Nevropati hos pasienter overvåket for villtype TTR hjerteamyloidose (ikke-mutert) (N-SAC)
Prospektiv studie for å undersøke nevropati hos pasienter overvåket for villtype TTR hjerteamyloidose (ikke-mutert)
Transthyretin (TTR) amyloidose er en sjelden invalidiserende lidelse som kan være arvelig eller sporadisk. Avhengig av formen påvirkes ulike vev. Mens i arvelige tilfeller er nevropati dominerende, er hjertesvikt den viktigste manifestasjonen i den sporadiske formen.
Hovedmålet med dette prosjektet er å evaluere andelen pasienter med nevropati i en populasjon av pasienter med en ikke-mutert TTR amyloid kardiopatitilstand.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Transthyretin (TTR) amyloidose tilhører en gruppe av alvorlige og multisystemiske sykdommer forårsaket av en ekstracellulær akkumulering av fibrillære proteiner arrangert i beta-plisserte ark. Denne patologien kan være arvelig (mutasjoner i TTR-genet) eller sporadisk. Avhengig av formen påvirkes forskjellige vev: perifert nervesystem (som fører til nevropati, spesielt vegetativ), hjerte, nyre ... Mens i former knyttet til TTR-mutasjoner er nevropati den viktigste manifestasjonen, i den sporadiske formen (også kalt villtype), er hjertesvikt dominerende. Andre organskader rapporteres sjelden i denne andre formen. I THAOS-registeret (Coelho T. et al, 2013) rapporteres en klinisk perifer nevropati hos 28,4 % av 67 pasienter med den sporadiske formen av sykdommen, selv om forfatterne ikke gir en presis beskrivelse av nevropatitypen. Vi foreslår å prospektivt studere pasienter med en villtype amyloid kardiopatitilstand for å identifisere og beskrive den assosierte nevropatien. En pilotstudie utført ved Bordeaux universitetssykehus viste gjennomførbarheten og interessen for denne forskningen: den viste tilstedeværelsen av en ubestemt etiologisk polynevropati hos 35,7 % av 14 pasienter som ble fulgt for senil hjerteamyloidose.
Tafamidis brukes på familiær amyloid nevropati og en fersk studie viser en effekt på senil amyloid kardiopati (Maurer MS et al., 2018) som styrker behovet for å bestemme hyppigheten av nevropatier assosiert med villtype amyloid kardiopati og å skrive dem mer nøyaktig .
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- CHU de Bordeaux
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU de Nantes
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU de Toulouse
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter av begge kjønn, over 18 år, med transthyretin amyloid kardiopati i henhold til en av de to American Heart Association-definisjonene fra 2016
- Ingen mutasjon i TTR-genet
- Pasienter som gir sitt gratis og informerte samtykke til å delta etter informasjon om forskningen
- Pasienter som er tilknyttet eller nyter godt av en trygdeordning
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med kronisk nevropati relatert til en kjent etiologi
- Pasienter under vergemål eller kuratorskap
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: andel pasienter med nevropati
å prospektivt studere pasienter med en villtype amyloid kardiopatitilstand for å identifisere og beskrive den assosierte nevropatien
|
Pasienter som oppfyller kriteriene vil bli sett i samråd med standardisert intervju og klinisk undersøkelse.
Et elektromyogram vil deretter bli utført for å sjekke om det er nevropati.
Til slutt, for pasienter diagnostisert med nevropati, vil det bli utført en biologisk kontroll for å se etter en annen årsak til nevropati.
Hos pasienter som allerede hadde en EMG som en del av sin medisinske oppfølging, vil undersøkelsen ikke gjentas dersom den strengt tatt oppfyller betingelsene i minimumsprotokollen og hvis den ble gjort innen året før inkludering.
Hos pasienter som allerede hadde identisk biologisk vurdering året før inklusjon, vil prøven ikke bli tatt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tilstedeværelse av en klinisk og/eller elektrofysiologisk nevropati
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Diagnosen perifer nevropati bør oppfylle P.J. Dycks definisjon av perifer nevropati (New England Journal of Medicine, 1982), basert på:
|
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kliniske data fra pasienter med polynevropati uten identifisert etiologi: Epidemiologiske egenskaper
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
alder, kjønn, alder ved diagnose, alder ved vurdering
|
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra pasienter med polynevropati uten identifisert etiologi: historiekarakteristikker
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
karpaltunnel, diabetes, trang livmorhalskanal, alkoholforbruk, radikulalgi i underekstremitetene
|
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra pasienter med polynevropati uten identifisert etiologi: Hjerteinfarkt
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Hjertesvikt (ja/nei), pacemaker (Ja/nei) og funksjonell klassifisering av hjertesykdom i henhold til New York Heart Association (NYHA) score. NYHA-poengsummen er en klassifisering i 4 stadier av økende alvorlighetsgrad, foreslått av New York Heart Association, den er basert på intensiteten av symptomene: I: Asymptomatisk, ubehag under eksepsjonell innsats. II: Moderat ubehag ved betydelig innsats. III: Ubehag kjent under moderate anstrengelser. IV: Ubehag ved den minste anstrengelse eller ved hvile. Referanse: Hurst Hurst JW, Morris DC, Alexander RW. Bruken av New York Heart Associations klassifisering av hjerte- og karsykdommer som en del av pasientens komplette problemliste. Clin Cardiol. JW, Morris DC, Alexander RW. Utnyttelse av New York Heart Association for klassifisering av kardiovaskulære sykdommer i kadre for pasientkompletterer på listen over problemer. Clin Cardiol. Jun 1999;22 (6):385-90. |
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra pasienter med polynevropati uten identifisert etiologi: Kliniske skårer - KARNOFSKI-indeks
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
KARNOFSKY-indeksen brukes til å vurdere den generelle tilstanden til pasienten: det er en skala fra 0 til 100, det maksimale representerer fraværet av klager relatert til sykdommen.
|
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra pasienter med polynevropati uten identifisert etiologi: Kliniske skårer - NIS-LL-
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Nevropati svekket score-nedre lem (NIS-LL): dette er en skåre av 88, minimum (0) representerer en asymptomatisk pasient
|
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra pasienter med polynevropati uten identifisert etiologi: Kliniske skårer - ONLS-
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS) brukes til å vurdere den funksjonelle innvirkningen av nevropati: skåre av 12, minimum (0) representerer en pasient uten funksjonshemming relatert til hans nevropati.
|
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra pasienter med polynevropati uten identifisert etiologi: Kliniske skårer - RODS-
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Den Rasch Score-bygget Overall Disability Scale (RODS) brukes til å vurdere virkningen av nevropati på dagliglivets aktiviteter: det er en skala fra 0 til 48 med maksimum som representerer en pasient asymptomatisk.
|
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra pasienter med polynevropati uten identifisert etiologi: Kliniske skårer - CADT-
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Compound Autonomic Dysfunction Test (CADT) brukes til å vurdere vegetativ svekkelse: den er vurdert til maksimalt 16 hvis den er normal (erektil dysfunksjon vil ikke bli tatt i betraktning hos menn).
|
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra pasienter med polynevropati uten identifisert etiologi: Klinisk score -MoCA-
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) brukes til en kognitiv vurdering: av 30, det maksimale er et subjekt uten funksjonshemming.
|
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Kliniske data fra pasienter med polynevropati uten identifisert etiologi: Elektrofysiologiske data
Tidsramme: innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
Disse dataene inkluderer:
|
innen 6 måneder etter inkludering (på tidspunktet for elektromyogrammet)
|
|
Estimering av frekvensen av tilstedeværelsen av nevropati i vår studiepopulasjon for å sammenligne den med en referansepopulasjon
Tidsramme: 24 måneder
|
Estimering av frekvensen av tilstedeværelsen av nevropati i vår studiepopulasjon for å sammenligne den med en referansepopulasjon
|
24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Guilhem SOLE, MD, Université Hospital, Bordeaux
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CHUBX 2020/27
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .