Étude pharmacodynamique de la thérapie génique RGX-314 pour la dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge (nAMD)

La DMLA humide est une cause importante de perte de vision aux États-Unis, en Europe et au Japon, avec jusqu'à 2 millions de personnes vivant avec la DMLA humide dans ces seules zones géographiques. Les thérapies anti-VEGF actuelles ont considérablement modifié le paysage du traitement de la DMLA humide, devenant la norme de soins en raison de leur capacité à prévenir la progression de la perte de vision chez la majorité des patients. Cependant, ces thérapies nécessitent des injections intraoculaires répétées tout au long de la vie pour maintenir leur efficacité. En raison de la charge du traitement, les patients connaissent souvent une baisse de la vision avec une fréquence de traitement réduite au fil du temps. Le RGX-314 est en cours de développement en tant que traitement ponctuel potentiel pour la DMLA humide. RGX-314 utilise un vecteur AAV8 qui contient un gène qui code pour un fragment d'anticorps monoclonal qui se lie à et neutralise l'activité du VEGF. Cette étude ouverte de phase 2 explorera la pharmacodynamique de deux doses dans deux formulations de la thérapie génique RGX-314 par administration sous-rétinienne chez des patients atteints de dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge. Environ 60 patients (15 par cohorte) qui répondent aux critères d'inclusion/exclusion seront inscrits dans 4 cohortes de doses séquentielles. Une cohorte de doses sera composée de 1 des 2 doses de RGX-314 dans 1 des 2 formulations afin d'explorer la pharmacodynamique du RGX-314 en fonction des concentrations de produits transgéniques (TP) dans l'humeur aqueuse. Si les participants répondent aux critères de l'étude et choisissent de participer à l'étude, leur participation à l'étude durera environ 12 mois.