Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RGX-314-geeniterapian farmakodynaaminen tutkimus uudissuonituksesta ikään liittyvästä silmänpohjan rappeutumisesta (nAMD)

keskiviikko 10. huhtikuuta 2024 päivittänyt: AbbVie

Vaihe 2, avoin tutkimus, jossa tutkitaan kahden annoksen farmakodynamiikkaa kahdessa RGX-314-geeniterapiaformulaatiossa, jotka annetaan subretinaalisen annostelun kautta osallistujille, joilla on uudissuonituksesta johtuva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma

RGX-314:ää kehitetään uudeksi kertakäyttöiseksi geeniterapiaksi neovaskulaarisen (märkä) ikääntymiseen liittyvän silmänpohjan rappeuman (nAMD) hoitoon, josta käytetään myös nimitystä Wet AMD. Märkälle AMD:lle on ominaista näön menetys, joka johtuu uusien, vuotavien verisuonten muodostumisesta verkkokalvoon. Tämän vaiheen 2 avoimen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, toimivatko RGX-314:n eri annokset kahdesta eri formulaatiosta (kliininen ja mahdollinen kaupallinen formulaatio) samalla tavalla ihmisillä, kun ne annetaan verkkokalvon alle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Märkä AMD on merkittävä syy näön menettämiseen Yhdysvalloissa, Euroopassa ja Japanissa, ja pelkästään näillä maantieteellisillä alueilla jopa 2 miljoonaa ihmistä kärsii märkästä AMD:stä. Nykyiset anti-VEGF-hoidot ovat merkittävästi muuttaneet märän AMD:n hoidon maisemaa, ja niistä on tullut hoidon standardi, koska ne pystyvät estämään näönmenetyksen etenemistä suurimmalla osalla potilaista. Nämä hoidot edellyttävät kuitenkin elinikäisiä toistuvia silmänsisäisiä injektioita tehon säilyttämiseksi. Hoitotaakan vuoksi potilaiden näkökyky heikkenee ja hoitotiheys vähenee ajan myötä. RGX-314:ää kehitetään mahdolliseksi kertaluonteiseksi hoidoksi kostealle AMD:lle. RGX-314 käyttää AAV8-vektoria, joka sisältää geenin, joka koodaa monoklonaalista vasta-ainefragmenttia, joka sitoutuu VEGF-aktiivisuuteen ja neutralisoi sen. Tässä 2. vaiheen avoimessa tutkimuksessa tutkitaan kahden annoksen farmakodynamiikkaa kahdessa RGX-314-geeniterapiaformulaatiossa subretinaalisen annostelun kautta potilailla, joilla on ikään liittyvä neovaskulaarinen silmänpohjan rappeuma. Noin 60 potilasta (15 per kohortti), jotka täyttävät sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit, rekisteröidään neljään peräkkäiseen annoskohorttiin. Annoskohortti koostuu yhdestä kahdesta RGX-314-annoksesta yhdessä kahdesta formulaatiosta, jotta voidaan tutkia RGX-314:n farmakodynamiikkaa vesipitoisten siirtogeenituotteiden (TP) konsentraatioiden perusteella. Jos osallistujat täyttävät tutkimuksen kriteerit ja haluavat osallistua tutkimukseen, heidän osallistumisensa tutkimukseen kestää noin 12 kuukautta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Yhdysvallat, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Yhdysvallat, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
        • Sierra eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

50 vuotta - 89 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet tai naiset, ikä ≥ 50 vuotta ja ≤ 89 vuotta.
  2. Varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen (ETDRS) BCVA-kirjainpistemäärä ≤ 78 - ≥ 40 tutkimussilmässä seulonnassa.
  3. Ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman aiheuttaman suonikalvon uudissuonittumisen (CNV) diagnoosi tutkimussilmässä, jota on aiemmin hoidettu anti-VEGF:llä.
  4. Osallistujien on täytynyt osoittaa merkittävä vaste anti-VEGF-hoitoon tutkimukseen tullessa.
  5. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen, allekirjoitettu tietoinen suostumus tälle tutkimukselle.
  6. On oltava pseudofakia (vähintään 12 viikkoa kaihileikkauksen jälkeen) tutkittavassa silmässä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. CNV tai makulaturvotus tutkimussilmässä, joka on seurausta muista syistä kuin AMD:stä.
  2. Subfoveaalinen fibroosi tai surkastuminen tutkittavassa silmässä.
  3. Mikä tahansa tutkijan mielestä tila, joka voi rajoittaa näöntarkkuuden paranemista tutkittavassa silmässä.
  4. Aktiivinen tai aiempi verkkokalvon irtoaminen tai verkkokalvon repeämä tutkittavassa silmässä.
  5. Pitkälle edennyt glaukooma tutkimussilmässä.
  6. Aikaisempi hoito geeniterapialla.
  7. Sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus viimeisen 6 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaupallinen formulaatioannos 1
RGX-314:n annos 1
Geneettinen: RGX-314
RGX-314 on rekombinantti adeno-assosioitunut virusgeeniterapiavektori, joka sisältää liukoista anti-VEGF-proteiinia koodaavan sekvenssin
Kokeellinen: Kliininen formulaatioannos 1
RGX-314:n annos 1
Geneettinen: RGX-314
RGX-314 on rekombinantti adeno-assosioitunut virusgeeniterapiavektori, joka sisältää liukoista anti-VEGF-proteiinia koodaavan sekvenssin
Kokeellinen: Kaupallinen formulaatioannos 2
RGX-314:n annos 2
Geneettinen: RGX-314
RGX-314 on rekombinantti adeno-assosioitunut virusgeeniterapiavektori, joka sisältää liukoista anti-VEGF-proteiinia koodaavan sekvenssin
Kokeellinen: Kliininen formulaatioannos 2
RGX-314:n annos 2
Geneettinen: RGX-314
RGX-314 on rekombinantti adeno-assosioitunut virusgeeniterapiavektori, joka sisältää liukoista anti-VEGF-proteiinia koodaavan sekvenssin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
RGX-314:n tavoiteproteiinikonsentraatio kammion vesiliuoksessa
Aikaikkuna: Viikolla 24
Viikolla 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Silmään liittyvien haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus ja yleiset haittavaikutukset
Aikaikkuna: Viikolle 48 asti
Arvioi RGX-314:n turvallisuus ja siedettävyys
Viikolle 48 asti
Muutokset parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
Aikaikkuna: Viikoilla 24 ja 48
BCVA mitattu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study -tutkimuksella (ETDRS)
Viikoilla 24 ja 48
Muutokset verkkokalvon keskipaksuudessa (CRT)
Aikaikkuna: Viikoilla 24 ja 48
CRT mitataan spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT)
Viikoilla 24 ja 48
Keskimääräinen lisäanti-VEGF-injektio vuositasolla viikoille 24 ja 48 asti
Aikaikkuna: Viikoille 24 ja 48 asti
Arvioida täydentävän anti-VEGF-hoidon tarvetta 48 viikon ajan
Viikoille 24 ja 48 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AbbVie

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 22. helmikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. huhtikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RGX-314-2103

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Märkä silmänpohjan rappeuma

Kliiniset tutkimukset RGX-314

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lebanon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa