Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

RGX-314 génterápiás farmakodinámiás vizsgálat a neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációhoz (nAMD)

2024. április 10. frissítette: AbbVie

2. fázis, nyílt vizsgálat az RGX-314 génterápia két dózisának farmakodinámiájának feltárására, szubretinálisan beadva a neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációban szenvedő résztvevőknél

Az RGX-314-et új, egyszeri génterápiaként fejlesztik a neovaszkuláris (nedves) korral összefüggő makuladegeneráció (nAMD) kezelésére, amelyet nedves AMD-nek is neveznek. A nedves AMD-t látásvesztés jellemzi a retinában kialakuló új, szivárgó véredények miatt. Ennek a 2. fázisú, nyílt elrendezésű vizsgálatnak az a célja, hogy felmérje, hogy az RGX-314 különböző dózisai két különböző készítményből (klinikai és esetleges kereskedelmi készítmény) ugyanazt a hatást fejtik-e ki emberben, ha szubretinális beadással adják be.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A nedves AMD a látásvesztés jelentős oka az Egyesült Államokban, Európában és Japánban, csak ezeken a területeken legfeljebb 2 millió ember él nedves AMD-vel. A jelenlegi VEGF-ellenes terápiák jelentősen megváltoztatták a nedves AMD kezelésének helyzetét, és az ellátás standardjává váltak, mivel a betegek többségénél képesek megakadályozni a látásvesztés előrehaladását. Ezek a terápiák azonban élethosszig tartó ismételt intraokuláris injekciókat igényelnek a hatékonyság fenntartásához. A kezelés terhe miatt a betegek gyakran látásromlást tapasztalnak, és az idő múlásával csökken a kezelés gyakorisága. Az RGX-314-et a nedves AMD lehetséges egyszeri kezelésére fejlesztik. Az RGX-314 olyan AAV8 vektort használ, amely egy monoklonális antitest-fragmentumot kódoló gént tartalmaz, amely kötődik a VEGF-aktivitáshoz, és semlegesíti azt. Ez a 2. fázisú, nyílt elrendezésű vizsgálat az RGX-314 génterápia két formájának két dózisának farmakodinamikáját vizsgálja, szubretinális bejuttatáson keresztül neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációban szenvedő betegeknél. Körülbelül 60 beteget (15 kohorszonként), akik megfelelnek a felvételi/kizárási kritériumoknak, 4 egymást követő adagolási csoportba vesznek fel. Az RGX-314 farmakodinámiájának feltárása érdekében az RGX-314 farmakodinamikáját a vizes humor transzgéntermék (TP) koncentrációja alapján, egy dóziskohorsz az RGX-314 2-ből 1-ből áll. Ha a résztvevők megfelelnek a vizsgálati kritériumoknak, és úgy döntenek, hogy részt vesznek a vizsgálatban, a vizsgálatban való részvételük körülbelül 12 hónapig tart.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

60

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Egyesült Államok, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Egyesült Államok, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Egyesült Államok, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Egyesült Államok, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Egyesült Államok, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

50 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfiak vagy nők, életkor ≥ 50 év és ≤ 89 év.
  2. A korai kezelésű diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS) BCVA-betűs pontszáma ≤ 78 és ≥ 40 között van a vizsgált szemen a szűréskor.
  3. A koroidális neovaszkularizáció (CNV) diagnózisa az életkorral összefüggő makuladegeneráció következtében a korábban anti-VEGF-fel kezelt vizsgált szemen.
  4. A résztvevőknek a vizsgálatba való belépéskor jelentős választ kell mutatniuk az anti-VEGF-terápiára.
  5. Kész és képes írásos, aláírt, tájékozott hozzájárulást adni ehhez a tanulmányhoz.
  6. Pseudophakiásnak kell lennie (legalább 12 héttel a szürkehályog műtét után) a vizsgált szemen.

Kizárási kritériumok:

  1. CNV vagy makulaödéma a vizsgált szemben, másodlagos az AMD-n kívüli okok miatt.
  2. Subfovealis fibrózis vagy atrófia a vizsgált szemen.
  3. A vizsgáló véleménye szerint bármely olyan állapot, amely korlátozhatja a vizsgált szem látásélességének javulását.
  4. Aktív vagy a kórtörténetben szereplő retinaleválás vagy retinaszakadás a vizsgált szemen.
  5. Előrehaladott glaukóma a vizsgált szemen.
  6. Előzetes génterápiás kezelés.
  7. Szívinfarktus, cerebrovaszkuláris baleset vagy átmeneti ischaemiás roham az elmúlt 6 hónapban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kereskedelmi készítmény 1. adag
RGX-314 1. adagja
Genetikai: RGX-314
Az RGX-314 egy rekombináns adeno-asszociált vírus génterápiás vektor, amely egy oldható anti-VEGF fehérjét kódoló szekvenciát hordoz.
Kísérleti: Klinikai készítmény 1. dózis
RGX-314 1. adagja
Genetikai: RGX-314
Az RGX-314 egy rekombináns adeno-asszociált vírus génterápiás vektor, amely egy oldható anti-VEGF fehérjét kódoló szekvenciát hordoz.
Kísérleti: Kereskedelmi készítmény 2. adag
RGX-314 2. adagja
Genetikai: RGX-314
Az RGX-314 egy rekombináns adeno-asszociált vírus génterápiás vektor, amely egy oldható anti-VEGF fehérjét kódoló szekvenciát hordoz.
Kísérleti: Klinikai készítmény 2. dózis
RGX-314 2. adagja
Genetikai: RGX-314
Az RGX-314 egy rekombináns adeno-asszociált vírus génterápiás vektor, amely egy oldható anti-VEGF fehérjét kódoló szekvenciát hordoz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az RGX-314 megcélzott fehérjekoncentrációja vizes humorban
Időkeret: A 24. héten
A 24. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szemmel kapcsolatos nemkívánatos események (AE) előfordulása és súlyossága, valamint az általános nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága
Időkeret: A 48. hétig
Értékelje az RGX-314 biztonságát és tolerálhatóságát
A 48. hétig
Változások a legjobb korrigált látásélességben (BCVA)
Időkeret: A 24. és a 48. héten
A korai kezelésű diabéteszes retinopátia vizsgálattal (ETDRS) mért BCVA
A 24. és a 48. héten
Változások a központi retina vastagságában (CRT)
Időkeret: A 24. és a 48. héten
A CRT mérése spektrális tartomány optikai koherencia tomográfiával (SD-OCT) történik.
A 24. és a 48. héten
Átlagos kiegészítő anti-VEGF injekció éves aránya a 24. és a 48. hétig
Időkeret: A 24. és a 48. hétig
A kiegészítő anti-VEGF terápia szükségességének felmérése 48 héten keresztül
A 24. és a 48. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AbbVie

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. október 2.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. március 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 1.

Első közzététel (Tényleges)

2021. április 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 10.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RGX-314-2103

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nedves makuladegeneráció

Klinikai vizsgálatok a RGX-314

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Croatia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel