RGX-314 genterapi farmakodynamisk studie för neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration (nAMD)

Våt AMD är en betydande orsak till synförlust i USA, Europa och Japan, med upp till 2 miljoner människor som lever med våt AMD bara i dessa geografier. Nuvarande anti-VEGF-terapier har avsevärt förändrat landskapet för behandling av våt AMD, och blivit standardvården på grund av deras förmåga att förhindra progression av synförlust hos majoriteten av patienterna. Dessa terapier kräver emellertid livslånga upprepade intraokulära injektioner för att bibehålla effektiviteten. På grund av behandlingsbördan upplever patienter ofta en försämrad syn med minskad behandlingsfrekvens över tid. RGX-314 utvecklas som en potentiell engångsbehandling för våt AMD. RGX-314 använder en AAV8-vektor som innehåller en gen som kodar för ett monoklonalt antikroppsfragment som binder till och neutraliserar VEGF-aktivitet. Denna öppna fas 2-studie kommer att utforska farmakodynamiken hos två doser i två formuleringar av RGX-314 genterapi via subretinal leverans hos patienter med neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration. Cirka 60 patienter (15 per kohort) som uppfyller inklusions-/exklusionskriterierna kommer att inkluderas i 4 sekventiella doskohorter. En doskohort kommer att bestå av 1 av 2 doser av RGX-314 i 1 av 2 formuleringar för att utforska farmakodynamiken hos RGX-314 baserat på koncentrationer av transgenprodukt (TP) i kammarvatten. Om deltagarna uppfyller studiekriterierna och väljer att delta i studien kommer deras deltagande i studien att pågå i cirka 12 månader.