Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RGX-314 Badanie farmakodynamiczne terapii genowej dotyczące wysiękowego zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (nAMD)

3 września 2024 zaktualizowane przez: AbbVie

Otwarte badanie fazy 2 w celu zbadania farmakodynamiki dwóch dawek w dwóch preparatach terapii genowej RGX-314 podawanej drogą podsiatkówkową u uczestników z wysiękowym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem

RGX-314 jest opracowywany jako nowatorska, jednorazowa terapia genowa do leczenia neowaskularnego (mokrego) zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (nAMD), określanego również jako wysiękowe AMD. Wysiękowe AMD charakteryzuje się utratą wzroku z powodu tworzenia się nowych, nieszczelnych naczyń krwionośnych w siatkówce. Celem tego otwartego badania fazy 2 jest ocena, czy różne dawki RGX-314 z dwóch różnych preparatów (preparat kliniczny i ewentualny preparat komercyjny) działają tak samo u ludzi po podaniu podsiatkówkowym

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wysiękowa postać AMD jest istotną przyczyną utraty wzroku w Stanach Zjednoczonych, Europie i Japonii, gdzie tylko w tych regionach żyje do 2 milionów ludzi z wysiękową postacią AMD. Obecne terapie anty-VEGF znacząco zmieniły krajobraz leczenia wysiękowej postaci AMD, stając się standardem postępowania ze względu na ich zdolność do zapobiegania postępowi utraty wzroku u większości pacjentów. Te terapie wymagają jednak powtarzanych przez całe życie zastrzyków dogałkowych, aby utrzymać skuteczność. Ze względu na obciążenie leczeniem pacjenci często doświadczają pogorszenia widzenia przy zmniejszonej częstotliwości leczenia w miarę upływu czasu. RGX-314 jest opracowywany jako potencjalny jednorazowy lek na wysiękową postać AMD. RGX-314 wykorzystuje wektor AAV8, który zawiera gen kodujący fragment przeciwciała monoklonalnego, który wiąże się z aktywnością VEGF i neutralizuje ją. To otwarte badanie fazy 2 zbada farmakodynamikę dwóch dawek w dwóch preparatach terapii genowej RGX-314 poprzez dostarczanie podsiatkówkowe u pacjentów z neowaskularnym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem. Około 60 pacjentów (15 na kohortę), którzy spełniają kryteria włączenia/wyłączenia, zostanie włączonych do 4 kolejnych kohort dawek. Kohorta dawkowa będzie składać się z 1 z 2 dawek RGX-314 w 1 z 2 preparatów w celu zbadania farmakodynamiki RGX-314 na podstawie stężeń produktu transgenu (TP) w cieczy wodnistej cieczy. Jeśli uczestnicy spełnią kryteria badania i zdecydują się na udział w badaniu, ich udział w badaniu potrwa około 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Stany Zjednoczone, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Stany Zjednoczone, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Stany Zjednoczone, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

50 lat do 89 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 50 lat i ≤ 89 lat.
  2. Badanie retinopatii cukrzycowej we wczesnym leczeniu (ETDRS) Wynik litery BCVA między ≤ 78 a ≥ 40 w badanym oku podczas badania przesiewowego.
  3. Rozpoznanie neowaskularyzacji naczyniówkowej (CNV) wtórnej do związanego z wiekiem zwyrodnienia plamki żółtej w badanym oku uprzednio leczonym anty-VEGF.
  4. Uczestnicy musieli wykazywać znaczącą odpowiedź na terapię anty-VEGF na początku badania.
  5. Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody na to badanie.
  6. Musi być pseudofakijne (co najmniej 12 tygodni po operacji usunięcia zaćmy) w badanym oku.

Kryteria wyłączenia:

  1. CNV lub obrzęk plamki w badanym oku wtórny do przyczyn innych niż AMD.
  2. Zwłóknienie poddołkowe lub atrofia badanego oka.
  3. Każdy stan w opinii badacza, który może ograniczać poprawę ostrości wzroku w badanym oku.
  4. Czynne lub w przeszłości odwarstwienie siatkówki lub przedarcie siatkówki w badanym oku.
  5. Zaawansowana jaskra w badanym oku.
  6. Wcześniejsze leczenie terapią genową.
  7. Zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy lub przemijający napad niedokrwienny w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Preparat handlowy Dawka 1
Dawka 1 RGX-314
Genetyczny: RGX-314
RGX-314 to rekombinowany wektor terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami, niosący sekwencję kodującą rozpuszczalne białko anty-VEGF
Eksperymentalny: Preparat kliniczny Dawka 1
Dawka 1 RGX-314
Genetyczny: RGX-314
RGX-314 to rekombinowany wektor terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami, niosący sekwencję kodującą rozpuszczalne białko anty-VEGF
Eksperymentalny: Preparat handlowy Dawka 2
Dawka 2 RGX-314
Genetyczny: RGX-314
RGX-314 to rekombinowany wektor terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami, niosący sekwencję kodującą rozpuszczalne białko anty-VEGF
Eksperymentalny: Preparat kliniczny Dawka 2
Dawka 2 RGX-314
Genetyczny: RGX-314
RGX-314 to rekombinowany wektor terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami, niosący sekwencję kodującą rozpuszczalne białko anty-VEGF

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie docelowego białka RGX-314 w cieczy wodnistej
Ramy czasowe: W 24. tygodniu
W 24. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu (AE) i ogólnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Oceń bezpieczeństwo i tolerancję RGX-314
Do tygodnia 48
Zmiany najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: W 24 i 48 tygodniu
BCVA zmierzona w badaniu dotyczącym wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS)
W 24 i 48 tygodniu
Zmiany grubości środkowej siatkówki (CRT)
Ramy czasowe: W 24 i 48 tygodniu
CRT mierzy się za pomocą optycznej tomografii koherentnej w domenie widmowej (SD-OCT)
W 24 i 48 tygodniu
Średnia roczna szybkość wstrzyknięć suplementu anty-VEGF do 24. i 48. tygodnia
Ramy czasowe: Do tygodnia 24 i tygodnia 48
Aby ocenić potrzebę dodatkowej terapii anty-VEGF przez 48 tygodni
Do tygodnia 24 i tygodnia 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AbbVie

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RGX-314-2103

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na RGX-314

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj