Нейропатия у пациентов с амилоидозом сердца TTR дикого типа (без мутаций) под наблюдением (N-SAC)
Проспективное исследование нейропатии у пациентов, находящихся под наблюдением по поводу сердечного амилоидоза TTR дикого типа (без мутаций)
Транстиретиновый (ТТР) амилоидоз является редким инвалидизирующим заболеванием, которое может быть наследственным или спорадическим. В зависимости от формы поражаются различные ткани. В то время как в наследственных случаях преобладает невропатия, при спорадической форме основным проявлением является поражение сердца.
Основная цель этого проекта - оценить долю пациентов с невропатией в популяции пациентов с немутированным TTR-амилоидным кардиопатическим состоянием.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Транстиретиновый (ТТР) амилоидоз относится к группе тяжелых и мультисистемных заболеваний, вызванных внеклеточным накоплением фибриллярных белков, расположенных в виде бета-складок. Эта патология может быть наследственной (мутации в гене TTR) или спорадической. В зависимости от формы поражаются различные ткани: периферическая нервная система (приводящая к невропатии, особенно вегетативной), сердце, почки... В то время как при формах, связанных с мутациями TTR, основным проявлением является невропатия, при спорадической форме (также называемой диким типом) преобладает сердечная недостаточность. При этой второй форме редко сообщается о других повреждениях органов. В регистре THAOS (Coelho T. et al, 2013) клиническая периферическая нейропатия зарегистрирована у 28,4% из 67 пациентов со спорадической формой заболевания, хотя авторы не приводят точного описания типа нейропатии. Мы предлагаем провести проспективное исследование пациентов с амилоидной кардиопатией дикого типа для выявления и описания ассоциированной нейропатии. Пилотное исследование, проведенное в университетской больнице Бордо, продемонстрировало целесообразность и интерес данного исследования: оно показало наличие полинейропатии неустановленной этиологии у 35,7% из 14 больных, наблюдаемых по поводу старческого амилоидоза сердца.
Тафамидис используется при семейной амилоидной невропатии, а недавнее исследование показывает влияние на сенильную амилоидную кардиопатию (Maurer MS et al., 2018), что усиливает необходимость определения частоты невропатий, связанных с амилоидной кардиопатией дикого типа, и их более точного типирования. .
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Bordeaux, Франция, 33076
- CHU de Bordeaux
-
Nantes, Франция, 44093
- CHU de Nantes
-
Toulouse, Франция, 31059
- CHU de Toulouse
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Пациенты обоего пола старше 18 лет с транстиретиновой амилоидной кардиопатией в соответствии с одним из двух определений Американской кардиологической ассоциации от 2016 г.
- Отсутствие мутации в гене TTR
- Пациенты, дающие свое свободное и информированное согласие на участие после получения информации об исследовании
- Пациенты, связанные или получающие выгоду от схемы социального обеспечения
Критерий исключения:
- Пациенты с хронической невропатией известной этиологии
- Пациенты, находящиеся под опекой или попечительством
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: доля пациентов с нейропатией
проспективное исследование пациентов с амилоидной кардиопатией дикого типа для выявления и описания сопутствующей нейропатии.
|
Пациенты, отвечающие критериям, будут осмотрены после стандартизированного собеседования и клинического обследования.
Затем будет проведена электромиограмма для проверки наличия невропатии.
Наконец, для пациентов с диагностированной невропатией будет проведено биологическое обследование для поиска другой причины невропатии.
У пациентов, которым уже проводилась ЭМГ в рамках их медицинского наблюдения, обследование не будет повторяться, если оно строго соответствует условиям минимального протокола и если оно было проведено в течение года до включения.
У пациентов, у которых уже была идентичная биологическая оценка за год до включения, образец не будет взят.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Наличие клинической и/или электрофизиологической невропатии
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
Диагноз периферической невропатии должен соответствовать определению периферической невропатии П. Дж. Дайка (New England Journal of Medicine, 1982), основанному на:
|
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клинические данные пациентов с полинейропатией неустановленной этиологии: эпидемиологическая характеристика
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
возраст, пол, возраст на момент постановки диагноза, возраст на момент обследования
|
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
|
Клинические данные больных полинейропатией неустановленной этиологии: характеристика анамнеза
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
карпальный тоннель, сахарный диабет, узкий цервикальный канал, употребление алкоголя, радикулагия нижних конечностей
|
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
|
Клинические данные пациентов с полинейропатией неустановленной этиологии: Инфаркт
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
Сердечная недостаточность (да/нет), кардиостимулятор (да/нет) и функциональная классификация болезней сердца по шкале Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA). Шкала NYHA представляет собой классификацию по 4 стадиям возрастающей тяжести, предложенную Нью-Йоркской кардиологической ассоциацией, она основана на интенсивности симптомов: I: Бессимптомное течение, дискомфорт при исключительных усилиях. II: Умеренный дискомфорт при значительных усилиях. III: Дискомфорт ощущается при умеренных усилиях. IV: Дискомфорт при малейшем усилии или в покое. Ссылки: Hurst Hurst JW, Morris DC, Alexander RW. Использование классификации сердечно-сосудистых заболеваний Нью-Йоркской кардиологической ассоциации как части полного списка проблем пациента. Клин Кардиол. JW, Моррис Д.С., Александр Р.В. Использование Нью-Йоркской кардиологической ассоциацией классификации заболеваний сердечно-сосудистой системы в полном списке пациентов. Клин Кардиол. 1999 июнь; 22 (6): 385-90. |
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
|
Клинические данные пациентов с полинейропатией неустановленной этиологии: Клинические баллы - индекс КАРНОФСКИ
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
Индекс КАРНОФСКИ используется для оценки общего состояния больного: это шкала от 0 до 100, максимум соответствует отсутствию жалоб, связанных с заболеванием.
|
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
|
Клинические данные пациентов с полинейропатией неустановленной этиологии: Клинические баллы - NIS-LL-
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
Оценка нейропатии — нижняя конечность (NIS-LL): это оценка из 88, минимум (0) соответствует бессимптомному пациенту.
|
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
|
Клинические данные пациентов с полинейропатией неустановленной этиологии: Клинические баллы - ONLS-
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
Общая шкала ограничения нейропатии (ONLS) используется для оценки функционального воздействия невропатии: балл из 12, минимум (0) представляет пациента без каких-либо функциональных нарушений, связанных с его невропатией.
|
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
|
Клинические данные пациентов с полинейропатией неустановленной этиологии: Клинические показатели - RODS-
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
Шкала общей инвалидности (RODS), построенная по шкале Раша, используется для оценки влияния невропатии на повседневную деятельность: это шкала от 0 до 48, где максимум соответствует бессимптомному состоянию пациента.
|
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
|
Клинические данные пациентов с полинейропатией неустановленной этиологии: Клинические баллы - CADT-
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
Сложный тест на вегетативную дисфункцию (CADT) используется для оценки вегетативных нарушений: он оценивается из 16 максимальных, если он нормальный (эректильная дисфункция не будет учитываться у мужчин).
|
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
|
Клинические данные пациентов с полинейропатией неустановленной этиологии: Клинические баллы -MoCA-
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
Монреальский когнитивный тест (MoCA) используется для оценки когнитивных функций: из 30 возможных, максимум — субъект без нарушений.
|
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
|
Клинические данные пациентов с полинейропатией неустановленной этиологии: электрофизиологические данные
Временное ограничение: в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
Эти данные включают:
|
в течение 6 месяцев после включения (на момент электромиограммы)
|
|
Оценка частоты присутствия невропатии в нашей исследуемой популяции, чтобы сравнить ее с эталонной популяцией.
Временное ограничение: 24 месяца
|
Оценка частоты присутствия невропатии в нашей исследуемой популяции, чтобы сравнить ее с эталонной популяцией.
|
24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Guilhem SOLE, MD, Université Hospital, Bordeaux
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CHUBX 2020/27
- 2020-A02660-39 (Другой идентификатор: ANSM)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .