Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

RGX-314 genterapi farmakodynamisk studie for neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD)

10. april 2024 oppdatert av: AbbVie

En fase 2, åpen studie for å utforske farmakodynamikken til to doser i to formuleringer av RGX-314 genterapi administrert via subretinal levering hos deltakere med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon

RGX-314 utvikles som en ny engangsgenterapi for behandling av neovaskulær (våt) aldersrelatert makuladegenerasjon (nAMD), også referert til som Wet AMD. Våt AMD er karakterisert ved tap av syn på grunn av ny, lekker blodåredannelse i netthinnen. Hensikten med denne fase 2, åpne studien er å evaluere om forskjellige doser av RGX-314 fra to forskjellige formuleringer (klinisk versus eventuell kommersiell formulering) gir det samme hos mennesker når de leveres ved subretinal administrering

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Våt AMD er en betydelig årsak til synstap i USA, Europa og Japan, med opptil 2 millioner mennesker som lever med våt AMD i disse geografiene alene. Nåværende anti-VEGF-terapier har betydelig endret landskapet for behandling av våt AMD, og ​​blitt standardbehandlingen på grunn av deres evne til å forhindre progresjon av synstap hos de fleste pasienter. Disse terapiene krever imidlertid livslange gjentatte intraokulære injeksjoner for å opprettholde effektiviteten. På grunn av behandlingsbyrden opplever pasientene ofte synsforstyrrelser med redusert behandlingsfrekvens over tid. RGX-314 utvikles som en potensiell engangsbehandling for våt AMD. RGX-314 bruker en AAV8-vektor som inneholder et gen som koder for et monoklonalt antistofffragment som binder seg til og nøytraliserer VEGF-aktivitet. Denne fase 2, åpne studien vil utforske farmakodynamikken til to doser i to formuleringer av RGX-314 genterapi via subretinal levering hos pasienter med neovaskulær aldersrelatert makuladegenerasjon. Omtrent 60 pasienter (15 per kohort) som oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene vil bli registrert i 4 sekvensielle dosekohorter. En dosekohort vil bestå av 1 av 2 doser RGX-314 i 1 av 2 formuleringer for å utforske farmakodynamikken til RGX-314 basert på konsentrasjoner av transgenprodukt (TP) i vandig humor. Dersom deltakerne oppfyller studiekriteriene og velger å delta i studien, vil deres deltakelse i studien vare i ca. 12 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Forente stater, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Forente stater, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Forente stater, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

50 år til 89 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Hanner eller kvinner, i alderen ≥ 50 år og ≤ 89 år.
  2. En Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) BCVA-brevscore mellom ≤ 78 og ≥ 40 i studieøyet ved Screening.
  3. Diagnose av koroidal neovaskularisering (CNV) sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon i studieøyet tidligere behandlet med anti-VEGF.
  4. Deltakerne må ha vist en meningsfull respons på anti-VEGF-behandling ved studiestart.
  5. Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke til denne studien.
  6. Må være pseudofakisk (minst 12 uker etter kataraktoperasjon) i studieøyet.

Ekskluderingskriterier:

  1. CNV eller makulaødem i studieøyet sekundært til andre årsaker enn AMD.
  2. Subfoveal fibrose eller atrofi i studieøye.
  3. Enhver tilstand etter etterforskerens mening som kan begrense forbedring av synsstyrken i studieøyet.
  4. Aktiv eller historie med netthinneløsning eller retinal rift i studieøyet.
  5. Avansert glaukom i studieøyet.
  6. Tidligere behandling med genterapi.
  7. Hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemisk angrep innen de siste 6 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kommersiell formuleringsdose 1
Dose 1 av RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adenoassosiert virusgenterapivektor som bærer en kodende sekvens for et løselig anti-VEGF-protein
Eksperimentell: Klinisk formulering Dose 1
Dose 1 av RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adenoassosiert virusgenterapivektor som bærer en kodende sekvens for et løselig anti-VEGF-protein
Eksperimentell: Kommersiell formuleringsdose 2
Dose 2 av RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adenoassosiert virusgenterapivektor som bærer en kodende sekvens for et løselig anti-VEGF-protein
Eksperimentell: Klinisk formuleringsdose 2
Dose 2 av RGX-314
Genetisk: RGX-314
RGX-314 er en rekombinant adenoassosiert virusgenterapivektor som bærer en kodende sekvens for et løselig anti-VEGF-protein

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
RGX-314 målproteinkonsentrasjon i kammervann
Tidsramme: I uke 24
I uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av okulære bivirkninger (AE) og generelle AE
Tidsramme: Til og med uke 48
Vurder sikkerheten og tolerabiliteten til RGX-314
Til og med uke 48
Endringer i Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Tidsramme: I uke 24 og 48
BCVA målt ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
I uke 24 og 48
Endringer i sentral retinal tykkelse (CRT)
Tidsramme: I uke 24 og 48
CRT måles ved spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT)
I uke 24 og 48
Gjennomsnittlig tilleggsanti-VEGF-injeksjon på årsbasis gjennom uke 24 og uke 48
Tidsramme: Gjennom uke 24 og uke 48
For å vurdere behovet for supplerende anti-VEGF-behandling over 48 uker
Gjennom uke 24 og uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AbbVie

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

2. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

18. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

6. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RGX-314-2103

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Våt makuladegenerasjon

Kliniske studier på RGX-314

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gabon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere