RGX-314 Gentherapie Farmacodynamische studie voor neovasculaire leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (nAMD)

Natte LMD is een belangrijke oorzaak van verlies van gezichtsvermogen in de Verenigde Staten, Europa en Japan, met alleen al in deze regio's tot 2 miljoen mensen met natte LMD. De huidige anti-VEGF-therapieën hebben het landschap voor de behandeling van natte AMD aanzienlijk veranderd en zijn de standaardbehandeling geworden vanwege hun vermogen om progressie van verlies van gezichtsvermogen bij de meerderheid van de patiënten te voorkomen. Deze therapieën vereisen echter levenslang herhaalde intraoculaire injecties om de werkzaamheid te behouden. Vanwege de belasting van de behandeling ervaren patiënten vaak een achteruitgang van het gezichtsvermogen met een verminderde behandelfrequentie in de loop van de tijd. RGX-314 wordt ontwikkeld als een mogelijke eenmalige behandeling voor natte AMD. RGX-314 gebruikt een AAV8-vector die een gen bevat dat codeert voor een monoklonaal antilichaamfragment dat zich bindt aan VEGF-activiteit en deze neutraliseert. Deze open-label fase 2-studie zal de farmacodynamiek onderzoeken van twee doses in twee formuleringen van RGX-314-gentherapie via subretinale afgifte bij patiënten met neovasculaire leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Ongeveer 60 patiënten (15 per cohort) die voldoen aan de inclusie-/exclusiecriteria zullen worden opgenomen in 4 sequentiële dosiscohorten. Een dosiscohort zal bestaan ​​uit 1 van 2 doses RGX-314 in 1 van 2 formuleringen om de farmacodynamiek van RGX-314 te onderzoeken op basis van waterige humor transgene product (TP) concentraties. Als de deelnemers aan de studiecriteria voldoen en ervoor kiezen om deel te nemen aan de studie, zal hun deelname aan de studie ongeveer 12 maanden duren.