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Estudo farmacodinâmico de terapia gênica RGX-314 para degeneração macular relacionada à idade neovascular (nAMD)

10 de abril de 2024 atualizado por: AbbVie

Um estudo aberto de Fase 2 para explorar a farmacodinâmica de duas doses em duas formulações de terapia gênica RGX-314 administrada por administração sub-retiniana em participantes com degeneração macular relacionada à idade neovascular

O RGX-314 está sendo desenvolvido como uma nova terapia genética única para o tratamento da degeneração macular relacionada à idade neovascular (úmida) (nAMD), também conhecida como DMRI úmida. A DMRI úmida é caracterizada pela perda de visão devido à formação de novos vasos sanguíneos com vazamento na retina. O objetivo deste estudo aberto de fase 2 é avaliar se diferentes doses de RGX-314 de duas formulações diferentes (clínica versus eventual formulação comercial) têm o mesmo desempenho em humanos quando administradas por administração sub-retiniana

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A DMRI úmida é uma causa significativa de perda de visão nos Estados Unidos, Europa e Japão, com até 2 milhões de pessoas vivendo com DMRI úmida somente nessas regiões. As terapias anti-VEGF atuais mudaram significativamente o panorama do tratamento da DMRI úmida, tornando-se o padrão de tratamento devido à sua capacidade de prevenir a progressão da perda de visão na maioria dos pacientes. Essas terapias, no entanto, requerem injeções intraoculares repetidas ao longo da vida para manter a eficácia. Devido à carga do tratamento, os pacientes geralmente apresentam um declínio na visão com frequência reduzida do tratamento ao longo do tempo. O RGX-314 está sendo desenvolvido como um potencial tratamento único para a DMRI úmida. O RGX-314 usa um vetor AAV8 que contém um gene que codifica um fragmento de anticorpo monoclonal que se liga e neutraliza a atividade do VEGF. Este estudo aberto de fase 2 explorará a farmacodinâmica de duas doses em duas formulações de terapia gênica RGX-314 via entrega sub-retiniana em pacientes com Degeneração Macular Relacionada à Idade neovascular. Aproximadamente 60 pacientes (15 por coorte) que atendem aos critérios de inclusão/exclusão serão inscritos em 4 coortes de dose sequencial. Uma coorte de dose será composta por 1 de 2 doses de RGX-314 em 1 de 2 formulações a fim de explorar a farmacodinâmica de RGX-314 com base nas concentrações de produtos transgênicos (TP) de humor aquoso. Se os participantes atenderem aos critérios do estudo e optarem por participar do estudo, sua participação no estudo durará cerca de 12 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

60

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85014
        • Retinal Consultants of Arizona
      • Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93103
        • California Retina Consultants
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Wilmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
        • Sierra Eye Associates
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
        • Eye Associates of New Mexico
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Wills Eye Hospital
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Charles Retina Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Texas Retina Associates
      • The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77384
        • Retina Consultants of Texas

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

50 anos a 89 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens ou mulheres, com idade ≥ 50 anos e ≤ 89 anos.
  2. Uma pontuação de letra BCVA do Estudo de Retinopatia Diabética de Tratamento Precoce (ETDRS) entre ≤ 78 e ≥ 40 no olho do estudo na Triagem.
  3. Diagnóstico de neovascularização coroidal (CNV) secundária à degeneração macular relacionada à idade no olho do estudo previamente tratado com anti-VEGF.
  4. Os participantes devem ter demonstrado uma resposta significativa à terapia anti-VEGF no início do estudo.
  5. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado para este estudo.
  6. Deve ser pseudofácico (pelo menos 12 semanas após a cirurgia de catarata) no olho do estudo.

Critério de exclusão:

  1. CNV ou edema macular no olho do estudo secundário a qualquer outra causa além da DMRI.
  2. Fibrose ou atrofia subfoveal no olho do estudo.
  3. Qualquer condição na opinião do investigador que possa limitar a melhora da acuidade visual no olho do estudo.
  4. Ativo ou histórico de descolamento da retina ou ruptura da retina no olho do estudo.
  5. Glaucoma avançado no olho do estudo.
  6. Tratamento prévio com terapia genética.
  7. Infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral ou ataque isquêmico transitório nos últimos 6 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Formulação Comercial Dose 1
Dose 1 de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 é um vetor de terapia gênica de vírus adeno-associado recombinante que carrega uma sequência de codificação para uma proteína anti-VEGF solúvel
Experimental: Formulação Clínica Dose 1
Dose 1 de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 é um vetor de terapia gênica de vírus adeno-associado recombinante que carrega uma sequência de codificação para uma proteína anti-VEGF solúvel
Experimental: Formulação Comercial Dose 2
Dose 2 de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 é um vetor de terapia gênica de vírus adeno-associado recombinante que carrega uma sequência de codificação para uma proteína anti-VEGF solúvel
Experimental: Formulação Clínica Dose 2
Dose 2 de RGX-314
Genético: RGX-314
RGX-314 é um vetor de terapia gênica de vírus adeno-associado recombinante que carrega uma sequência de codificação para uma proteína anti-VEGF solúvel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Concentração de proteína alvo RGX-314 no humor aquoso
Prazo: Na semana 24
Na semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de Eventos Adversos (EAs) oculares e EAs gerais
Prazo: Até a semana 48
Avalie a segurança e a tolerabilidade do RGX-314
Até a semana 48
Alterações na melhor acuidade visual corrigida (BCVA)
Prazo: Nas semanas 24 e 48
BCVA medido pelo estudo de retinopatia diabética de tratamento precoce (ETDRS)
Nas semanas 24 e 48
Alterações na espessura central da retina (CRT)
Prazo: Nas semanas 24 e 48
A CRT é medida por tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT)
Nas semanas 24 e 48
Taxa média anualizada de injeção suplementar de anti-VEGF até a semana 24 e a semana 48
Prazo: Até a semana 24 e semana 48
Avaliar a necessidade de terapia anti-VEGF suplementar durante 48 semanas
Até a semana 24 e semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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AbbVie

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

2 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

18 de março de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

6 de abril de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RGX-314-2103

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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