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Étude pharmacodynamique de thérapie génique RGX-314 pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMN) néovasculaire

Une étude ouverte de phase 2 pour explorer la pharmacodynamie de deux doses dans deux formulations de thérapie génique RGX-314 administrée par voie sous-rétinienne chez des participants atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge néovasculaire

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Commanditaire principal: Regenxbio Inc.

La source Regenxbio Inc.
Bref résumé

RGX-314 est en cours de développement en tant que nouvelle thérapie génique à usage unique pour le traitement des maladies néovasculaires (humide) dégénérescence maculaire liée à l'âge (nAMD) également appelée DMLA humide. AMD humide est caractérisé par une perte de vision due à la formation de nouveaux vaisseaux sanguins qui fuient dans la rétine. Les Le but de cette étude ouverte de phase 2 est d'évaluer si différentes doses de RGX-314 à partir de deux formulations différentes (formulation clinique versus formulation commerciale éventuelle) même chez l'homme lorsqu'il est délivré par administration sous-rétinienne

Description détaillée

La DMLA humide est une cause importante de perte de vision aux États-Unis, en Europe et au Japon, avec jusqu'à à 2 millions de personnes vivant avec la DMLA humide dans ces seules zones géographiques. Anti-VEGF actuel thérapies ont considérablement changé le paysage pour le traitement de la DMLA humide, devenant le norme de soins en raison de leur capacité à prévenir la progression de la perte de vision dans la majorité de malades. Ces thérapies, cependant, nécessitent des injections intraoculaires répétées à vie pour maintenir l'efficacité. En raison de la lourdeur du traitement, les patients subissent souvent une baisse de vision avec une fréquence de traitement réduite au fil du temps. RGX-314 est développé comme un traitement ponctuel potentiel de la DMLA humide. RGX-314 utilise un vecteur AAV8 qui contient un gène qui code pour un fragment d'anticorps monoclonal qui se lie à et neutralise l'activité du VEGF. Cette étude ouverte de phase 2 explorera la pharmacodynamie de deux doses en deux formulations de thérapie génique RGX-314 par administration sous-rétinienne chez les patients atteints de tumeurs néovasculaires Dégénérescence maculaire liée à l'âge. Environ 60 patients (15 par cohorte) qui répondent aux les critères d'inclusion/exclusion seront inscrits dans 4 cohortes de doses séquentielles. Une cohorte de dose sera composé de 1 des 2 doses de RGX-314 dans 1 des 2 formulations afin d'explorer les pharmacodynamique du RGX-314 sur la base des concentrations de produits transgéniques d'humeur aqueuse (TP). Si les participants répondent aux critères de l'étude et choisissent de participer à l'étude, leur la participation à l'étude durera environ 12 mois.

Situation globale Recrutement
Date de début 2021-02-22
Date d'achèvement 2022-07-30
Date d'achèvement principale 2022-07-30
Phase Phase 2
Type d'étude Interventionnel
Résultat primaire
Mesure Plage de temps
Concentration de la protéine cible RGX-314 dans l'humeur aqueuse À la semaine 24
Résultat secondaire
Mesure Plage de temps
Incidence and severity of ocular Adverse Events (AEs) and overall AEs Through Week 48
Modifications de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) Aux semaines 24 et 48
Modifications de l'épaisseur centrale de la rétine (CRT) Aux semaines 24 et 48
Taux annualisé moyen d'injections supplémentaires d'anti-VEGF jusqu'à la semaine 24 et la semaine 48 Jusqu'à la semaine 24 et la semaine 48
Inscription 60
État
Intervention

Type d'intervention: Génétique

Nom de l'intervention: RGX-314

La description: RGX-314 est un vecteur de thérapie génique à virus adéno-associé recombinant portant une séquence codante pour une protéine anti-VEGF soluble

Admissibilité

Critères:

Critère d'intégration: 1. Hommes ou femmes, âgés de ≥ 50 ans et ≤ 89 ans. 2. Une étude de traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS) Score de lettre BCVA entre ≤ 78 et ≥ 40 dans l'œil de l'étude au dépistage. 3. Diagnostic de néovascularisation choroïdienne (NVC) secondaire à une maculaire liée à l'âge dégénérescence dans l'œil de l'étude préalablement traité avec un anti-VEGF. 4. Les participants doivent avoir démontré une réponse significative au traitement anti-VEGF à entrée aux études. 5. Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé pour cette étude. 6. Doit être pseudophaque (au moins 12 semaines après la chirurgie de la cataracte) dans l'œil de l'étude. Critère d'exclusion: 1. NVC ou œdème maculaire dans l'œil de l'étude secondaire à une cause autre que la DMLA. 2. Fibrose ou atrophie sous-fovéale dans l'œil de l'étude. 3. Toute condition de l'avis de l'investigateur qui pourrait limiter l'amélioration de l'acuité visuelle dans l'œil de l'étude. 4. Actif ou antécédent de décollement de la rétine ou de déchirure de la rétine dans l'œil de l'étude. 5. Glaucome avancé dans l'œil de l'étude. 6. Traitement antérieur par thérapie génique. 7. Infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral ou accident ischémique transitoire dans les 6 derniers mois.

Le sexe:

Tous

Âge minimum:

50 ans

Âge maximum:

89 ans

Volontaires en santé:

Non

Contact général

Nom de famille: Patient Advocacy

Téléphone: 1-866-860-0117

Email: [email protected]

Emplacement
Établissement: Statut:
Phoenix location | Phoenix, Arizona, 85014, United States Recruiting
San Diego location | San Diego, California, 92064, United States Recruiting
Santa Barbara location | Santa Barbara, California, 93103, United States Not yet recruiting
Santa Maria location | Santa Maria, California, 93309, United States Not yet recruiting
Saint Petersburg Location | Saint Petersburg, Florida, 33711, United States Not yet recruiting
Baltimore location | Baltimore, Maryland, 21287, United States Recruiting
Boston location | Boston, Massachusetts, 02114, United States Recruiting
Reno location | Reno, Nevada, 89502, United States Recruiting
Albuquerque location | Albuquerque, New Mexico, 87109, United States Recruiting
Philadelphia location | Philadelphia, Pennsylvania, 19107, United States Recruiting
Memphis location | Germantown, Tennessee, 38138, United States Recruiting
Dallas Location | Dallas, Texas, 75231, United States Not yet recruiting
Woodlands location | The Woodlands, Texas, 77384, United States Recruiting
Pays d'implantation

United States

Date de vérification

2021-10-01

Partie responsable

Type: Parrainer

Mots clés
A un accès étendu Non
Nombre d'armes 4
Groupe d'armes

Étiquette: Commercial Formulation Dose 1

Type: Experimental

La description: Dose 1 of RGX-314

Étiquette: Formulation clinique Dose 1

Type: Expérimental

La description: Dose 1 de RGX-314

Étiquette: Formulation commerciale Dose 2

Type: Expérimental

La description: Dose 2 de RGX-314

Étiquette: Formulation clinique Dose 2

Type: Expérimental

La description: Dose 2 de RGX-314

Informations sur la conception de l'étude

Allocation: Non randomisé

Modèle d'intervention: Affectation séquentielle

Objectif principal: Traitement

Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

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