Neuropatia em pacientes monitorados para amiloidose cardíaca TTR tipo selvagem (não mutante) (N-SAC)
Estudo prospectivo para investigar neuropatia em pacientes monitorados para amiloidose cardíaca TTR tipo selvagem (não mutante)
A amiloidose por transtirretina (TTR) é um distúrbio incapacitante raro que pode ser hereditário ou esporádico. Dependendo da forma, vários tecidos são afetados. Enquanto nos casos hereditários a neuropatia é predominante, o comprometimento cardíaco é a principal manifestação na forma esporádica.
O principal objetivo deste projeto é avaliar a proporção de pacientes com neuropatia em uma população de pacientes com cardiopatia amiloide TTR não mutada.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A amiloidose por transtirretina (TTR) pertence a um grupo de doenças graves e multissistêmicas causadas por um acúmulo extracelular de proteínas fibrilares dispostas em folhas beta pregueadas. Esta patologia pode ser hereditária (mutações no gene TTR) ou esporádica. Dependendo da forma, vários tecidos são afetados: sistema nervoso periférico (levando a neuropatia, especialmente vegetativa), coração, rim... Enquanto nas formas ligadas a mutações TTR a neuropatia é a principal manifestação, na forma esporádica (também chamada de tipo selvagem), o comprometimento cardíaco é predominante. Danos a outros órgãos raramente são relatados nesta segunda forma. No registo THAOS (Coelho T. et al, 2013) é relatada neuropatia periférica clínica em 28,4% dos 67 doentes com a forma esporádica da doença, embora os autores não descrevam com precisão o tipo de neuropatia. Propomos estudar prospectivamente pacientes com cardiopatia amiloide tipo selvagem para identificar e descrever a neuropatia associada. Um estudo piloto realizado no Hospital Universitário de Bordeaux demonstrou a viabilidade e o interesse desta pesquisa: mostrou a presença de uma polineuropatia de etiologia indeterminada em 35,7% de 14 pacientes acompanhados por amiloidose cardíaca senil.
Tafamidis é usado na neuropatia amilóide familiar e um estudo recente mostra um efeito na cardiopatia amilóide senil (Maurer MS et al., 2018), o que reforça a necessidade de determinar a frequência de neuropatias associadas à cardiopatia amilóide de tipo selvagem e tipificá-las com mais precisão .
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Bordeaux, França, 33076
- CHU de Bordeaux
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Nantes, França, 44093
- CHU de Nantes
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Toulouse, França, 31059
- CHU de Toulouse
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes de ambos os sexos, maiores de 18 anos, portadores de cardiopatia amiloide transtirretina segundo uma das duas definições da American Heart Association de 2016
- Nenhuma mutação no gene TTR
- Pacientes dando seu consentimento livre e informado para participar após informações sobre a pesquisa
- Doentes inscritos ou beneficiários de um regime de segurança social
Critério de exclusão:
- Pacientes com neuropatia crônica relacionada a uma etiologia conhecida
- Pacientes sob tutela ou curatela
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: proporção de pacientes com neuropatia
estudar prospectivamente pacientes com condição de cardiopatia amilóide de tipo selvagem para identificar e descrever a neuropatia associada
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Os pacientes que atendem aos critérios serão vistos em consulta com entrevista padronizada e exame clínico.
Um eletromiograma será então realizado para verificar a presença de neuropatia.
Finalmente, para pacientes diagnosticados com neuropatia, será realizado um check-up biológico para procurar outra causa de neuropatia.
Em pacientes que já tiveram EMG como parte de seu acompanhamento médico, o exame não será repetido se cumprir rigorosamente as condições do protocolo mínimo e se tiver sido feito no ano anterior à inclusão.
Em pacientes que já tiveram avaliação biológica idêntica no ano anterior à inclusão, a amostra não será coletada.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Presença de neuropatia clínica e/ou eletrofisiológica
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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O diagnóstico de neuropatia periférica deve atender à definição de neuropatia periférica de P.J. Dyck (New England Journal of Medicine, 1982), com base em:
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dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dados clínicos de pacientes com polineuropatia sem etiologia identificada: Características epidemiológicas
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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idade, sexo, idade ao diagnóstico, idade à avaliação
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dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Dados clínicos de pacientes com polineuropatia sem etiologia identificada: características da história
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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túnel do carpo, diabetes, canal cervical estreito, consumo de álcool, radiculalgia nos membros inferiores
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dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Dados clínicos de pacientes com polineuropatia sem etiologia identificada: infarto
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Insuficiência cardíaca (sim/não), marca-passo (sim/não) e classificação funcional da doença cardíaca de acordo com o escore da New York Heart Association (NYHA). O escore NYHA é uma classificação em 4 estágios de gravidade crescente proposta pela New York Heart Association, baseada na intensidade dos sintomas: I: Assintomático, desconforto durante esforços excepcionais. II: Desconforto moderado para esforços significativos. III: Desconforto sentido durante esforços moderados. IV: Desconforto ao menor esforço ou em repouso. Referência: Hurst Hurst JW, Morris DC, Alexander RW. O uso da classificação de doenças cardiovasculares da New York Heart Association como parte da lista completa de problemas do paciente. Clin Cardiol . JW, Morris DC, Alexander RW. A utilização da classificação de doenças cardiovasculares da New York Heart Association no quadro de pacientes completou a lista de problemas. Clin Cardiol. 1999 junho;22 (6):385-90. |
dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Dados clínicos de pacientes com polineuropatia sem etiologia identificada: Escores clínicos - índice de KARNOFSKI
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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O índice de KARNOFSKY é utilizado para avaliar o estado geral do paciente: é uma escala de 0 a 100, sendo que o máximo representa a ausência de queixas relacionadas à doença.
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dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Dados clínicos de pacientes com polineuropatia sem etiologia identificada: Escores clínicos - NIS-LL-
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Neuropatia Impairment Score-Lower Limb (NIS-LL): esta é uma pontuação de 88, o mínimo (0) representando um paciente assintomático
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dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Dados clínicos de pacientes com polineuropatia sem etiologia identificada: Escores clínicos - ONLS-
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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A Escala Global de Limitação de Neuropatia (ONLS) é usada para avaliar o impacto funcional da neuropatia: pontuação de 12, o mínimo (0) representando um paciente sem qualquer comprometimento funcional relacionado à sua neuropatia.
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dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Dados clínicos de pacientes com polineuropatia sem etiologia identificada: Escores clínicos - RODS-
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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A Escala de Incapacidade Geral Rasch Score-built (RODS) é usada para avaliar o impacto da neuropatia nas atividades da vida diária: é uma escala de 0 a 48 com o máximo representando um paciente assintomático.
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dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Dados clínicos de pacientes com polineuropatia sem etiologia identificada: Escores clínicos - CADT-
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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O Compound Autonomic Dysfunction Test (CADT) é usado para avaliar o comprometimento vegetativo: é avaliado em 16 no máximo se normal (a disfunção erétil não será levada em consideração nos homens).
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dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Dados clínicos de pacientes com polineuropatia sem etiologia identificada: Escores clínicos -MoCA-
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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O Montreal Cognitive Assessment (MoCA) é usado para uma avaliação cognitiva: de 30, o máximo sendo um sujeito sem deficiência.
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dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Dados clínicos de pacientes com polineuropatia sem etiologia identificada: Dados eletrofisiológicos
Prazo: dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Esses dados incluem:
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dentro de 6 meses de inclusão (no momento do eletromiograma)
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Estimativa da frequência da presença de neuropatia em nossa população de estudo para compará-la com uma população de referência
Prazo: 24 meses
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Estimativa da frequência da presença de neuropatia em nossa população de estudo para compará-la com uma população de referência
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Guilhem SOLE, MD, Université Hospital, Bordeaux
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CHUBX 2020/27
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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