Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Neuropatia u pacjentów monitorowanych pod kątem amyloidozy serca TTR typu dzikiego (bez mutacji) (N-SAC)

29 maja 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Bordeaux

Prospektywne badanie mające na celu zbadanie neuropatii u pacjentów monitorowanych pod kątem amyloidozy serca TTR typu dzikiego (bez mutacji)

Amyloidoza transtyretynowa (TTR) jest rzadkim zaburzeniem powodującym niepełnosprawność, które może być dziedziczne lub sporadyczne. W zależności od postaci dotyczy to różnych tkanek. Podczas gdy w przypadkach dziedzicznych dominuje neuropatia, w postaci sporadycznej główną manifestacją jest niewydolność serca.

Głównym celem tego projektu jest ocena odsetka pacjentów z neuropatią w populacji pacjentów z niezmutowaną kardiopatią amyloidową TTR.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Amyloidoza transtyretynowa (TTR) należy do grupy ciężkich i wieloukładowych chorób spowodowanych zewnątrzkomórkowym nagromadzeniem białek włóknistych ułożonych w beta-pofałdowane arkusze. Ta patologia może być dziedziczna (mutacje w genie TTR) lub sporadyczna. W zależności od postaci zajęte są różne tkanki: obwodowy układ nerwowy (prowadzący do neuropatii, zwłaszcza wegetatywnej), serce, nerki... Podczas gdy w postaciach związanych z mutacjami TTR główną manifestacją jest neuropatia, w postaci sporadycznej (zwanej także typem dzikim) dominują zaburzenia czynności serca. Inne uszkodzenia narządów są rzadko zgłaszane w tej drugiej postaci. W rejestrze THAOS (Coelho T. i wsp., 2013) kliniczną neuropatię obwodową stwierdza się u 28,4% spośród 67 pacjentów ze sporadyczną postacią choroby, chociaż autorzy nie podają dokładnego opisu typu neuropatii. Proponujemy prospektywne badanie pacjentów z kardiopatią amyloidową typu dzikiego w celu zidentyfikowania i opisania powiązanej neuropatii. Badanie pilotażowe przeprowadzone w Szpitalu Uniwersyteckim w Bordeaux wykazało wykonalność i zainteresowanie tymi badaniami: wykazało obecność polineuropatii o nieokreślonej etiologii u 35,7% z 14 pacjentów obserwowanych z powodu starczej amyloidozy serca.

Tafamidis jest stosowany w rodzinnej neuropatii amyloidowej, a ostatnie badanie wykazało wpływ na starczą kardiopatię amyloidową (Maurer MS i in., 2018), co wzmacnia potrzebę określenia częstości neuropatii związanych z kardiopatią amyloidową typu dzikiego i dokładniejszego ich typowania .

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

65

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU de Nantes
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU de Toulouse

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 100 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci obojga płci, powyżej 18 roku życia, z kardiopatią amyloidową transtyretynową według jednej z dwóch definicji American Heart Association z 2016 roku
  • Brak mutacji w genie TTR
  • Pacjenci wyrażający dobrowolną i świadomą zgodę na udział po uzyskaniu informacji o badaniu
  • Pacjenci zrzeszeni lub korzystający z systemu zabezpieczenia społecznego

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z przewlekłą neuropatią o znanej etiologii
  • Pacjenci pod kuratelą lub kuratelą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: odsetek pacjentów z neuropatią
do prospektywnego badania pacjentów z kardiopatią amyloidową typu dzikiego w celu zidentyfikowania i opisania powiązanej neuropatii
Procedura: elektromiogram
Pacjenci spełniający kryteria będą przyjmowani w ramach konsultacji ze standardowym wywiadem i badaniem klinicznym. Następnie zostanie przeprowadzone elektromiogram w celu sprawdzenia obecności neuropatii. Wreszcie, u pacjentów z rozpoznaniem neuropatii zostanie przeprowadzone badanie biologiczne w poszukiwaniu innej przyczyny neuropatii. U pacjentów, u których wykonano już EMG w ramach kontroli lekarskiej, badanie nie zostanie powtórzone, jeśli ściśle spełnia warunki protokołu minimalnego i zostało wykonane w ciągu roku poprzedzającego włączenie. Próbka nie zostanie pobrana od pacjentów, którzy mieli już identyczną ocenę biologiczną w roku poprzedzającym włączenie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obecność klinicznej i/lub elektrofizjologicznej neuropatii
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)

Rozpoznanie neuropatii obwodowej powinno być zgodne z definicją neuropatii obwodowej P.J. Dycka (New England Journal of Medicine, 1982), opartą na:

  • ocena kliniczna wynikająca ze standardowego badania klinicznego (wykonanego przez biegłego neurologa) oraz zgodnie z zaleceniami HAS dotyczącymi rozpoznawania neuropatii obwodowych;
  • nieprawidłowości elektrofizjologiczne, interpretowane w kontekście klinicznym, po badaniu przeprowadzonym przez biegłego neurofizjologa.
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dane kliniczne pacjentów z polineuropatią o niewyjaśnionej etiologii: Charakterystyka epidemiologiczna
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
wiek, płeć, wiek w chwili rozpoznania, wiek w chwili oceny
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Dane kliniczne pacjentów z polineuropatią o niewyjaśnionej etiologii: charakterystyka historii
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
cieśń nadgarstka, cukrzyca, zwężenie kanału szyjki macicy, spożywanie alkoholu, bóle korzeniowe kończyn dolnych
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Dane kliniczne pacjentów z polineuropatią o niewyjaśnionej etiologii: Zawał serca
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)

Niewydolność serca (tak/nie), rozrusznik serca (tak/nie) oraz klasyfikacja funkcjonalna chorób serca według skali New York Heart Association (NYHA).

Skala NYHA to klasyfikacja w 4 etapach o narastającym nasileniu, zaproponowana przez New York Heart Association, oparta na nasileniu objawów:

I: Bezobjawowy, dyskomfort podczas wyjątkowych wysiłków. II: Umiarkowany dyskomfort przy znacznych wysiłkach. III: Dyskomfort odczuwany podczas umiarkowanych wysiłków. IV: Dyskomfort przy najmniejszym wysiłku lub w spoczynku. Referencje: Hurst Hurst JW, Morris DC, Alexander RW. Wykorzystanie klasyfikacji chorób sercowo-naczyniowych Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego jako części pełnej listy problemów pacjenta. Clin Cardiol. JW, Morris DC, Alexander RW. L'utilisation de la New York Heart Association de klasyfikacji du des maladies cardiovasculaires dans le cadre du cierpliwy Compléter la liste des problèmes. Clin Cardiol. Czerwiec 1999 ;22 (6):385-90.
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Dane kliniczne pacjentów z polineuropatią o niewyjaśnionej etiologii: Punktacja kliniczna – indeks KARNOFSKIEGO
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Do oceny stanu ogólnego pacjenta służy wskaźnik KARNOFSKY'ego: jest to skala od 0 do 100, przy czym maksimum oznacza brak dolegliwości związanych z chorobą.
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Dane kliniczne pacjentów z polineuropatią o niewyjaśnionej etiologii: Skala kliniczna — NIS-LL-
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Neuropathy Impairment Score-Lower Limb (NIS-LL): jest to wynik na 88, przy czym minimum (0) odpowiada pacjentowi bezobjawowemu
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Dane kliniczne pacjentów z polineuropatią o niewyjaśnionej etiologii: Skala kliniczna - ONLS-
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Ogólna Skala Ograniczenia Neuropatii (ONLS) służy do oceny funkcjonalnego wpływu neuropatii: wynik na 12, minimum (0) reprezentuje pacjenta bez jakichkolwiek upośledzeń czynnościowych związanych z jego neuropatią.
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Dane kliniczne pacjentów z polineuropatią o niewyjaśnionej etiologii: Skala kliniczna – RODS-
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Ogólna skala niepełnosprawności (RODS) oparta na skali Rascha służy do oceny wpływu neuropatii na codzienne czynności: jest to skala od 0 do 48, przy czym maksimum odpowiada pacjentowi bezobjawowemu.
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Dane kliniczne pacjentów z polineuropatią o niewyjaśnionej etiologii: Punktacja kliniczna – CADT-
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Test złożonej dysfunkcji autonomicznej (CADT) służy do oceny upośledzenia wegetatywnego: jest oceniany na maksymalnie 16, jeśli jest normalny (zaburzenia erekcji nie będą brane pod uwagę u mężczyzn).
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Dane kliniczne pacjentów z polineuropatią o niewyjaśnionej etiologii: Punktacja kliniczna -MoCA-
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Do oceny funkcji poznawczych stosowana jest skala Montreal Cognitive Assessment (MoCA): na 30, maksymalna to osoba bez upośledzenia.
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Dane kliniczne pacjentów z polineuropatią o niewyjaśnionej etiologii: Dane elektrofizjologiczne
Ramy czasowe: w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)

Dane te obejmują:

  • Upośledzenie motoryczne i / lub czuciowe
  • Charakter aksonalny i/lub demielinizacyjny
  • Charakter zależny od długości lub niezależny od długości
  • Topografia choroby
w ciągu 6 miesięcy od włączenia (w czasie elektromiogramu)
Oszacowanie częstości występowania neuropatii w badanej populacji w celu porównania jej z populacją referencyjną
Ramy czasowe: 24 miesiące
Oszacowanie częstości występowania neuropatii w badanej populacji w celu porównania jej z populacją referencyjną
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Śledczy

  • Główny śledczy: Guilhem SOLE, MD, Université Hospital, Bordeaux

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHUBX 2020/27
  • 2020-A02660-39 (Inny identyfikator: ANSM)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kardiopatia amyloidowa typu dzikiego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj