Фармакодинамическое исследование генной терапии RGX-314 для неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации (nAMD)
3 сентября 2024 г. обновлено: AbbVie
Открытое исследование фазы 2 для изучения фармакодинамики двух доз в двух составах генной терапии RGX-314, вводимой посредством субретинальной доставки у участников с неоваскулярной возрастной дегенерацией желтого пятна
RGX-314 разрабатывается как новая одноразовая генная терапия для лечения неоваскулярной (влажной) возрастной дегенерации желтого пятна (nAMD), также называемой влажной AMD.
Влажная форма ВМД характеризуется потерей зрения из-за образования новых протекающих кровеносных сосудов в сетчатке.
Цель этого открытого исследования фазы 2 состоит в том, чтобы оценить, действуют ли разные дозы RGX-314 из двух разных составов (клинический по сравнению с возможным коммерческим составом) на людей при субретинальном введении.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Влажная форма ВМД является серьезной причиной потери зрения в Соединенных Штатах, Европе и Японии, где только в этих регионах проживает до 2 миллионов человек с влажной формой ВМД.
Современные методы лечения анти-VEGF значительно изменили ландшафт лечения влажной ВМД, став стандартом лечения благодаря их способности предотвращать прогрессирование потери зрения у большинства пациентов.
Однако эти методы лечения требуют повторных внутриглазных инъекций в течение всей жизни для поддержания эффективности.
Из-за бремени лечения у пациентов часто наблюдается снижение зрения с уменьшением частоты лечения с течением времени.
RGX-314 разрабатывается как потенциальное одноразовое средство для лечения влажной формы AMD.
RGX-314 использует вектор AAV8, который содержит ген, кодирующий фрагмент моноклонального антитела, который связывается с VEGF и нейтрализует его активность.
В этом открытом исследовании фазы 2 будет изучена фармакодинамика двух доз в двух составах генной терапии RGX-314 посредством субретинальной доставки у пациентов с неоваскулярной возрастной дегенерацией желтого пятна.
Приблизительно 60 пациентов (по 15 на когорту), отвечающих критериям включения/исключения, будут включены в 4 когорты с последовательными дозами.
Группа доз будет состоять из 1 из 2 доз RGX-314 в 1 из 2 составов для изучения фармакодинамики RGX-314 на основе концентраций трансгенного продукта водянистой влаги (ТР).
Если участники соответствуют критериям исследования и решат участвовать в исследовании, их участие в исследовании продлится около 12 месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
60
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85014
- Retinal Consultants of Arizona
-
Sun City, Arizona, Соединенные Штаты, 85351
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92064
- Retina Consultants of San Diego
-
Santa Barbara, California, Соединенные Штаты, 93103
- California Retina Consultants
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Wilmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89502
- Sierra Eye Associates
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87109
- Eye Associates of New Mexico
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Wills Eye Hospital
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Соединенные Штаты, 38138
- Charles Retina Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
- Texas Retina Associates
-
The Woodlands, Texas, Соединенные Штаты, 77384
- Retina Consultants of Texas
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 50 лет до 89 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины в возрасте ≥ 50 лет и ≤ 89 лет.
- Оценка по букве BCVA в исследовании раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS) от ≤ 78 до ≥ 40 в исследуемом глазу при скрининге.
- Диагноз хориоидальной неоваскуляризации (ХНВ), вторичной по отношению к возрастной дегенерации желтого пятна в исследуемом глазу, ранее получавшем лечение анти-VEGF.
- Участники должны были продемонстрировать значимый ответ на терапию анти-VEGF при включении в исследование.
- Желание и возможность предоставить письменное подписанное информированное согласие на это исследование.
- Должна быть артифакия (не менее 12 недель после операции по удалению катаракты) в исследуемом глазу.
Критерий исключения:
- ХНВ или макулярный отек в исследуемом глазу, вторичный по любой другой причине, кроме ВМД.
- Субфовеальный фиброз или атрофия исследуемого глаза.
- Любое состояние, по мнению исследователя, которое может ограничить улучшение остроты зрения в исследуемом глазу.
- Активная или история отслойки сетчатки или разрыва сетчатки в исследуемом глазу.
- Прогрессирующая глаукома в исследуемом глазу.
- Предшествующее лечение генной терапией.
- Инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения или транзиторная ишемическая атака в течение последних 6 мес.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Доза коммерческого состава 1
Доза 1 RGX-314
|
RGX-314 представляет собой рекомбинантный вектор для генной терапии аденоассоциированного вируса, несущий кодирующую последовательность растворимого белка анти-VEGF.
|
|
Экспериментальный: Клиническая лекарственная форма, доза 1
Доза 1 RGX-314
|
RGX-314 представляет собой рекомбинантный вектор для генной терапии аденоассоциированного вируса, несущий кодирующую последовательность растворимого белка анти-VEGF.
|
|
Экспериментальный: Доза коммерческого состава 2
Доза 2 RGX-314
|
RGX-314 представляет собой рекомбинантный вектор для генной терапии аденоассоциированного вируса, несущий кодирующую последовательность растворимого белка анти-VEGF.
|
|
Экспериментальный: Клиническая лекарственная форма, доза 2
Доза 2 RGX-314
|
RGX-314 представляет собой рекомбинантный вектор для генной терапии аденоассоциированного вируса, несущий кодирующую последовательность растворимого белка анти-VEGF.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Концентрация целевого белка RGX-314 в водянистой влаге
Временное ограничение: На 24 неделе
|
На 24 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть глазных нежелательных явлений (НЯ) и общих НЯ
Временное ограничение: До 48 недели
|
Оценить безопасность и переносимость RGX-314
|
До 48 недели
|
|
Изменения остроты зрения с коррекцией (BCVA)
Временное ограничение: На 24 и 48 неделе
|
BCVA, измеренная в исследовании раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS)
|
На 24 и 48 неделе
|
|
Изменения центральной толщины сетчатки (ЦРТ)
Временное ограничение: На 24 и 48 неделе
|
CRT измеряется с помощью оптической когерентной томографии в спектральной области (SD-OCT).
|
На 24 и 48 неделе
|
|
Средняя годовая частота дополнительных инъекций анти-VEGF на 24-й и 48-й неделе
Временное ограничение: Через неделю 24 и неделю 48
|
Для оценки необходимости дополнительной терапии против VEGF в течение 48 недель.
|
Через неделю 24 и неделю 48
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 февраля 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 октября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
18 марта 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 марта 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 апреля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 апреля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
5 сентября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 сентября 2024 г.
Последняя проверка
1 сентября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RGX-314-2103
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .