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Estudio farmacodinámico de terapia génica RGX-314 para la degeneración macular neovascular relacionada con la edad (nAMD)

10 de abril de 2024 actualizado por: AbbVie

Un estudio abierto de fase 2 para explorar la farmacodinámica de dos dosis en dos formulaciones de la terapia génica RGX-314 administrada por vía subretiniana en participantes con degeneración macular neovascular relacionada con la edad

RGX-314 se está desarrollando como una nueva terapia génica única para el tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad (nAMD) neovascular (húmeda), también conocida como AMD húmeda. La AMD húmeda se caracteriza por la pérdida de la visión debido a la formación de nuevos vasos sanguíneos con fugas en la retina. El propósito de este estudio abierto de fase 2 es evaluar si las diferentes dosis de RGX-314 de dos formulaciones diferentes (formulación clínica versus formulación comercial eventual) funcionan de la misma manera en humanos cuando se administran por vía subretiniana.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La AMD húmeda es una causa importante de pérdida de la visión en los Estados Unidos, Europa y Japón, con hasta 2 millones de personas que viven con AMD húmeda solo en estas geografías. Las terapias anti-VEGF actuales han cambiado significativamente el panorama para el tratamiento de la AMD húmeda, convirtiéndose en el estándar de atención debido a su capacidad para prevenir la progresión de la pérdida de visión en la mayoría de los pacientes. Estas terapias, sin embargo, requieren inyecciones intraoculares repetidas de por vida para mantener la eficacia. Debido a la carga del tratamiento, los pacientes a menudo experimentan una disminución de la visión con una menor frecuencia de tratamiento con el tiempo. RGX-314 se está desarrollando como un posible tratamiento único para la DMAE húmeda. RGX-314 utiliza un vector AAV8 que contiene un gen que codifica un fragmento de anticuerpo monoclonal que se une a la actividad de VEGF y la neutraliza. Este estudio abierto de fase 2 explorará la farmacodinámica de dos dosis en dos formulaciones de terapia génica RGX-314 a través de la administración subretiniana en pacientes con degeneración macular neovascular relacionada con la edad. Aproximadamente 60 pacientes (15 por cohorte) que cumplan con los criterios de inclusión/exclusión se inscribirán en 4 cohortes de dosis secuenciales. Una cohorte de dosis estará compuesta por 1 de 2 dosis de RGX-314 en 1 de 2 formulaciones para explorar la farmacodinámica de RGX-314 en función de las concentraciones del producto transgénico (TP) del humor acuoso. Si los participantes cumplen con los criterios del estudio y eligen participar en el estudio, su participación en el estudio durará alrededor de 12 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

50 años a 89 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres o mujeres, con edad ≥ 50 años y ≤ 89 años.
  2. Una puntuación de la letra BCVA del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) entre ≤ 78 y ≥ 40 en el ojo del estudio en la selección.
  3. Diagnóstico de neovascularización coroidea (NVC) secundaria a degeneración macular relacionada con la edad en el ojo del estudio previamente tratado con anti-VEGF.
  4. Los participantes deben haber demostrado una respuesta significativa a la terapia anti-VEGF al ingresar al estudio.
  5. Dispuesto y capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado para este estudio.
  6. Debe ser pseudofáquico (al menos 12 semanas después de la cirugía de cataratas) en el ojo del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. NVC o edema macular en el ojo del estudio secundario a cualquier otra causa que no sea AMD.
  2. Fibrosis o atrofia subfoveal en el ojo del estudio.
  3. Cualquier condición, en opinión del investigador, que podría limitar la mejora de la agudeza visual en el ojo del estudio.
  4. Activo o antecedentes de desprendimiento de retina o desgarro de retina en el ojo del estudio.
  5. Glaucoma avanzado en el ojo del estudio.
  6. Tratamiento previo con terapia génica.
  7. Infarto de miocardio, accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio en los últimos 6 meses.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Formulación Comercial Dosis 1
Dosis 1 de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 es un vector de terapia génica de virus adenoasociado recombinante que lleva una secuencia de codificación para una proteína anti-VEGF soluble
Experimental: Formulación Clínica Dosis 1
Dosis 1 de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 es un vector de terapia génica de virus adenoasociado recombinante que lleva una secuencia de codificación para una proteína anti-VEGF soluble
Experimental: Formulación Comercial Dosis 2
Dosis 2 de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 es un vector de terapia génica de virus adenoasociado recombinante que lleva una secuencia de codificación para una proteína anti-VEGF soluble
Experimental: Formulación Clínica Dosis 2
Dosis 2 de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 es un vector de terapia génica de virus adenoasociado recombinante que lleva una secuencia de codificación para una proteína anti-VEGF soluble

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración de proteína diana RGX-314 en humor acuoso
Periodo de tiempo: En la semana 24
En la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos oculares (EA) y EA generales
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de RGX-314
Hasta la semana 48
Cambios en la mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: En la semana 24 y 48
BCVA medido por el Estudio de Retinopatía Diabética de Tratamiento Temprano (ETDRS)
En la semana 24 y 48
Cambios en el espesor de la retina central (CRT)
Periodo de tiempo: En la semana 24 y 48
La CRT se mide mediante tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT)
En la semana 24 y 48
Tasa anualizada media de la inyección suplementaria de anti-VEGF hasta la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: Hasta la semana 24 y la semana 48
Evaluar la necesidad de terapia anti-VEGF suplementaria durante 48 semanas
Hasta la semana 24 y la semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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AbbVie

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de febrero de 2021

Finalización primaria (Actual)

2 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

18 de marzo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

6 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RGX-314-2103

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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