Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RGX-314 genterapi farmakodynamisk undersøgelse for neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration (nAMD)

10. april 2024 opdateret af: AbbVie

Et fase 2, åbent studie for at udforske farmakodynamikken af ​​to doser i to formuleringer af RGX-314 genterapi administreret via subretinal levering hos deltagere med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration

RGX-314 udvikles som en ny engangs genterapi til behandling af neovaskulær (våd) aldersrelateret makuladegeneration (nAMD), også kaldet Wet AMD. Våd AMD er karakteriseret ved tab af syn på grund af ny, utætte blodkardannelse i nethinden. Formålet med denne fase 2, åbne undersøgelse er at evaluere, om forskellige doser af RGX-314 fra to forskellige formuleringer (klinisk versus eventuel kommerciel formulering) yder det samme hos mennesker, når de leveres ved subretinal administration

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Våd AMD er en væsentlig årsag til synstab i USA, Europa og Japan, med op til 2 millioner mennesker, der lever med våd AMD alene i disse geografier. Nuværende anti-VEGF-terapier har væsentligt ændret landskabet for behandling af våd AMD og er blevet standardbehandlingen på grund af deres evne til at forhindre progression af synstab hos de fleste patienter. Disse terapier kræver dog livslange gentagne intraokulære injektioner for at opretholde effektiviteten. På grund af behandlingsbyrden oplever patienterne ofte et fald i synet med reduceret behandlingshyppighed over tid. RGX-314 udvikles som en potentiel engangsbehandling for våd AMD. RGX-314 bruger en AAV8-vektor, der indeholder et gen, der koder for et monoklonalt antistoffragment, som binder til og neutraliserer VEGF-aktivitet. Denne fase 2, åbne undersøgelse vil udforske farmakodynamikken af ​​to doser i to formuleringer af RGX-314 genterapi via subretinal levering hos patienter med neovaskulær aldersrelateret makuladegeneration. Ca. 60 patienter (15 pr. kohorte), der opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne, vil blive indskrevet i 4 sekventielle dosiskohorter. En dosiskohorte vil bestå af 1 ud af 2 doser RGX-314 i 1 af 2 formuleringer for at udforske farmakodynamikken af ​​RGX-314 baseret på koncentrationer af transgenprodukt (TP) i vandig humor. Hvis deltagerne opfylder undersøgelseskriterierne og vælger at deltage i undersøgelsen, vil deres deltagelse i undersøgelsen vare omkring 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Forenede Stater, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Forenede Stater, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

50 år til 89 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd eller kvinder i alderen ≥ 50 år og ≤ 89 år.
  2. En Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) BCVA-bogstavscore mellem ≤ 78 og ≥ 40 i undersøgelsesøjet ved screening.
  3. Diagnose af choroidal neovaskularisering (CNV) sekundær til aldersrelateret makuladegeneration i undersøgelsesøjet tidligere behandlet med anti-VEGF.
  4. Deltagerne skal have demonstreret en meningsfuld respons på anti-VEGF-terapi ved start af undersøgelsen.
  5. Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke til denne undersøgelse.
  6. Skal være pseudofakisk (mindst 12 uger efter kataraktoperation) i undersøgelsesøjet.

Ekskluderingskriterier:

  1. CNV eller makulaødem i undersøgelsesøjet sekundært til andre årsager end AMD.
  2. Subfoveal fibrose eller atrofi i undersøgelsesøje.
  3. Enhver tilstand efter investigators mening, der kunne begrænse synsstyrkeforbedring i undersøgelsesøjet.
  4. Aktiv eller historie med nethindeløsning eller retinal tåre i undersøgelsesøjet.
  5. Avanceret glaukom i undersøgelsesøjet.
  6. Forudgående behandling med genterapi.
  7. Myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmisk anfald inden for de seneste 6 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kommerciel formuleringsdosis 1
Dosis 1 af RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adeno-associeret virusgenterapivektor, der bærer en kodende sekvens for et opløseligt anti-VEGF-protein
Eksperimentel: Klinisk formulering Dosis 1
Dosis 1 af RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adeno-associeret virusgenterapivektor, der bærer en kodende sekvens for et opløseligt anti-VEGF-protein
Eksperimentel: Kommerciel formuleringsdosis 2
Dosis 2 af RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adeno-associeret virusgenterapivektor, der bærer en kodende sekvens for et opløseligt anti-VEGF-protein
Eksperimentel: Klinisk formulering Dosis 2
Dosis 2 af RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adeno-associeret virusgenterapivektor, der bærer en kodende sekvens for et opløseligt anti-VEGF-protein

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
RGX-314 målproteinkoncentration i kammervand
Tidsramme: I uge 24
I uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære bivirkninger (AE'er) og generelle AE'er
Tidsramme: Til og med uge 48
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RGX-314
Til og med uge 48
Ændringer i Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Tidsramme: I uge 24 og 48
BCVA målt ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
I uge 24 og 48
Ændringer i den centrale nethindetykkelse (CRT)
Tidsramme: I uge 24 og 48
CRT måles ved spektral domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT)
I uge 24 og 48
Gennemsnitlig supplerende anti-VEGF-injektion på årsbasis gennem uge 24 og uge 48
Tidsramme: Til og med uge 24 og uge 48
At vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-behandling over 48 uger
Til og med uge 24 og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AbbVie

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

18. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. april 2021

Først opslået (Faktiske)

6. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RGX-314-2103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Våd makuladegeneration

Kliniske forsøg med RGX-314

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner