RGX-314 génterápiás farmakodinámiás vizsgálat a neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációhoz (nAMD)
2024. szeptember 3. frissítette: AbbVie
2. fázis, nyílt vizsgálat az RGX-314 génterápia két dózisának farmakodinámiájának feltárására, szubretinálisan beadva a neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációban szenvedő résztvevőknél
Az RGX-314-et új, egyszeri génterápiaként fejlesztik a neovaszkuláris (nedves) korral összefüggő makuladegeneráció (nAMD) kezelésére, amelyet nedves AMD-nek is neveznek.
A nedves AMD-t látásvesztés jellemzi a retinában kialakuló új, szivárgó véredények miatt.
Ennek a 2. fázisú, nyílt elrendezésű vizsgálatnak az a célja, hogy felmérje, hogy az RGX-314 különböző dózisai két különböző készítményből (klinikai és esetleges kereskedelmi készítmény) ugyanazt a hatást fejtik-e ki emberben, ha szubretinális beadással adják be.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A nedves AMD a látásvesztés jelentős oka az Egyesült Államokban, Európában és Japánban, csak ezeken a területeken legfeljebb 2 millió ember él nedves AMD-vel.
A jelenlegi VEGF-ellenes terápiák jelentősen megváltoztatták a nedves AMD kezelésének helyzetét, és az ellátás standardjává váltak, mivel a betegek többségénél képesek megakadályozni a látásvesztés előrehaladását.
Ezek a terápiák azonban élethosszig tartó ismételt intraokuláris injekciókat igényelnek a hatékonyság fenntartásához.
A kezelés terhe miatt a betegek gyakran látásromlást tapasztalnak, és az idő múlásával csökken a kezelés gyakorisága.
Az RGX-314-et a nedves AMD lehetséges egyszeri kezelésére fejlesztik.
Az RGX-314 olyan AAV8 vektort használ, amely egy monoklonális antitest-fragmentumot kódoló gént tartalmaz, amely kötődik a VEGF-aktivitáshoz, és semlegesíti azt.
Ez a 2. fázisú, nyílt elrendezésű vizsgálat az RGX-314 génterápia két formájának két dózisának farmakodinamikáját vizsgálja, szubretinális bejuttatáson keresztül neovaszkuláris korral összefüggő makuladegenerációban szenvedő betegeknél.
Körülbelül 60 beteget (15 kohorszonként), akik megfelelnek a felvételi/kizárási kritériumoknak, 4 egymást követő adagolási csoportba vesznek fel.
Az RGX-314 farmakodinámiájának feltárása érdekében az RGX-314 farmakodinamikáját a vizes humor transzgéntermék (TP) koncentrációja alapján, egy dóziskohorsz az RGX-314 2-ből 1-ből áll.
Ha a résztvevők megfelelnek a vizsgálati kritériumoknak, és úgy döntenek, hogy részt vesznek a vizsgálatban, a vizsgálatban való részvételük körülbelül 12 hónapig tart.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
60
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85014
- Retinal Consultants of Arizona
-
Sun City, Arizona, Egyesült Államok, 85351
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92064
- Retina Consultants of San Diego
-
Santa Barbara, California, Egyesült Államok, 93103
- California Retina Consultants
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Wilmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Egyesült Államok, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87109
- Eye Associates of New Mexico
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Wills Eye Hospital
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Egyesült Államok, 38138
- Charles Retina Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Texas Retina Associates
-
The Woodlands, Texas, Egyesült Államok, 77384
- Retina Consultants of Texas
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
50 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak vagy nők, életkor ≥ 50 év és ≤ 89 év.
- A korai kezelésű diabéteszes retinopátia vizsgálat (ETDRS) BCVA-betűs pontszáma ≤ 78 és ≥ 40 között van a vizsgált szemen a szűréskor.
- A koroidális neovaszkularizáció (CNV) diagnózisa az életkorral összefüggő makuladegeneráció következtében a korábban anti-VEGF-fel kezelt vizsgált szemen.
- A résztvevőknek a vizsgálatba való belépéskor jelentős választ kell mutatniuk az anti-VEGF-terápiára.
- Kész és képes írásos, aláírt, tájékozott hozzájárulást adni ehhez a tanulmányhoz.
- Pseudophakiásnak kell lennie (legalább 12 héttel a szürkehályog műtét után) a vizsgált szemen.
Kizárási kritériumok:
- CNV vagy makulaödéma a vizsgált szemben, másodlagos az AMD-n kívüli okok miatt.
- Subfovealis fibrózis vagy atrófia a vizsgált szemen.
- A vizsgáló véleménye szerint bármely olyan állapot, amely korlátozhatja a vizsgált szem látásélességének javulását.
- Aktív vagy a kórtörténetben szereplő retinaleválás vagy retinaszakadás a vizsgált szemen.
- Előrehaladott glaukóma a vizsgált szemen.
- Előzetes génterápiás kezelés.
- Szívinfarktus, cerebrovaszkuláris baleset vagy átmeneti ischaemiás roham az elmúlt 6 hónapban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kereskedelmi készítmény 1. adag
RGX-314 1. adagja
|
Az RGX-314 egy rekombináns adeno-asszociált vírus génterápiás vektor, amely egy oldható anti-VEGF fehérjét kódoló szekvenciát hordoz.
|
|
Kísérleti: Klinikai készítmény 1. dózis
RGX-314 1. adagja
|
Az RGX-314 egy rekombináns adeno-asszociált vírus génterápiás vektor, amely egy oldható anti-VEGF fehérjét kódoló szekvenciát hordoz.
|
|
Kísérleti: Kereskedelmi készítmény 2. adag
RGX-314 2. adagja
|
Az RGX-314 egy rekombináns adeno-asszociált vírus génterápiás vektor, amely egy oldható anti-VEGF fehérjét kódoló szekvenciát hordoz.
|
|
Kísérleti: Klinikai készítmény 2. dózis
RGX-314 2. adagja
|
Az RGX-314 egy rekombináns adeno-asszociált vírus génterápiás vektor, amely egy oldható anti-VEGF fehérjét kódoló szekvenciát hordoz.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az RGX-314 megcélzott fehérjekoncentrációja vizes humorban
Időkeret: A 24. héten
|
A 24. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szemmel kapcsolatos nemkívánatos események (AE) előfordulása és súlyossága, valamint az általános nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága
Időkeret: A 48. hétig
|
Értékelje az RGX-314 biztonságát és tolerálhatóságát
|
A 48. hétig
|
|
Változások a legjobb korrigált látásélességben (BCVA)
Időkeret: A 24. és a 48. héten
|
A korai kezelésű diabéteszes retinopátia vizsgálattal (ETDRS) mért BCVA
|
A 24. és a 48. héten
|
|
Változások a központi retina vastagságában (CRT)
Időkeret: A 24. és a 48. héten
|
A CRT mérése spektrális tartomány optikai koherencia tomográfiával (SD-OCT) történik.
|
A 24. és a 48. héten
|
|
Átlagos kiegészítő anti-VEGF injekció éves aránya a 24. és a 48. hétig
Időkeret: A 24. és a 48. hétig
|
A kiegészítő anti-VEGF terápia szükségességének felmérése 48 héten keresztül
|
A 24. és a 48. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. február 22.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. október 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. március 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. március 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 1.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. szeptember 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. szeptember 3.
Utolsó ellenőrzés
2024. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RGX-314-2103
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .