RGX-314 新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 基因治疗药效学研究
2024年4月10日 更新者：AbbVie
一项 2 期开放标签研究，旨在探索通过视网膜下给药的两种 RGX-314 基因治疗制剂中两种剂量对新生血管性年龄相关性黄斑变性患者的药效学
RGX-314正在开发为一种新型一次性基因疗法，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD），也称为湿性 AMD。
湿性 AMD 的特征是由于视网膜中新的渗漏血管形成而导致视力丧失。
此 2 期开放标签研究的目的是评估两种不同制剂（临床制剂与最终商业制剂）的不同剂量 RGX-314 在通过视网膜下给药时在人体中的表现是否相同
研究概览
详细说明
湿性 AMD 是美国、欧洲和日本视力丧失的重要原因，仅在这些地区就有多达 200 万人患有湿性 AMD。
目前的抗 VEGF 疗法已经显着改变了湿性 AMD 的治疗前景，由于它们能够防止大多数患者视力丧失的进展，因此成为标准治疗。
然而，这些疗法需要终生重复眼内注射以维持疗效。
由于治疗负担，随着时间的推移，随着治疗频率的降低，患者的视力往往会下降。
RGX-314 正在开发中，作为一种潜在的一次性治疗湿性 AMD。
RGX-314 使用 AAV8 载体，该载体包含编码单克隆抗体片段的基因，该片段结合并中和 VEGF 活性。
这项 2 期开放标签研究将通过视网膜下给药探索两种剂量的 RGX-314 基因疗法在新生血管性年龄相关性黄斑变性患者中的药效学。
大约 60 名符合纳入/排除标准的患者（每组 15 名）将被纳入 4 个连续剂量组。
剂量群组将由 2 种制剂中的 1 种中的 2 剂 RGX-314 中的 1 剂组成，以便根据房水转基因产物 (TP) 浓度探索 RGX-314 的药效学。
如果参与者符合研究标准并选择参与研究，他们参与的研究将持续约 12 个月。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
60
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Patient Advocacy
- 电话号码：1-866-860-0117
- 邮箱：patientadvocacy@regenxbio.com
学习地点
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85014
- Retinal Consultants of Arizona
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Sun City、Arizona、美国、85351
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center
-
-
California
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San Diego、California、美国、92064
- Retina Consultants of San Diego
-
Santa Barbara、California、美国、93103
- California Retina Consultants
-
-
Florida
-
Saint Petersburg、Florida、美国、33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- Wilmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Nevada
-
Reno、Nevada、美国、89502
- Sierra Eye Associates
-
-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、美国、87109
- Eye Associates of New Mexico
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Wills Eye Hospital
-
-
Tennessee
-
Germantown、Tennessee、美国、38138
- Charles Retina Institute
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75231
- Texas Retina Associates
-
The Woodlands、Texas、美国、77384
- Retina Consultants of Texas
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
50年 至 89年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥50岁且≤89岁的男性或女性。
- 早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 筛选时研究眼的 BCVA 字母评分在≤ 78 和 ≥ 40 之间。
- 之前用抗 VEGF 治疗的研究眼中继发于年龄相关性黄斑变性的脉络膜新生血管形成 (CNV) 的诊断。
- 参与者必须在研究开始时表现出对抗 VEGF 治疗的有意义的反应。
- 愿意并能够为本研究提供书面的、签署的知情同意书。
- 研究眼必须是假晶状体（白内障手术后至少 12 周）。
排除标准：
- 继发于 AMD 以外的任何原因的研究眼中的 CNV 或黄斑水肿。
- 研究眼中的中心凹下纤维化或萎缩。
- 研究者认为可能限制研究眼视力改善的任何情况。
- 研究眼中有活动性或历史性视网膜脱离或视网膜撕裂。
- 研究眼中的晚期青光眼。
- 先前接受过基因治疗。
- 近 6 个月内发生过心肌梗塞、脑血管意外或短暂性脑缺血发作。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：商业配方剂量 1
RGX-314 的第 1 剂
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RGX-314 是一种重组腺相关病毒基因治疗载体，携带可溶性抗 VEGF 蛋白的编码序列
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实验性的：临床制剂剂量 1
RGX-314 的第 1 剂
|
RGX-314 是一种重组腺相关病毒基因治疗载体，携带可溶性抗 VEGF 蛋白的编码序列
|
|
实验性的：商业配方剂量 2
RGX-314 剂量 2
|
RGX-314 是一种重组腺相关病毒基因治疗载体，携带可溶性抗 VEGF 蛋白的编码序列
|
|
实验性的：临床制剂剂量 2
RGX-314 剂量 2
|
RGX-314 是一种重组腺相关病毒基因治疗载体，携带可溶性抗 VEGF 蛋白的编码序列
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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RGX-314 房水中的靶蛋白浓度
大体时间：在第 24 周
|
在第 24 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
眼部不良事件 (AE) 和总体 AE 的发生率和严重程度
大体时间：通过第 48 周
|
评估 RGX-314 的安全性和耐受性
|
通过第 48 周
|
|
最佳矫正视力 (BCVA) 的变化
大体时间：在第 24 周和第 48 周
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通过早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 测量的 BCVA
|
在第 24 周和第 48 周
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中央视网膜厚度 (CRT) 的变化
大体时间：在第 24 周和第 48 周
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CRT 通过光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 测量
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在第 24 周和第 48 周
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第 24 周和第 48 周的平均补充抗 VEGF 注射年化率
大体时间：通过第 24 周和第 48 周
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评估在 48 周内是否需要补充抗 VEGF 治疗
|
通过第 24 周和第 48 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年2月22日
初级完成 (实际的)
2023年10月2日
研究完成 (实际的)
2024年3月18日
研究注册日期
首次提交
2021年3月30日
首先提交符合 QC 标准的
2021年4月1日
首次发布 (实际的)
2021年4月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月10日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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