Neuropati hos patienter overvåget for vildtype TTR hjerteamyloidose (ikke-muteret) (N-SAC)
Prospektiv undersøgelse til undersøgelse af neuropati hos patienter overvåget for vildtype TTR hjerteamyloidose (ikke-muteret)
Transthyretin (TTR) amyloidose er en sjælden invaliderende lidelse, der kan være arvelig eller sporadisk. Afhængigt af formen påvirkes forskellige væv. Mens neuropati i arvelige tilfælde er fremherskende, er hjertesvækkelse den vigtigste manifestation i den sporadiske form.
Hovedformålet med dette projekt er at evaluere andelen af patienter med neuropati i en population af patienter med en ikke-muteret TTR amyloid kardiopati tilstand.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Transthyretin (TTR) amyloidose tilhører en gruppe af alvorlige og multisystemiske sygdomme forårsaget af en ekstracellulær ophobning af fibrillære proteiner arrangeret i beta-plisserede ark. Denne patologi kan være arvelig (mutationer i TTR-genet) eller sporadisk. Afhængigt af formen påvirkes forskellige væv: perifert nervesystem (fører til neuropati, især vegetativ), hjerte, nyre... Mens neuropati er hovedmanifestationen i former forbundet med TTR-mutationer, er hjertesvækkelsen fremherskende i den sporadiske form (også kaldet vildtype). Andre organskader rapporteres sjældent i denne anden form. I THAOS-registret (Coelho T. et al, 2013) rapporteres en klinisk perifer neuropati hos 28,4 % ud af 67 patienter med den sporadiske form af sygdommen, selvom forfatterne ikke giver en præcis beskrivelse af neuropatitypen. Vi foreslår prospektivt at studere patienter med en vildtype amyloid kardiopatitilstand for at identificere og beskrive den associerede neuropati. En pilotundersøgelse udført på Bordeaux Universitetshospital viste gennemførligheden og interessen for denne forskning: den viste tilstedeværelsen af en ubestemt ætiologisk polyneuropati hos 35,7 % ud af 14 patienter fulgt for senil hjerteamyloidose.
Tafamidis bruges på familiær amyloidneuropati, og en nylig undersøgelse viser en effekt på senil amyloid kardiopati (Maurer MS et al., 2018), hvilket styrker behovet for at bestemme hyppigheden af neuropatier forbundet med vildtype amyloid kardiopati og for at skrive dem mere præcist .
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrig, 33076
- CHU de Bordeaux
-
Nantes, Frankrig, 44093
- CHU de Nantes
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- CHU de Toulouse
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter af begge køn, over 18 år, med transthyretin amyloid kardiopati i henhold til en af de to American Heart Associations definitioner fra 2016
- Ingen mutation i TTR-genet
- Patienter, der giver deres gratis og informerede samtykke til at deltage efter information om forskningen
- Patienter, der er tilsluttet eller nyder godt af en social sikringsordning
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med kronisk neuropati relateret til en kendt ætiologi
- Patienter under værgemål eller kuratorskab
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: andel af patienter med neuropati
at prospektivt studere patienter med en vildtype amyloid kardiopatitilstand for at identificere og beskrive den associerede neuropati
|
Patienter, der opfylder kriterierne, vil blive set i samråd med standardiseret samtale og klinisk undersøgelse.
Et elektromyogram vil derefter blive udført for at kontrollere tilstedeværelsen af neuropati.
Til sidst, for patienter diagnosticeret med neuropati, vil der blive udført et biologisk tjek for at se efter en anden årsag til neuropati.
Hos patienter, der allerede har haft en EMG som led i deres medicinske opfølgning, vil undersøgelsen ikke blive gentaget, hvis den nøje opfylder betingelserne i minimumsprotokollen, og hvis den blev udført inden for året før inklusion.
Hos patienter, der allerede havde en identisk biologisk vurdering året før inklusion, udtages prøven ikke.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tilstedeværelse af en klinisk og/eller elektrofysiologisk neuropati
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Diagnosen perifer neuropati bør opfylde P.J. Dycks definition af perifer neuropati (New England Journal of Medicine, 1982), baseret på:
|
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kliniske data fra patienter med polyneuropati uden identificeret ætiologi: Epidemiologiske karakteristika
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
alder, køn, alder ved diagnose, alder ved vurdering
|
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra patienter med polyneuropati uden identificeret ætiologi: historiekarakteristika
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
karpaltunnel, diabetes, smal livmoderhalskanal, alkoholforbrug, radikulalgi i underekstremiteterne
|
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra patienter med polyneuropati uden identificeret ætiologi: Hjerteanfald
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Hjertesvigt (ja/nej), pacemaker (Ja/nej) og funktionel klassificering af hjertesygdomme i henhold til New York Heart Association (NYHA) score. NYHA-scoren er en klassificering i 4 stadier af stigende sværhedsgrad, foreslået af New York Heart Association, den er baseret på intensiteten af symptomerne: I: Asymptomatisk, ubehag ved ekstraordinære anstrengelser. II: Moderat ubehag ved betydelig indsats. III: Ubehag følt under moderate anstrengelser. IV: Ubehag under den mindste anstrengelse eller i hvile. Reference: Hurst Hurst JW, Morris DC, Alexander RW. Brugen af New York Heart Associations klassifikation af hjerte-kar-sygdomme som en del af patientens komplette problemliste. Clin Cardiol. JW, Morris DC, Alexander RW. Udnyttelse af New York Heart Association af klassificering af hjerte-kar-sygdomme i patientens kompletter på listen over problemer. Clin Cardiol. Jun 1999;22 (6):385-90. |
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra patienter med polyneuropati uden identificeret ætiologi: Kliniske resultater - KARNOFSKI-indeks
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
KARNOFSKY-indekset bruges til at vurdere patientens generelle tilstand: det er en skala fra 0 til 100, det maksimale repræsenterer fraværet af klager relateret til sygdommen.
|
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra patienter med polyneuropati uden identificeret ætiologi: Kliniske resultater - NIS-LL-
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Neuropati svækkelsesscore-nedre ekstremitet (NIS-LL): dette er en score ud af 88, minimum (0) repræsenterer en asymptomatisk patient
|
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra patienter med polyneuropati uden identificeret ætiologi: Kliniske resultater - ONLS-
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS) bruges til at vurdere den funktionelle virkning af neuropati: score ud af 12, minimum (0) repræsenterer en patient uden nogen funktionsnedsættelse relateret til hans neuropati.
|
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra patienter med polyneuropati uden identificeret ætiologi: Kliniske resultater - RODS-
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Den Rasch Score-byggede Overall Disability Scale (RODS) bruges til at vurdere virkningen af neuropati på aktiviteter i dagligdagen: Det er en skala fra 0 til 48, hvor maksimum repræsenterer en patient asymptomatisk.
|
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra patienter med polyneuropati uden identificeret ætiologi: Kliniske resultater - CADT-
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Compound Autonomic Dysfunction Test (CADT) bruges til at vurdere vegetativ svækkelse: den er vurderet til maksimalt 16, hvis den er normal (erektil dysfunktion vil ikke blive taget i betragtning hos mænd).
|
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra patienter med polyneuropati uden identificeret ætiologi: Klinisk score -MoCA-
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) bruges til en kognitiv vurdering: ud af 30, det maksimale er et forsøgsperson uden funktionsnedsættelse.
|
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra patienter med polyneuropati uden identificeret ætiologi: Elektrofysiologiske data
Tidsramme: inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Disse data inkluderer:
|
inden for 6 måneder efter inklusion (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Estimering af hyppigheden af tilstedeværelsen af neuropati i vores undersøgelsespopulation for at sammenligne den med en referencepopulation
Tidsramme: 24 måneder
|
Estimering af hyppigheden af tilstedeværelsen af neuropati i vores undersøgelsespopulation for at sammenligne den med en referencepopulation
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Guilhem SOLE, MD, Université Hospital, Bordeaux
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CHUBX 2020/27
- 2020-A02660-39 (Anden identifikator: ANSM)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .