数は、患者の全身状態を評価するために使用されます。これは 0 から 100 までのスケールであり、最大値は疾患に関連する苦情がないことを表します。
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組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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病因が特定されていない多発性神経障害患者の臨床データ: 臨床スコア - NIS-LL-
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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神経障害障害スコア - 下肢 (NIS-LL): これは 88 点満点のスコアで、最小 (0) は無症候性の患者を表します
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組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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病因が特定されていない多発性神経障害患者の臨床データ: 臨床スコア - ONLS-
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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総合神経障害制限尺度 (ONLS) は、神経障害の機能的影響を評価するために使用されます。12 点満点中のスコアで、神経障害に関連する機能障害のない患者を表す最小値 (0) です。
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組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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病因が特定されていない多発性神経障害患者の臨床データ: 臨床スコア - RODS-
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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Rasch Score で構築された総合障害尺度 (RODS) は、神経障害が日常生活の活動に与える影響を評価するために使用されます。これは 0 から 48 までの尺度であり、最大値は患者の無症候性を表します。
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組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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病因が特定されていない多発性神経障害患者の臨床データ: 臨床スコア - CADT-
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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複合自律神経機能障害テスト (CADT) は、栄養障害を評価するために使用されます。正常であれば最大 16 点で評価されます (男性では勃起障害は考慮されません)。
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組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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病因が特定されていない多発性神経障害患者の臨床データ: 臨床スコア -MoCA-
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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認知評価にはモントリオール認知評価 (MoCA) が使用されます。30 点満点中、障害のない被験者が最大です。
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組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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原因不明の多発神経障害患者の臨床データ：電気生理学的データ
時間枠：組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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このデータには以下が含まれます。
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組み入れから6か月以内（筋電図の時点）
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参照集団と比較するための、研究集団における神経障害の存在頻度の推定
時間枠：24ヶ月
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参照集団と比較するための、研究集団における神経障害の存在頻度の推定
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24ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Guilhem SOLE, MD、Université Hospital, Bordeaux
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CHUBX 2020/27
- 2020-A02660-39 (その他の識別子：ANSM)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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