RGX-314 新生血管加齢黄斑変性症（nAMD）に対する遺伝子治療の薬力学的研究
2024年9月3日 更新者：AbbVie
血管新生加齢黄斑変性症の参加者に網膜下送達を介して投与されたRGX-314遺伝子治療の2つの製剤における2つの用量の薬力学を調査する第2相非盲検試験
RGX-314 は、Wet AMD とも呼ばれる新生血管 (湿性) 加齢黄斑変性症 (nAMD) の治療のための新規の 1 回限りの遺伝子治療として開発されています。
滲出型 AMD は、網膜に新しい漏出性の血管が形成されることによる視力喪失を特徴としています。
このフェーズ 2 の非盲検試験の目的は、2 つの異なる製剤 (臨床製剤と最終的な市販製剤) からの異なる用量の RGX-314 が、網膜下投与によって送達された場合にヒトで同じように機能するかどうかを評価することです。
調査の概要
詳細な説明
滲出性 AMD は、米国、ヨーロッパ、および日本における失明の重大な原因であり、これらの地域だけでも最大 200 万人が滲出性 AMD を患っています。
現在の抗 VEGF 療法は、wet AMD の治療の状況を大きく変え、大多数の患者の失明の進行を防ぐ能力があるため、標準治療になりました。
しかし、これらの治療法は、有効性を維持するために生涯にわたって眼内注射を繰り返す必要があります。
治療の負担により、患者はしばしば視力の低下を経験し、時間の経過とともに治療の頻度が低下します。
RGX-314 は、wet AMD の潜在的な 1 回限りの治療法として開発されています。
RGX-314 は、VEGF 活性に結合して中和するモノクローナル抗体フラグメントをコードする遺伝子を含む AAV8 ベクターを使用します。
この第 2 相非盲検試験では、血管新生型加齢黄斑変性症患者の網膜下送達による RGX-314 遺伝子治療の 2 つの製剤における 2 つの用量の薬力学を調査します。
包含/除外基準を満たす約60人の患者（コホートあたり15人）が、4つの連続投与コホートに登録されます。
用量コホートは、房水導入遺伝子産物（TP）濃度に基づいてRGX-314の薬力学を調べるために、2つの製剤のうちの1つにおけるRGX-314の2つの用量のうちの1つで構成される。
参加者が研究基準を満たし、研究への参加を選択した場合、研究への参加は約 12 か月続きます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85014
- Retinal Consultants of Arizona
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Sun City、Arizona、アメリカ、85351
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center
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California
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San Diego、California、アメリカ、92064
- Retina Consultants of San Diego
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Santa Barbara、California、アメリカ、93103
- California Retina Consultants
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Wilmer Eye Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Nevada
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Reno、Nevada、アメリカ、89502
- Sierra Eye Associates
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87109
- Eye Associates of New Mexico
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Wills Eye Hospital
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Tennessee
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Germantown、Tennessee、アメリカ、38138
- Charles Retina Institute
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Texas Retina Associates
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The Woodlands、Texas、アメリカ、77384
- Retina Consultants of Texas
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
50年～89年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 50歳以上89歳以下の男性または女性。
- -早期治療糖尿病網膜症研究（ETDRS）スクリーニング時の研究眼のBCVA文字スコアが≤78〜≥40。
- 以前に抗VEGFで治療された研究眼における加齢黄斑変性に続発する脈絡膜血管新生（CNV）の診断。
- 参加者は、試験登録時に抗 VEGF 療法に対して有意な反応を示している必要があります。
- -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思があり、この研究のため。
- -研究の目で疑似水晶体（白内障手術後少なくとも12週間）でなければなりません。
除外基準:
- -AMD以外の原因に続発する研究眼のCNVまたは黄斑浮腫。
- -研究眼の中心窩下線維症または萎縮。
- -調査眼の視力の改善を制限する可能性がある調査官の意見における任意の状態。
- -研究眼の網膜剥離または網膜裂孔の活動性または病歴。
- -研究眼の進行した緑内障。
- -遺伝子治療による前治療。
- -過去6か月以内の心筋梗塞、脳血管障害、または一過性脳虚血発作。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：市販製剤用量 1
RGX-314の用量1
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RGX-314 は、可溶性抗 VEGF タンパク質のコード配列を持つ組換えアデノ随伴ウイルス遺伝子治療ベクターです。
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実験的：臨床製剤用量 1
RGX-314の用量1
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RGX-314 は、可溶性抗 VEGF タンパク質のコード配列を持つ組換えアデノ随伴ウイルス遺伝子治療ベクターです。
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実験的：市販製剤用量 2
RGX-314の2回投与
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RGX-314 は、可溶性抗 VEGF タンパク質のコード配列を持つ組換えアデノ随伴ウイルス遺伝子治療ベクターです。
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実験的：臨床製剤用量 2
RGX-314の2回投与
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RGX-314 は、可溶性抗 VEGF タンパク質のコード配列を持つ組換えアデノ随伴ウイルス遺伝子治療ベクターです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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房水中のRGX-314標的タンパク質濃度
時間枠：24週目
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24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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眼の有害事象（AE）および全体的なAEの発生率と重症度
時間枠：48週目まで
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RGX-314 の安全性と忍容性を評価する
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48週目まで
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最高矯正視力（BCVA）の変化
時間枠：24週目と48週目
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Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) によって測定された BCVA
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24週目と48週目
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中心網膜厚（CRT）の変化
時間枠：24週目と48週目
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CRT は、スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) によって測定されます。
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24週目と48週目
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第 24 週および第 48 週までの平均補足抗 VEGF 注射年率
時間枠：24週目と48週目まで
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48週間にわたる抗VEGF補助療法の必要性を評価する
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24週目と48週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年2月22日
一次修了 (実際)
2023年10月2日
研究の完了 (実際)
2024年3月18日
試験登録日
最初に提出
2021年3月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年4月1日
最初の投稿 (実際)
2021年4月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年9月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年9月3日
最終確認日
2024年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。