Pharmakodynamische Studie zur RGX-314-Gentherapie bei neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration (nAMD)

Feuchte AMD ist eine bedeutende Ursache für Sehverlust in den Vereinigten Staaten, Europa und Japan, wobei allein in diesen Regionen bis zu 2 Millionen Menschen mit feuchter AMD leben. Aktuelle Anti-VEGF-Therapien haben die Landschaft für die Behandlung von feuchter AMD erheblich verändert und sind aufgrund ihrer Fähigkeit, das Fortschreiten des Sehverlusts bei der Mehrheit der Patienten zu verhindern, zum Behandlungsstandard geworden. Diese Therapien erfordern jedoch lebenslang wiederholte intraokulare Injektionen, um die Wirksamkeit aufrechtzuerhalten. Aufgrund der Belastung durch die Behandlung kommt es bei Patienten im Laufe der Zeit häufig zu einer Verschlechterung des Sehvermögens mit verringerter Behandlungshäufigkeit. RGX-314 wird als potenzielle Einmalbehandlung für feuchte AMD entwickelt. RGX-314 verwendet einen AAV8-Vektor, der ein Gen enthält, das für ein monoklonales Antikörperfragment kodiert, das an die VEGF-Aktivität bindet und diese neutralisiert. Diese Open-Label-Studie der Phase 2 wird die Pharmakodynamik von zwei Dosen in zwei Formulierungen der RGX-314-Gentherapie über subretinale Verabreichung bei Patienten mit neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration untersuchen. Ungefähr 60 Patienten (15 pro Kohorte), die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, werden in 4 aufeinanderfolgende Dosiskohorten aufgenommen. Eine Dosiskohorte besteht aus 1 von 2 Dosen von RGX-314 in 1 von 2 Formulierungen, um die Pharmakodynamik von RGX-314 basierend auf den Konzentrationen des Transgenprodukts (TP) im Kammerwasser zu untersuchen. Wenn die Teilnehmer die Studienkriterien erfüllen und sich für die Teilnahme an der Studie entscheiden, dauert ihre Teilnahme an der Studie etwa 12 Monate.