Neuropathie chez les patients surveillés pour l'amylose cardiaque TTR de type sauvage (non muté) (N-SAC)
Étude prospective pour enquêter sur la neuropathie chez les patients surveillés pour l'amylose cardiaque à TTR de type sauvage (non muté)
L'amylose à transthyrétine (TTR) est une maladie invalidante rare qui peut être héréditaire ou sporadique. Selon la forme, divers tissus sont touchés. Alors que dans les cas héréditaires, la neuropathie est prédominante, l'insuffisance cardiaque est la principale manifestation dans la forme sporadique.
L'objectif principal de ce projet est d'évaluer la proportion de patients atteints de neuropathie dans une population de patients atteints d'une cardiopathie amyloïde TTR non muté.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'amylose à transthyrétine (TTR) appartient à un groupe de maladies graves et multisystémiques causées par une accumulation extracellulaire de protéines fibrillaires disposées en feuillets plissés bêta. Cette pathologie peut être héréditaire (mutations du gène TTR) ou sporadique. Selon la forme, divers tissus sont touchés : système nerveux périphérique (entraînant une neuropathie, notamment végétative), cœur, rein… Alors que dans les formes liées aux mutations TTR la neuropathie est la principale manifestation, dans la forme sporadique (dite aussi sauvage), l'atteinte cardiaque est prédominante. D'autres lésions d'organes sont rarement signalées dans cette seconde forme. Dans le registre THAOS (Coelho T. et al, 2013), une neuropathie périphérique clinique est rapportée chez 28,4 % des 67 patients présentant la forme sporadique de la maladie, bien que les auteurs ne donnent pas de description précise du type de neuropathie. Nous proposons d'étudier prospectivement des patients atteints d'une cardiopathie amyloïde de type sauvage afin d'identifier et de décrire la neuropathie associée. Une étude pilote menée au CHU de Bordeaux a démontré la faisabilité et l'intérêt de cette recherche : elle a montré la présence d'une polyneuropathie d'étiologie indéterminée chez 35,7 % des 14 patients suivis pour amylose cardiaque sénile.
Tafamidis est utilisé sur la neuropathie amyloïde familiale et une étude récente montre un effet sur la cardiopathie amyloïde sénile (Maurer MS et al., 2018) ce qui renforce la nécessité de déterminer la fréquence des neuropathies associées à la cardiopathie amyloïde sauvage et de les typer plus précisément .
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Bordeaux, France, 33076
- CHU de Bordeaux
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Nantes, France, 44093
- CHU de Nantes
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Toulouse, France, 31059
- CHU de Toulouse
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Patients des deux sexes, âgés de plus de 18 ans, atteints de cardiopathie amyloïde à transthyrétine selon l'une des deux définitions de l'American Heart Association de 2016
- Pas de mutation du gène TTR
- Patients donnant leur consentement libre et éclairé à participer après information sur la recherche
- Patients affiliés ou bénéficiant d'un régime de sécurité sociale
Critère d'exclusion:
- Patients atteints de neuropathie chronique liée à une étiologie connue
- Patients sous tutelle ou curatelle
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Diagnostique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: proportion de patients atteints de neuropathie
étudier de manière prospective les patients atteints d'une cardiopathie amyloïde de type sauvage afin d'identifier et de décrire la neuropathie associée
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Les patients répondant aux critères seront vus en consultation avec un entretien standardisé et un examen clinique.
Un électromyogramme sera ensuite réalisé pour vérifier la présence d'une neuropathie.
Enfin, pour les patients diagnostiqués avec une neuropathie, un bilan biologique pour rechercher une autre cause de neuropathie sera effectué.
Chez les patients ayant déjà eu un EMG dans le cadre de leur suivi médical, l'examen ne sera pas répété s'il respecte strictement les conditions du protocole minimum et s'il a été réalisé dans l'année précédant l'inclusion.
Chez les patients ayant déjà eu un bilan biologique identique dans l'année précédant l'inclusion, le prélèvement ne sera pas effectué.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Présence d'une neuropathie clinique et/ou électrophysiologique
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Le diagnostic de neuropathie périphérique doit répondre à la définition de P.J. Dyck de la neuropathie périphérique (New England Journal of Medicine, 1982), basée sur :
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dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Données cliniques des patients atteints de polyneuropathie sans étiologie identifiée : caractéristiques épidémiologiques
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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âge, sexe, âge au diagnostic, âge à l'évaluation
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dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Données cliniques des patients atteints de polyneuropathie sans étiologie identifiée : caractéristiques de l'histoire
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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canal carpien, diabète, canal cervical étroit, consommation d'alcool, radiculalgie des membres inférieurs
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dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Données cliniques des patients atteints de polyneuropathie sans étiologie identifiée : Crise cardiaque
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Insuffisance cardiaque (oui/non), stimulateur cardiaque (oui/non) et classification fonctionnelle des maladies cardiaques selon le score de la New York Heart Association (NYHA). Le score NYHA est une classification en 4 stades de sévérité croissante proposée par la New York Heart Association, il est basé sur l'intensité des symptômes : I : Asymptomatique, gêne lors d'efforts exceptionnels. II : Gêne modérée pour des efforts importants. III : Gêne ressentie lors d'efforts modérés. IV : Inconfort au moindre effort ou au repos. Référence : Hurst Hurst JW, Morris DC, Alexander RW. L'utilisation de la classification des maladies cardiovasculaires de la New York Heart Association dans le cadre de la liste complète des problèmes du patient. Clin Cardiol. JW, Morris DC, Alexander RW. L'utilisation de la New York Heart Association de la classification des maladies cardiovasculaires dans le cadre du patient complète la liste des problèmes. Clin Cardiol. 1999 juin ;22 (6):385-90. |
dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Données cliniques des patients atteints de polyneuropathie sans étiologie identifiée : Scores cliniques - Indice de KARNOFSKI
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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L'indice de KARNOFSKY permet d'évaluer l'état général du patient : c'est une échelle de 0 à 100, le maximum représentant l'absence de plaintes liées à la maladie.
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dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Données cliniques des patients atteints de polyneuropathie sans étiologie identifiée : Scores cliniques - NIS-LL-
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Score de neuropathie des membres inférieurs (NIS-LL) : il s'agit d'un score sur 88, le minimum (0) représentant un patient asymptomatique
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dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Données cliniques des patients atteints de polyneuropathie sans étiologie identifiée : Scores cliniques - ONLS-
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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L'échelle globale de limitation de la neuropathie (ONLS) permet d'évaluer le retentissement fonctionnel de la neuropathie : score sur 12, le minimum (0) représentant un patient sans aucune atteinte fonctionnelle liée à sa neuropathie.
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dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Données cliniques des patients atteints de polyneuropathie sans étiologie identifiée : Scores cliniques - RODS-
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Le Rasch Score-built Overall Disability Scale (RODS) est utilisé pour évaluer l'impact de la neuropathie sur les activités de la vie quotidienne : il s'agit d'une échelle de 0 à 48 avec le maximum représentant un patient asymptomatique.
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dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Données cliniques des patients atteints de polyneuropathie sans étiologie identifiée : Scores cliniques - CADT-
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Le test de dysfonction autonome composé (CADT) permet d'évaluer l'atteinte végétative : il est noté sur 16 maximum s'il est normal (la dysfonction érectile ne sera pas prise en compte chez l'homme).
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dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Données cliniques des patients atteints de polyneuropathie sans étiologie identifiée : Scores cliniques -MoCA-
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Le Montreal Cognitive Assessment (MoCA) est utilisé pour une évaluation cognitive : sur 30, le maximum étant un sujet sans déficience.
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dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Données cliniques des patients atteints de polyneuropathie sans étiologie identifiée : Données électrophysiologiques
Délai: dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Ces données comprennent :
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dans les 6 mois suivant l'inclusion (au moment de l'électromyogramme)
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Estimation de la fréquence de présence de neuropathie dans notre population d'étude afin de la comparer à une population de référence
Délai: 24mois
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Estimation de la fréquence de présence de neuropathie dans notre population d'étude afin de la comparer à une population de référence
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24mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Guilhem SOLE, MD, Université Hospital, Bordeaux
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CHUBX 2020/27
- 2020-A02660-39 (Autre identifiant: ANSM)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
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