Studio farmacodinamico sulla terapia genica RGX-314 per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD)

L'AMD umida è una causa significativa di perdita della vista negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone, con fino a 2 milioni di persone che convivono con l'AMD umida solo in queste aree geografiche. Le attuali terapie anti-VEGF hanno cambiato in modo significativo il panorama del trattamento dell'AMD umida, diventando lo standard di cura grazie alla loro capacità di prevenire la progressione della perdita della vista nella maggior parte dei pazienti. Queste terapie, tuttavia, richiedono iniezioni intraoculari ripetute per tutta la vita per mantenere l'efficacia. A causa dell'onere del trattamento, i pazienti spesso sperimentano un calo della vista con una frequenza ridotta del trattamento nel tempo. RGX-314 è stato sviluppato come potenziale trattamento una tantum per l'AMD umida. RGX-314 utilizza un vettore AAV8 che contiene un gene che codifica per un frammento di anticorpo monoclonale che si lega e neutralizza l'attività del VEGF. Questo studio in aperto di fase 2 esplorerà la farmacodinamica di due dosi in due formulazioni della terapia genica RGX-314 tramite somministrazione sottoretinica in pazienti con degenerazione maculare neovascolare correlata all'età. Saranno arruolati circa 60 pazienti (15 per coorte) che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione in 4 coorti di dose sequenziale. Una coorte di dose sarà composta da 1 di 2 dosi di RGX-314 in 1 di 2 formulazioni al fine di esplorare la farmacodinamica di RGX-314 basata sulle concentrazioni di prodotto transgenico dell'umore acqueo (TP). Se i partecipanti soddisfano i criteri dello studio e scelgono di partecipare allo studio, la loro partecipazione allo studio durerà circa 12 mesi.